Um estudo de fase 3 para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia a longo prazo do efgartigimod PH20 SC em participantes adultos com penfigoide bolhoso (BALLAD+)
6 de fevereiro de 2026 atualizado por: argenx
Um estudo de extensão aberto do ARGX-113-2009 para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia a longo prazo do efgartigimod PH20 SC em participantes adultos com penfigoide bolhoso
O ARGX-113-2010 é um estudo de extensão aberto com o objetivo de fornecer evidências de suporte de que o efgartigimod PH20 SC é um tratamento seguro e eficaz a longo prazo para o penfigóide bolhoso (PB), fornecendo controle dos sintomas e, eventualmente, remissão, ao mesmo tempo em que reduz a exposição cumulativa a corticosteróides orais (OCS).
Todos os participantes que concluírem a visita do período de fim do tratamento (EoTP) na semana 36 em ARGX-113-2009 serão convidados a se inscrever.
No ARGX-113-2009, os participantes receberam efgartigimod PH20 SC ou placebo com OCS concomitante ou terapia de resgate (sem efgartigimod PH20 SC ou placebo). Dependendo de seu estado clínico no momento da transição para ARGX-113-2010, os participantes podem interromper, continuar ou iniciar o tratamento com efgartigimod PH20 SC. No ARGX-113-2010, os participantes interromperão o tratamento com efgartigimod PH20 SC quando atingirem remissão completa (CR) ou remissão parcial (PR) enquanto estiverem fora de outra terapia concomitante de BP por pelo menos 8 semanas. Os participantes que não estiverem em CR ou PR enquanto estiverem fora do OCS por ≥8 semanas e não estiverem em terapia de resgate iniciarão ou continuarão o tratamento com efgartigimod PH20 SC, mantendo a alocação do tratamento de ARGX-113-2009 cega. Os participantes também podem ser retratados com efgartigimod PH20 SC após uma recaída. Neste estudo, serão utilizadas doses de ataque de 2.000 mg (no dia 1 e no dia 8 de um curso de tratamento) e doses semanais de manutenção de 1.000 mg.
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
64
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
-
Berlin, Alemanha, 10117
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
-
Dresden, Alemanha, 01307
- Universitatsklinikum Carl Gustav Carus an der TU Dresden
-
Düsseldorf, Alemanha, 40225
- Universitätsklinikum Düsseldorf
-
Kiel, Alemanha, 24105
- Universitatsklinikum Schleswig-Holstein
-
München, Alemanha, 80337
- LMU Klinikum der Universität
-
Würzburg, Alemanha, 97080
- Universitätsklinikum Würzburg
-
-
-
-
-
Kogarah, Austrália, 2217
- Premier Specialists
-
-
-
-
-
Sofia, Bulgária, 1431
- Diagnostic and Consulting Center Aleksandrovska EOOD
-
-
-
-
-
Chengdu, China, 610041
- West China Hospital of Sichuan University
-
Chongqing, China, 400016
- The First Affiliated Hospital of Chongqing Medical University
-
Shanghai, China, 200025
- Ruijin Hospital Shanghai Jiaotong University School of Medicine
-
-
-
-
-
Zagreb, Croácia, 10000
- Poliklinika Solmed
-
-
-
-
-
Bratislava, Eslováquia, 821 06
- Univerzitna nemocnica Bratislava
-
Trnava, Eslováquia, 91702
- Fakultna Nemocnica Trnava
-
-
-
-
-
Granada, Espanha, 18016
- Hospital Universitario Clínico San Cecilio
-
Madrid, Espanha, 28041
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Valencia, Espanha, 46017
- Hospital Universitario Doctor Peset
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85006
- Medical Dermatology Specialists
-
-
California
-
Fountain Valley, California, Estados Unidos, 92708
- First OC Dermatology
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Estados Unidos, 33173
- Miami Dermatology And Laser Institute
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- University of Michigan Hospital
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Saint Louis University
-
-
Ohio
-
Fairborn, Ohio, Estados Unidos, 45324
- Wright State Physicians
-
-
-
-
-
Athens, Grécia, 16121
- Hospital of Venereal and Skin Diseases A.Syggros
-
Thessaloniki, Grécia, 54643
- Hospital Of Skin And Venereal Diseases of Thessaloniki
-
-
-
-
-
Groningen, Holanda, 9713 GZ
- Universitair Medisch Centrum Groningen
-
-
-
-
-
Budapest, Hungria, 1085
- Semmelweis Egyetem
-
-
-
-
-
Ramat Gan, Israel, 5262100
- Sheba Medical Center - PPDS
-
-
-
-
-
Catania, Itália, 95123
- Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Vittorio Emanuele
-
Florence, Itália, 50122
- Azienda USL Toscana Centro - Ospidale Piero Palagi
-
Florence, Itália, 50125
- Azienda Sanitaria Di Firenze
-
Genova, Itália, 16132
- Ospedale Policlinico San Martino
-
Milan, Itália, 20122
- Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Pavia, Itália, 27100
