Eine Phase-3-Studie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von Efgartigimod PH20 SC bei erwachsenen Teilnehmern mit bullösem Pemphigoid (BALLAD+)
6. Februar 2026 aktualisiert von: argenx
Eine Open-Label-Erweiterungsstudie von ARGX-113-2009 zur Bewertung der langfristigen Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von Efgartigimod PH20 SC bei erwachsenen Teilnehmern mit bullösem Pemphigoid
ARGX-113-2010 ist eine offene Verlängerungsstudie mit dem Ziel, unterstützende Beweise dafür zu liefern, dass Efgartigimod PH20 SC eine sichere und wirksame Langzeitbehandlung für bullöses Pemphigoid (BP) ist, die eine Symptomkontrolle und schließlich eine Remission ermöglicht und gleichzeitig die kumulative Exposition gegenüber oralen Kortikosteroiden (OCS).
Alle Teilnehmer, die den Besuch am Ende der Behandlungsperiode (EoTP) in Woche 36 in ARGX-113-2009 abschließen, werden zur Einschreibung eingeladen.
In ARGX-113-2009 erhielten die Teilnehmer Efgartigimod PH20 SC oder Placebo mit gleichzeitiger OCS oder Rescue-Therapie (ohne Efgartigimod PH20 SC oder Placebo). Abhängig von ihrem klinischen Status zum Zeitpunkt des Wechsels zu ARGX-113-2010 können die Teilnehmer die Behandlung mit Efgartigimod PH20 SC beenden, fortsetzen oder beginnen. In ARGX-113-2010 beenden die Teilnehmer die Behandlung mit Efgartigimod PH20 SC, wenn sie eine vollständige Remission (CR) oder partielle Remission (PR) erreichen, während sie mindestens 8 Wochen lang keine andere gleichzeitige BP-Therapie durchführen. Teilnehmer, die sich nicht in CR oder PR befinden, während sie für ≥ 8 Wochen von OCS abgesetzt sind und sich nicht in einer Notfalltherapie befinden, beginnen entweder mit der Behandlung mit Efgartigimod PH20 SC oder setzen diese fort, während sie die Behandlungszuteilung von ARGX-113-2009 verblindet beibehalten. Die Teilnehmer können auch nach einem Rückfall mit Efgartigimod PH20 SC behandelt werden. In dieser Studie werden Aufsättigungsdosen von 2000 mg (an Tag 1 und Tag 8 eines Behandlungszyklus) und wöchentliche Erhaltungsdosen von 1000 mg verwendet.
Studienübersicht
Status
Beendet
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
64
Phase
- Phase 3
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Kogarah, Australien, 2217
- Premier Specialists
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Sofia, Bulgarien, 1431
- Diagnostic and Consulting Center Aleksandrovska EOOD
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Chengdu, China, 610041
- West China Hospital of Sichuan University
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Chongqing, China, 400016
- The First Affiliated Hospital of Chongqing Medical University
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Shanghai, China, 200025
- Ruijin Hospital Shanghai Jiaotong University School of Medicine
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Berlin, Deutschland, 10117
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
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Dresden, Deutschland, 01307
- Universitatsklinikum Carl Gustav Carus an der TU Dresden
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Düsseldorf, Deutschland, 40225
- Universitätsklinikum Düsseldorf
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Kiel, Deutschland, 24105
- Universitatsklinikum Schleswig-Holstein
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München, Deutschland, 80337
- LMU Klinikum der Universität
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Würzburg, Deutschland, 97080
- Universitätsklinikum Würzburg
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Athens, Griechenland, 16121
- Hospital of Venereal and Skin Diseases A.Syggros
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Thessaloniki, Griechenland, 54643
- Hospital Of Skin And Venereal Diseases of Thessaloniki
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Ramat Gan, Israel, 5262100
- Sheba Medical Center - PPDS
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Catania, Italien, 95123
- Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Vittorio Emanuele
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Florence, Italien, 50122
- Azienda USL Toscana Centro - Ospidale Piero Palagi
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Florence, Italien, 50125
- Azienda Sanitaria Di Firenze
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Genova, Italien, 16132
- Ospedale Policlinico San Martino
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Milan, Italien, 20122
- Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Pavia, Italien, 27100
