Uno studio di fase 3 per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia a lungo termine di Efgartigimod PH20 SC nei partecipanti adulti con pemfigoide bolloso (BALLAD+)
6 febbraio 2026 aggiornato da: argenx
Uno studio di estensione in aperto di ARGX-113-2009 per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia a lungo termine di Efgartigimod PH20 SC nei partecipanti adulti con pemfigoide bolloso
ARGX-113-2010 è uno studio di estensione in aperto con l'obiettivo di fornire prove a sostegno del fatto che efgartigimod PH20 SC è un trattamento a lungo termine sicuro ed efficace per il pemfigoide bolloso (BP), fornendo il controllo dei sintomi e infine la remissione, riducendo al contempo il esposizione cumulativa a corticosteroidi orali (OCS).
Tutti i partecipanti che completano la visita di fine trattamento (EoTP) alla settimana 36 in ARGX-113-2009 saranno invitati a iscriversi.
In ARGX-113-2009, i partecipanti hanno ricevuto efgartigimod PH20 SC o placebo con concomitante OCS o terapia di salvataggio (senza efgartigimod PH20 SC o placebo). A seconda del loro stato clinico al momento del passaggio ad ARGX-113-2010, i partecipanti possono interrompere, continuare o iniziare il trattamento con efgartigimod PH20 SC. In ARGX-113-2010, i partecipanti interromperanno il trattamento con efgartigimod PH20 SC quando raggiungeranno la remissione completa (CR) o la remissione parziale (PR) pur essendo fuori da altre terapie BP concomitanti per almeno 8 settimane. I partecipanti non in CR o PR mentre non hanno OCS per ≥8 settimane e non sono in terapia di salvataggio inizieranno o continueranno il trattamento con efgartigimod PH20 SC, pur mantenendo l'assegnazione del trattamento di ARGX-113-2009 in cieco. I partecipanti possono anche essere ritirati con efgartigimod PH20 SC dopo una ricaduta. In questo studio verranno utilizzate dosi di carico di 2000 mg (il giorno 1 e il giorno 8 di un ciclo di trattamento) e dosi settimanali di mantenimento di 1000 mg.
Panoramica dello studio
Stato
Terminato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
64
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Kogarah, Australia, 2217
- Premier Specialists
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Sofia, Bulgaria, 1431
- Diagnostic and Consulting Center Aleksandrovska EOOD
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Prague, Cechia, 180 00
- Fakultní nemocnice Bulovka
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Chengdu, Cina, 610041
- West China Hospital of Sichuan University
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Chongqing, Cina, 400016
- The First Affiliated Hospital of Chongqing Medical University
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Shanghai, Cina, 200025
- Ruijin Hospital Shanghai Jiaotong University School of Medicine
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Zagreb, Croazia, 10000
- Poliklinika Solmed
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Berlin, Germania, 10117
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
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Dresden, Germania, 01307
- Universitatsklinikum Carl Gustav Carus an der TU Dresden
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Düsseldorf, Germania, 40225
- Universitätsklinikum Düsseldorf
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Kiel, Germania, 24105
- Universitatsklinikum Schleswig-Holstein
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München, Germania, 80337
- LMU Klinikum der Universität
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Würzburg, Germania, 97080
- Universitätsklinikum Würzburg
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Sapporo, Giappone, 060-8648
- Hokkaido University Hospital
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Athens, Grecia, 16121
- Hospital of Venereal and Skin Diseases A.Syggros
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Thessaloniki, Grecia, 54643
- Hospital Of Skin And Venereal Diseases of Thessaloniki
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Ramat Gan, Israele, 5262100
- Sheba Medical Center - PPDS
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Catania, Italia, 95123
- Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Vittorio Emanuele
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Florence, Italia, 50122
- Azienda USL Toscana Centro - Ospidale Piero Palagi
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Florence, Italia, 50125
- Azienda Sanitaria Di Firenze
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Genova, Italia, 16132
- Ospedale Policlinico San Martino
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Milan, Italia, 20122
- Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Pavia, Italia, 27100
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia
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Roma, Italia, 00167
- IDI IRCCS - Istituto Dermopatico dell'Immacolata
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Rome, Italia, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli
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Groningen, Olanda, 9713 GZ
- Universitair Medisch Centrum Groningen
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London, Regno Unito, SE1 9RT
- Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
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Belgrade, Serbia, 11000
- University Clinical Center of Serbia - PPDS
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Bratislava, Slovacchia, 821 06
- Univerzitna nemocnica Bratislava
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Trnava, Slovacchia, 91702
- Fakultna Nemocnica Trnava
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Granada, Spagna, 18016
- Hospital Universitario Clínico San Cecilio
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Madrid, Spagna, 28041
- Hospital Universitario 12 de Octubre
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Valencia, Spagna, 46017
- Hospital Universitario Doctor Peset
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85006
- Medical Dermatology Specialists
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California
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Fountain Valley, California, Stati Uniti, 92708
- First OC Dermatology
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Florida
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Miami, Florida, Stati Uniti, 33173
- Miami Dermatology And Laser Institute
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
- University of Michigan Hospital
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Missouri
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St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
- Saint Louis University
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Ohio
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Fairborn, Ohio, Stati Uniti, 45324
- Wright State Physicians
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Budapest, Ungheria, 1085
- Semmelweis Egyetem
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Ha completato la visita della settimana 36 di ARGX-113-2009
- È in grado di fornire il consenso informato firmato e di rispettare i requisiti del protocollo
Accetta di utilizzare misure contraccettive coerenti con le normative locali e quanto segue:
- Partecipanti di sesso maschile: un metodo contraccettivo accettabile è il preservativo. Tutti i partecipanti maschi non sterilizzati devono utilizzare questo metodo dalla firma dell'ICF fino alla data dell'ultima dose di IMP
- Le donne in età fertile (WOCBP) devono avere un test di gravidanza sulle urine negativo al basale prima di ricevere IMP. Il WOCBP deve utilizzare uno dei metodi contraccettivi descritti nel protocollo dalla firma dell'ICF fino all'ultima dose di IMP
Criteri di esclusione:
- - Malattia clinicamente significativa, intervento chirurgico importante recente (entro 3 mesi dal basale) o intenzione di sottoporsi a intervento chirurgico durante lo studio; o qualsiasi altra condizione medica che, secondo l'opinione dello sperimentatore, possa confondere i risultati dello studio o esporre il partecipante a un rischio eccessivo
- Ipersensibilità nota all'IMP o ad uno dei suoi eccipienti
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: efgartigimod PH20 SC
partecipanti che hanno ricevuto efgartigimod PH20 SC in aggiunta al prednisone
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Iniezione sottocutanea di efgartigimod coformulato con rHuPH20, un potenziatore della permeazione
Prednisone orale
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Numero di partecipanti con EA insorte durante il trattamento, EA gravi e AESI
Lasso di tempo: Fino a 56 settimane
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Eventi avversi, eventi avversi gravi ed eventi avversi di speciale interesse.
Gli eventi avversi nella SOC 'Infezioni e infestazioni' sono stati definiti come AESI perché l'efgartigimod provoca una riduzione transitoria dei livelli totali di IgG.
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Fino a 56 settimane
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Numero di partecipanti che hanno interrotto il trattamento a causa di preoccupazioni per la sicurezza
Lasso di tempo: Fino a 56 settimane
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Fino a 56 settimane
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Numero di partecipanti che hanno raggiunto CRoff per ≥ 8 settimane
Lasso di tempo: Fino a 56 settimane
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CRoff = remissione completa durante la somministrazione di efgartigimod PH20 SC e senza terapia con corticosteroidi orali per almeno 8 settimane.
La remissione completa è definita come l'assenza di nuove lesioni, la completa guarigione delle lesioni esistenti e l'assenza di prurito.
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Fino a 56 settimane
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Numero di partecipanti che raggiungono CRoff o PRoff per ≥ 8 settimane
Lasso di tempo: Fino a 56 settimane
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CRoff / PRoff = remissione completa o parziale durante la ricezione di efgartigimod PH20 SC e l'interruzione della terapia con corticosteroidi orali per almeno 8 settimane. La remissione completa è definita come l'assenza di nuove lesioni, la completa guarigione delle lesioni esistenti e l'assenza di prurito. La remissione parziale è definita come la presenza di sole nuove lesioni transitorie. |
Fino a 56 settimane
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Numero di partecipanti che hanno raggiunto CRmin per ≥ 8 settimane
Lasso di tempo: Fino a 56 settimane
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OCSmin = remissione completa durante l'assunzione della dose minima di OCS per ≥ 8 settimane. OCS = corticosteroidi orali. La remissione completa è definita come assenza di nuove lesioni, completa guarigione delle lesioni esistenti e assenza di prurito. La terapia OCS minima è definita come ≤0,10 mg/kg/giorno di prednisone (o una dose equivalente di un altro corticosteroide orale) |
Fino a 56 settimane
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Numero di partecipanti che hanno raggiunto la remissione completa senza assumere corticosteroidi orali e Efgartigimod PH20 SC per ≥ 8 settimane
Lasso di tempo: Fino a 56 settimane
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CR = remissione completa; OCS = corticosteroidi orali; La remissione completa è definita come assenza di nuove lesioni, completa guarigione delle lesioni esistenti e assenza di prurito
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Fino a 56 settimane
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Numero di partecipanti che raggiungono CR o PR mentre sono senza OCS ed Efgartigimod PH20 SC per ≥ 8 settimane
Lasso di tempo: Fino a 56 settimane
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CR = remissione completa; PR = remissione parziale; OCS = corticosteroidi orali La remissione completa è definita come l'assenza di nuove lesioni, la completa guarigione delle lesioni esistenti e l'assenza di prurito.
La remissione parziale è definita come la presenza di sole nuove lesioni transitorie.
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Fino a 56 settimane
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Durata della Remissione Sostenuta
Lasso di tempo: Fino a 56 settimane
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La remissione sostenuta è definita come la guarigione delle lesioni senza lesioni non transitorie (ovvero, un punteggio di attività BPDAI di 0) e l'assenza di prurito mentre il partecipante non assumeva terapia BP concomitante (e, per i partecipanti arruolati prima dell'emendamento 2 del protocollo, efgartigimod PH20 SC) per ≥8 settimane. Le nuove lesioni che guariscono entro 1 settimana o il prurito che dura <1 settimana e si risolve senza trattamento non sono stati considerati in grado di modificare la condizione di remissione sostenuta.
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Fino a 56 settimane
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Numero di partecipanti che hanno avuto una recidiva
Lasso di tempo: Fino a 56 settimane
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La recidiva è definita come la comparsa di 3 o più nuove lesioni al mese o almeno 1 lesione di grandi dimensioni che non guarisce entro 1 settimana, o l'estensione di lesioni già esistenti o il prurito quotidiano in un partecipante che aveva raggiunto il CDA (Controllo dell'attività della malattia): il punto in cui cessano di formarsi nuove lesioni e le lesioni già esistenti iniziano a guarire, e i sintomi pruriginosi iniziano a diminuire
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Fino a 56 settimane
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Tempo alla Ricaduta
Lasso di tempo: Fino a 56 settimane
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La recidiva è definita come la comparsa di 3 o più nuove lesioni al mese o almeno 1 lesione di grandi dimensioni che non guarisce entro 1 settimana, o l'estensione di lesioni già presenti o prurito quotidiano in un partecipante che aveva raggiunto il CDA (Controllo dell'attività della malattia): il punto in cui cessano di formarsi nuove lesioni e le lesioni esistenti iniziano a guarire, e i sintomi pruriginosi iniziano a diminuire
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Fino a 56 settimane
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BPDAI Punteggio Attività, Variazione Percentuale dal Basale all'Ultima Valutazione
Lasso di tempo: Fino a 56 settimane
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Il Bullous Pemphigoid Disease Area Index (BPDAI) è uno strumento validato a livello internazionale per misurare oggettivamente l'attività della malattia.
Il BPDAI differenzia i punteggi per la pelle (erosioni/vescicole e orticaria/eritema) e l'attività delle membrane mucose in diverse sedi anatomiche. I punteggi di attività del BPDAI vanno da 0 a 360, con un punteggio più alto che rappresenta una malattia più grave. |
Fino a 56 settimane
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Punteggio IGA-BP all'Ultima Valutazione
Lasso di tempo: Fino a 56 settimane
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La Valutazione Globale dell'Investigatore per il Pemfigoide Bolloso (IGA-BP) è uno strumento utilizzato per valutare l'attività e la gravità della malattia BP.
L'IGA-BP classifica la gravità del BP su una scala numerica da 0 (chiaro) a 4 (grave).
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Fino a 56 settimane
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Punteggio medio 24 ore della scala NRS del prurito, variazione dal basale all'ultima valutazione
Lasso di tempo: Fino a 56 settimane
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La Scala Numerica di Valutazione del Prurito (NRS) viene utilizzata per indicare i sintomi pruriginosi della BP.
Il punteggio varia da 0 (risultato migliore) a 10 (risultato peggiore)
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Fino a 56 settimane
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Numero di Partecipanti che Hanno Fallito il Trattamento
Lasso di tempo: Fino a 56 settimane
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Il fallimento del trattamento è definito come l'assenza di CDA nonostante la somministrazione di efgartigimod PH20 SC con dosi crescenti di prednisone (o OCS equivalente)
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Fino a 56 settimane
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
22 marzo 2023
Completamento primario (Effettivo)
20 marzo 2025
Completamento dello studio (Effettivo)
20 marzo 2025
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
8 dicembre 2022
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
27 dicembre 2022
Primo Inserito (Effettivo)
12 gennaio 2023
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
25 febbraio 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
6 febbraio 2026
Ultimo verificato
1 febbraio 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- ARGX-113-2010
- 2024-515832-59-00 (Ctis)
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
Sì
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