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia
-
Roma, Itália, 00167
- IDI IRCCS - Istituto Dermopatico dell'Immacolata
-
Rome, Itália, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli
-
-
-
-
-
Sapporo, Japão, 060-8648
- Hokkaido University Hospital
-
-
-
-
-
London, Reino Unido, SE1 9RT
- Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
-
-
-
-
-
Belgrade, Sérvia, 11000
- University Clinical Center of Serbia - PPDS
-
-
-
-
-
Prague, Tcheca, 180 00
- Fakultní nemocnice Bulovka
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Concluiu a visita da semana 36 de ARGX-113-2009
- É capaz de fornecer consentimento informado assinado e cumprir os requisitos do protocolo
Concorda em usar medidas contraceptivas consistentes com os regulamentos locais e com o seguinte:
- Participantes do sexo masculino: Um método aceitável de contracepção é a camisinha. Todos os participantes do sexo masculino não esterilizados devem usar este método desde a assinatura do TCLE até a data da última dose do IMP
- As mulheres com potencial para engravidar (WOCBP) devem ter um teste de gravidez negativo na urina antes de receber IMP. WOCBP deve usar um dos métodos contraceptivos descritos no protocolo desde a assinatura do TCLE até a última dose do IMP
Critério de exclusão:
- Doença clinicamente significativa, cirurgia de grande porte recente (dentro de 3 meses do início do estudo) ou pretende fazer cirurgia durante o estudo; ou qualquer outra condição médica que, na opinião do investigador, confundiria os resultados do estudo ou colocaria o participante em risco indevido
- Hipersensibilidade conhecida ao IMP ou a 1 de seus excipientes
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: efgartigimod PH20 SC
participantes recebendo efgartigimod PH20 SC em adição à Prednisona
|
Injeção subcutânea de efgartigimod coformulado com rHuPH20, um intensificador de permeação
Prednisona Oral
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Número de Participantes com EAs, EAIs e AESIs Emergentes do Tratamento
Prazo: Até 56 semanas
|
Eventos adversos, Eventos adversos graves e Eventos adversos de interesse especial.
Os eventos adversos na SOC 'Infeções e infestações' foram definidos como AESIs porque o efgartigimod causa uma redução transitória nos níveis totais de IgG.
|
Até 56 semanas
|
|
Número de Participantes Que Interromperam o Tratamento Devido a Preocupações de Segurança
Prazo: Até 56 semanas
|
Até 56 semanas
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Número de Participantes que Alcançaram CRoff durante ≥ 8 Semanas
Prazo: Até 56 semanas
|
CRoff = remissão completa durante o tratamento com efgartigimod PH20 SC e sem terapia com corticosteroides orais durante pelo menos 8 semanas.
Remissão completa é definida como a ausência de novas lesões, cicatrização completa das lesões existentes e ausência de prurido.
|
Até 56 semanas
|
|
Número de Participantes que Alcançaram CRoff ou PRoff por ≥ 8 Semanas
Prazo: Até 56 semanas
|
CRoff / PRoff = remissão completa ou parcial enquanto recebe efgartigimod PH20 SC e está sem terapia com corticosteroides orais durante pelo menos 8 semanas. Remissão completa é definida como a ausência de novas lesões, cicatrização completa das lesões existentes e ausência de prurido. Remissão parcial é definida como a presença apenas de novas lesões transitórias. |
Até 56 semanas
|
|
Número de Participantes que Alcançaram CRmín por ≥ 8 Semanas
Prazo: Até 56 semanas
|
Minimal oCRmin = remissão completa enquanto está sob dose mínima de OCS durante ≥ 8 semanas. OCS = corticosteróide oral. Remissão completa é definida como ausência de novas lesões, cicatrização completa das lesões existentes e ausência de prurido. Terapia OCS mínima é definida como ≤0,10 mg/kg/dia de prednisona (ou uma dose equivalente de outro corticosteróide oral) |
Até 56 semanas
|
|
Número de Participantes que Alcançaram Remissão Completa Sem Estar a Tomar Corticosteroides Orais e Efgartigimod PH20 SC durante ≥ 8 Semanas
Prazo: Até 56 semanas
|
CR = remissão completa; OCS = corticosteroides orais; Remissão completa é definida como a ausência de novas lesões, cicatrização completa das lesões existentes e ausência de prurido
|
Até 56 semanas
|
|
Número de Participantes que Alcançaram RC ou RP sem Tomar Tanto OCS como Efgartigimod PH20 SC durante ≥ 8 Semanas
Prazo: Até 56 semanas
|
CR = remissão completa; PR = remissão parcial; OCS = corticosteroides orais A remissão completa é definida como a ausência de novas lesões, cicatrização completa das lesões existentes e ausência de prurido.