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia
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Roma, Italien, 00167
- IDI IRCCS - Istituto Dermopatico dell'Immacolata
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Rome, Italien, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli
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Sapporo, Japan, 060-8648
- Hokkaido University Hospital
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Zagreb, Kroatien, 10000
- Poliklinika Solmed
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Groningen, Niederlande, 9713 GZ
- Universitair Medisch Centrum Groningen
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Belgrade, Serbien, 11000
- University Clinical Center of Serbia - PPDS
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Bratislava, Slowakei, 821 06
- Univerzitna nemocnica Bratislava
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Trnava, Slowakei, 91702
- Fakultna Nemocnica Trnava
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Granada, Spanien, 18016
- Hospital Universitario Clínico San Cecilio
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Madrid, Spanien, 28041
- Hospital Universitario 12 de Octubre
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Valencia, Spanien, 46017
- Hospital Universitario Doctor Peset
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Prague, Tschechien, 180 00
- Fakultní nemocnice Bulovka
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Budapest, Ungarn, 1085
- Semmelweis Egyetem
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85006
- Medical Dermatology Specialists
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California
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Fountain Valley, California, Vereinigte Staaten, 92708
- First OC Dermatology
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Florida
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Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33173
- Miami Dermatology And Laser Institute
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
- University of Michigan Hospital
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Missouri
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St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
- Saint Louis University
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Ohio
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Fairborn, Ohio, Vereinigte Staaten, 45324
- Wright State Physicians
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London, Vereinigtes Königreich, SE1 9RT
- Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Hat den Besuch von ARGX-113-2009 in Woche 36 abgeschlossen
- Ist in der Lage, eine unterzeichnete Einverständniserklärung abzugeben und die Protokollanforderungen einzuhalten
Stimmt zu, Verhütungsmaßnahmen gemäß den örtlichen Vorschriften und Folgendes anzuwenden:
- Männliche Teilnehmer: Eine akzeptable Verhütungsmethode ist ein Kondom. Alle nicht sterilisierten männlichen Teilnehmer müssen diese Methode von der Unterzeichnung des ICF bis zum Datum der letzten IMP-Dosis anwenden
- Frauen im gebärfähigen Alter (WOCBP) müssen zu Studienbeginn einen negativen Urin-Schwangerschaftstest haben, bevor sie IMP erhalten. WOCBP muss eine der im Protokoll beschriebenen Verhütungsmethoden von der Unterzeichnung des ICF bis zur letzten IMP-Dosis anwenden
Ausschlusskriterien:
- Klinisch signifikante Erkrankung, kürzlich durchgeführte größere Operation (innerhalb von 3 Monaten nach Studienbeginn) oder beabsichtigte Operation während der Studie; oder jede andere Erkrankung, die nach Ansicht des Prüfarztes die Ergebnisse der Studie verfälschen oder den Teilnehmer einem unangemessenen Risiko aussetzen würde
- Bekannte Überempfindlichkeit gegen IMP oder einen seiner sonstigen Bestandteile
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: efgartigimod PH20 SC
Teilnehmer erhielten zusätzlich zu Prednison Efgartigimod PH20 SC
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Subkutane Injektion von Efgartigimod, koformuliert mit rHuPH20, einem Permeationsverstärker
Orales Prednison
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Anzahl der Teilnehmer mit therapiebedingten unerwünschten Ereignissen (UE), schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SUE) und besonderen unerwünschten Ereignissen (BUE)
Zeitfenster: Bis zu 56 Wochen
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Unerwünschte Ereignisse, schwerwiegende unerwünschte Ereignisse und unerwünschte Ereignisse von besonderem Interesse.
Unerwünschte Ereignisse im SOC 'Infektionen und Infestationen' wurden als AESIs definiert, da Efgartigimod eine vorübergehende Reduktion der Gesamt-IgG-Spiegel verursacht.
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Bis zu 56 Wochen
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Anzahl der Teilnehmer, die die Behandlung aufgrund von Sicherheitsbedenken abgebrochen haben
Zeitfenster: Bis zu 56 Wochen
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Bis zu 56 Wochen
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Anzahl der Teilnehmer, die CRoff für ≥ 8 Wochen erreichen
Zeitfenster: Bis zu 56 Wochen
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CRoff = vollständige Remission während der Behandlung mit Efgartigimod PH20 SC und mindestens 8 Wochen ohne orale Kortikosteroidtherapie.
Vollständige Remission ist definiert als das Fehlen neuer Läsionen, vollständige Abheilung bestehender Läsionen und das Fehlen von Pruritus.
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Bis zu 56 Wochen
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Anzahl der Teilnehmer, die CRoff oder PRoff für ≥ 8 Wochen erreichten
Zeitfenster: Bis zu 56 Wochen
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CRoff / PRoff = vollständige oder partielle Remission unter Efgartigimod PH20 SC und Absetzen der oralen Kortikosteroidtherapie für mindestens 8 Wochen. Vollständige Remission ist definiert als das Fehlen neuer Läsionen, vollständige Abheilung bestehender Läsionen und Fehlen von Pruritus. Partielle Remission ist definiert als das Vorhandensein nur neuer transitorischer Läsionen. |
Bis zu 56 Wochen
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Anzahl der Teilnehmer, die CRmin für ≥ 8 Wochen erreichten
Zeitfenster: Bis zu 56 Wochen
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Minimal oCRmin = vollständige Remission bei minimaler OCS-Dosis für ≥ 8 Wochen. OCS = orales Kortikosteroid. Vollständige Remission ist definiert als das Fehlen neuer Läsionen, vollständige Abheilung bestehender Läsionen und Fehlen von Pruritus. Minimale OCS-Therapie ist definiert als ≤0,10 mg/kg/Tag Prednison (oder eine äquivalente Dosis eines anderen oralen Kortikosteroids) |
Bis zu 56 Wochen
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Anzahl der Teilnehmer, die ein vollständiges Remissionsergebnis erreichen, während sie weder orale Kortikosteroide noch Efgartigimod PH20 SC für ≥ 8 Wochen einnehmen
Zeitfenster: Bis zu 56 Wochen
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CR = komplette Remission; OCS = orale Kortikosteroide; Komplette Remission ist definiert als das Fehlen neuer Läsionen, vollständige Abheilung bestehender Läsionen und das Fehlen von Pruritus
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Bis zu 56 Wochen
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Anzahl der Teilnehmer, die CR oder PR erreichen, während sie sowohl OCS als auch Efgartigimod PH20 SC für ≥ 8 Wochen abgesetzt haben
Zeitfenster: Bis zu 56 Wochen
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CR = komplette Remission; PR = partielle Remission; OCS = orale Kortikosteroide Komplette Remission ist definiert als das Fehlen neuer Läsionen, vollständige Abheilung bestehender Läsionen und Fehlen von Pruritus.
Partielle Remission ist definiert als das Vorhandensein nur neuer transitorischer Läsionen.
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Bis zu 56 Wochen
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Dauer der anhaltenden Remission
Zeitfenster: Bis zu 56 Wochen
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Anhaltende Remission ist definiert als Abheilung der Läsionen ohne nicht-transiente Läsionen (d.h. BPDAI-Aktivitätsscore von 0) und Fehlen von Pruritus, während der Teilnehmer keine gleichzeitige BP-Therapie (und für Teilnehmer, die vor Protokolländerung 2 eingeschlossen wurden, efgartigimod PH20 SC) für ≥8 Wochen erhielt.
Neue Läsionen, die innerhalb von 1 Woche abheilen, oder Pruritus, der <1 Woche anhält und sich ohne Behandlung auflöst, wurden nicht als Änderung des Zustands der anhaltenden Remission gewertet.
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Bis zu 56 Wochen
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Anzahl der Teilnehmer, die einen Rückfall erlitten
Zeitfenster: Bis zu 56 Wochen
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Ein Rückfall ist definiert als das Auftreten von 3 oder mehr neuen Läsionen pro Monat oder mindestens einer großen Läsion, die innerhalb von 1 Woche nicht abheilt, oder die Ausdehnung bestehender Läsionen oder täglicher Juckreiz bei einem Teilnehmer, der CDA (Kontrolle der Krankheitsaktivität) erreicht hatte: der Zeitpunkt, an dem keine neuen Läsionen mehr entstehen und bestehende Läsionen beginnen abzuheilen, und juckende Symptome beginnen nachzulassen
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Bis zu 56 Wochen
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Zeit bis zum Rückfall
Zeitfenster: Bis zu 56 Wochen
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Ein Rückfall ist definiert als das Auftreten von 3 oder mehr neuen Läsionen pro Monat oder mindestens einer großen Läsion, die innerhalb von 1 Woche nicht abheilt, oder die Ausdehnung bestehender Läsionen oder täglicher Juckreiz bei einem Teilnehmer, der CDA (Kontrolle der Krankheitsaktivität) erreicht hatte: der Zeitpunkt, an dem keine neuen Läsionen mehr entstehen und bestehende Läsionen zu heilen beginnen und Juckreizsymptome abklingen.
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Bis zu 56 Wochen
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BPDAI-Aktivitätswert, prozentuale Veränderung vom Ausgangswert zur letzten Bewertung
Zeitfenster: Bis zu 56 Wochen
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Der Bullous Pemphigoid Disease Area Index (BPDAI) ist ein international validiertes Instrument zur objektiven Messung der Krankheitsaktivität.
Der BPDAI unterscheidet Bewertungen für Haut (Erosionen/Blasen und Urtikaria/Erythem) und Schleimhautaktivität in mehreren anatomischen Regionen.
Die BPDAI-Aktivitätsscores reichen von 0 bis 360, wobei ein höherer Score eine schwerere Erkrankung darstellt.
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Bis zu 56 Wochen
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IGA-BP-Score bei der letzten Beurteilung
Zeitfenster: Bis zu 56 Wochen
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Die Investigator Global Assessment of Bullous Pemphigoid (IGA-BP) ist ein Instrument zur Beurteilung der Krankheitsaktivität und Schwere von Bullösem Pemphigoid.
Die IGA-BP kategorisiert den Schweregrad von BP auf einer numerischen Skala von 0 (abgeheilt) bis 4 (schwer).
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Bis zu 56 Wochen
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Juckreiz NRS 24-Stunden-Durchschnittswert, Veränderung vom Ausgangswert zur letzten Bewertung
Zeitfenster: Bis zu 56 Wochen
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Die Juckreiz-Numerische Bewertungsskala (NRS) wird verwendet, um juckende Symptome von BP anzuzeigen.
Die Punktzahl variiert zwischen 0 (bestes Ergebnis) und 10 (schlechtestes Ergebnis).
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Bis zu 56 Wochen
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Anzahl der Teilnehmer, bei denen die Behandlung fehlgeschlagen ist
Zeitfenster: Bis zu 56 Wochen
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Behandlungsversagen ist definiert als das Fehlen eines CDA trotz Erhalt von Efgartigimod PH20 SC mit erhöhten Dosen von Prednison (oder einem äquivalenten OCS)
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Bis zu 56 Wochen
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
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Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
22. März 2023
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
20. März 2025
Studienabschluss (Tatsächlich)
20. März 2025
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
8. Dezember 2022
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
27. Dezember 2022
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
12. Januar 2023
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
25. Februar 2026
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
6. Februar 2026
Zuletzt verifiziert
1. Februar 2026
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- ARGX-113-2010
- 2024-515832-59-00 (Ctis)
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
Ja
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