A remissão parcial é definida como a presença apenas de novas lesões transitórias.
|
Até 56 semanas
|
|
Duração da Remissão Sustentada
Prazo: Até 56 semanas
|
Remissão sustentada é definida como a cicatrização das lesões sem lesões não transitórias (ou seja, pontuação de atividade BPDAI de 0) e ausência de prurido enquanto o participante estava sem terapia BP concomitante (e, para participantes inscritos antes da emenda 2 do protocolo, efgartigimod PH20 SC) por ≥8 semanas.
Novas lesões que cicatrizam em 1 semana ou prurido que dura <1 semana e desaparece sem tratamento não foram considerados para alterar a condição de remissão sustentada.
|
Até 56 semanas
|
|
Número de Participantes com Recidiva
Prazo: Até 56 semanas
|
Recaída é definida como o aparecimento de 3 ou mais novas lesões por mês ou pelo menos 1 lesão grande que não cicatrizou no prazo de 1 semana, ou extensão de lesões estabelecidas ou prurido diário num participante que tinha alcançado CDA (Controlo da atividade da doença): o ponto em que novas lesões deixam de se formar e as lesões estabelecidas começam a cicatrizar, e os sintomas pruriginosos começam a diminuir
|
Até 56 semanas
|
|
Tempo até Recaída
Prazo: Até 56 semanas
|
Recaída é definida como o aparecimento de 3 ou mais novas lesões num mês ou pelo menos 1 lesão grande que não cicatrizou dentro de 1 semana, ou extensão de lesões estabelecidas ou prurido diário num participante que tinha alcançado CDA (Controlo da atividade da doença): o ponto em que novas lesões deixam de se formar e as lesões estabelecidas começam a cicatrizar, e os sintomas pruriginosos começam a diminuir
|
Até 56 semanas
|
|
Pontuação de Atividade BPDAI, Alteração Percentual em Relação à Linha de Base até à Última Avaliação
Prazo: Até 56 semanas
|
O Índice de Área de Doença do Penfigoide Bolhoso (BPDAI) é uma ferramenta internacionalmente validada para medir objetivamente a atividade da doença.
O BPDAI diferencia pontuações para a pele (erosões/bolhas e urticária/eritema) e atividade das membranas mucosas em várias localizações anatómicas.
As pontuações de atividade do BPDAI variam de 0 a 360, sendo que uma pontuação mais elevada representa uma doença mais grave.
|
Até 56 semanas
|
|
Pontuação IGA-BP na Última Avaliação
Prazo: Até 56 semanas
|
A Avaliação Global do Investigador do Penfigoide Bolhoso (IGA-BP) é uma ferramenta utilizada para avaliar a atividade e a gravidade da doença BP.
A IGA-BP categoriza a gravidade do BP numa escala numérica de 0 (limpo) a 4 (grave).
|
Até 56 semanas
|
|
Pontuação Média de 24 Horas da Escala NRS de Comichão, Alteração em Relação à Linha de Base até à Última Avaliação
Prazo: Até 56 semanas
|
A Escala Numérica de Avaliação da Prurido (NRS) é utilizada para indicar os sintomas pruriginosos da PB.
A pontuação varia entre 0 (melhor resultado) e 10 (pior resultado)
|
Até 56 semanas
|
|
Número de Participantes com Falha no Tratamento
Prazo: Até 56 semanas
|
A falha do tratamento é definida como a ausência de CDA apesar de receber efgartigimod PH20 SC com doses aumentadas de prednisona (ou OCS equivalente)
|
Até 56 semanas
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
22 de março de 2023
Conclusão Primária (Real)
20 de março de 2025
Conclusão do estudo (Real)
20 de março de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
8 de dezembro de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
27 de dezembro de 2022
Primeira postagem (Real)
12 de janeiro de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
25 de fevereiro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
6 de fevereiro de 2026
Última verificação
1 de fevereiro de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- ARGX-113-2010
- 2024-515832-59-00 (Ctis)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Sim
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .