Et fase 3-studie for at evaluere den langsigtede sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af Efgartigimod PH20 SC hos voksne deltagere med bulløs pemfigoid (BALLAD+)
6. februar 2026 opdateret af: argenx
Et åbent udvidelsesstudie af ARGX-113-2009 for at evaluere den langsigtede sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af Efgartigimod PH20 SC hos voksne deltagere med bulløs pemfigoid
ARGX-113-2010 er et åbent forlængelsesstudie med det formål at give understøttende dokumentation for, at efgartigimod PH20 SC er en sikker og effektiv langtidsbehandling af bulløs pemfigoid (BP), der giver symptomkontrol og i sidste ende remission, samtidig med at den reducerer kumulativ eksponering for orale kortikosteroider (OCS).
Alle deltagere, der gennemfører end-of-treatment period (EoTP) besøg i uge 36 i ARGX-113-2009, vil blive inviteret til at tilmelde sig.
I ARGX-113-2009 modtog deltagerne efgartigimod PH20 SC eller placebo med samtidig OCS eller redningsterapi (uden efgartigimod PH20 SC eller placebo). Afhængigt af deres kliniske status på tidspunktet for rollover til ARGX-113-2010 kan deltagerne stoppe, fortsætte eller påbegynde efgartigimod PH20 SC-behandling. I ARGX-113-2010 vil deltagerne stoppe behandlingen med efgartigimod PH20 SC, når de opnår fuldstændig remission (CR) eller delvis remission (PR), mens de er ude af anden samtidig BP-behandling i mindst 8 uger. Deltagere, der ikke er i CR eller PR, mens de har været ude af OCS i ≥8 uger og ikke er i redningsterapi, vil enten starte eller fortsætte efgartigimod PH20 SC-behandling, mens behandlingstildelingen af ARGX-113-2009 blindet opretholdes. Deltagerne kan også behandles tilbage med efgartigimod PH20 SC efter et tilbagefald. I denne undersøgelse vil belastningsdoser på 2000 mg (på dag 1 og dag 8 i et behandlingsforløb) og ugentlige vedligeholdelsesdoser på 1000 mg blive brugt.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
64
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Kogarah, Australien, 2217
- Premier Specialists
-
-
-
-
-
Sofia, Bulgarien, 1431
- Diagnostic and Consulting Center Aleksandrovska EOOD
-
-
-
-
-
London, Det Forenede Kongerige, SE1 9RT
- Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85006
- Medical Dermatology Specialists
-
-
California
-
Fountain Valley, California, Forenede Stater, 92708
- First OC Dermatology
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Forenede Stater, 33173
- Miami Dermatology And Laser Institute
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
- University of Michigan Hospital
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
- Saint Louis University
-
-
Ohio
-
Fairborn, Ohio, Forenede Stater, 45324
- Wright State Physicians
-
-
-
-
-
Athens, Grækenland, 16121
- Hospital of Venereal and Skin Diseases A.Syggros
-
Thessaloniki, Grækenland, 54643
- Hospital Of Skin And Venereal Diseases of Thessaloniki
-
-
-
-
-
Groningen, Holland, 9713 GZ
- Universitair Medisch Centrum Groningen
-
-
-
-
-
Ramat Gan, Israel, 5262100
- Sheba Medical Center - PPDS
-
-
-
-
-
Catania, Italien, 95123
- Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Vittorio Emanuele
-
Florence, Italien, 50122
- Azienda USL Toscana Centro - Ospidale Piero Palagi
-
Florence, Italien, 50125
- Azienda Sanitaria Di Firenze
-
Genova, Italien, 16132
- Ospedale Policlinico San Martino
-
Milan, Italien, 20122
- Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Pavia, Italien, 27100
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia
-
Roma, Italien, 00167
- IDI IRCCS - Istituto Dermopatico dell'Immacolata
-
Rome, Italien, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli
-
-
-
-
-
Sapporo, Japan, 060-8648
- Hokkaido University Hospital
-
-
-
-
-
Chengdu, Kina, 610041
- West China Hospital of Sichuan University
-
Chongqing, Kina, 400016
- The First Affiliated Hospital of Chongqing Medical University
-
Shanghai, Kina, 200025
- Ruijin Hospital Shanghai Jiaotong University School of Medicine
-
-
-
-
-
Zagreb, Kroatien, 10000
- Poliklinika Solmed
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbien, 11000
- University Clinical Center of Serbia - PPDS
-
-
-
-
-
Bratislava, Slovakiet, 821 06
- Univerzitna nemocnica Bratislava
-
Trnava, Slovakiet, 91702
- Fakultna Nemocnica Trnava
-
-
-
-
-
Granada, Spanien, 18016
- Hospital Universitario Clínico San Cecilio
-
Madrid, Spanien, 28041
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Valencia, Spanien, 46017
- Hospital Universitario Doctor Peset
-
-
-
-
-
Prague, Tjekkiet, 180 00
- Fakultní nemocnice Bulovka
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland, 10117
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
-
Dresden, Tyskland, 01307
- Universitatsklinikum Carl Gustav Carus an der TU Dresden
-
Düsseldorf, Tyskland, 40225
- Universitätsklinikum Düsseldorf
-
Kiel, Tyskland, 24105
- Universitatsklinikum Schleswig-Holstein
-
München, Tyskland, 80337
- LMU Klinikum der Universität
-
Würzburg, Tyskland, 97080
- Universitätsklinikum Würzburg
-
-
-
-
-
Budapest, Ungarn, 1085
- Semmelweis Egyetem
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Har gennemført uge 36 besøg af ARGX-113-2009
- Er i stand til at give underskrevet informeret samtykke og overholde protokolkrav
Indvilliger i at bruge præventionsforanstaltninger i overensstemmelse med lokale regler og følgende:
- Mandlige deltagere: En acceptabel præventionsmetode er kondom. Alle ikke-steriliserede mandlige deltagere skal bruge denne metode fra underskrivelse af ICF til datoen for den sidste dosis IMP
- Kvinder i den fødedygtige alder (WOCBP) skal have en negativ uringraviditetstest ved baseline, før de får IMP. WOCBP skal bruge en af de præventionsmetoder, der er beskrevet i protokollen fra underskrivelse af ICF til sidste dosis IMP
Ekskluderingskriterier:
- Klinisk signifikant sygdom, nylig større operation (inden for 3 måneder efter baseline), eller har til hensigt at blive opereret under undersøgelsen; eller enhver anden medicinsk tilstand, der efter investigatorens mening ville forvirre resultaterne af undersøgelsen eller sætte deltageren i unødig risiko
- Kendt overfølsomhed over for IMP eller 1 af dets hjælpestoffer
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: efgartigimod PH20 SC
deltagere, der fik efgartigimod PH20 SC oven på Prednison
|
Subkutan injektion af efgartigimod co-formuleret med rHuPH20, en permeationsforstærker
Oral prednison
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger, alvorlige bivirkninger og særligt overvågede bivirkninger
Tidsramme: Op til 56 uger
|
Bivirkninger, alvorlige bivirkninger og bivirkninger af særlig interesse.
Bivirkninger i SOC-kategorien 'Infektioner og parasitter' blev defineret som AESI'er, fordi efgartigimod forårsager en midlertidig reduktion i de samlede IgG-niveauer.
|
Op til 56 uger
|
|
Antal deltagere, der afbrød behandlingen på grund af sikkerhedsmæssige bekymringer
Tidsramme: Op til 56 uger
|
Op til 56 uger
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antal deltagere, der opnår CRoff i ≥ 8 uger
Tidsramme: Op til 56 uger
|
CRoff = komplet remission mens man modtager efgartigimod PH20 SC og er uden oral kortikosteroidbehandling i mindst 8 uger.
Komplet remission defineres som fravær af nye læsioner, fuldstændig heling af eksisterende læsioner og fravær af kløe.
|
Op til 56 uger
|
|
Antal deltagere, der opnår CRoff eller PRoff i ≥ 8 uger
Tidsramme: Op til 56 uger
|
CRoff / PRoff = fuld eller delvis remission under behandling med efgartigimod PH20 SC og uden oral kortikosteroidbehandling i mindst 8 uger. Fuld remission defineres som fravær af nye læsioner, fuld heling af eksisterende læsioner og fravær af kløe. Delvis remission defineres som tilstedeværelse af kun nye, forbigående læsioner. |
Op til 56 uger
|
|
Antal deltagere, der opnår CRmin i ≥ 8 uger
Tidsramme: Op til 56 uger
|
Minimal oCRmin = fuld remission mens man er på minimal dosis af OCS i ≥ 8 uger. OCS = oral corticosteroid. Fuld remission er defineret som fravær af nye læsioner, fuldstændig heling af eksisterende læsioner og fravær af kløe. Minimal OCS-terapi er defineret som ≤0,10 mg/kg/dag af prednison (eller en ækvivalent dosis af en anden oral corticosteroid) |
Op til 56 uger
|
|
Antal deltagere, der opnår fuld remission uden både orale kortikosteroider og Efgartigimod PH20 SC i ≥ 8 uger
Tidsramme: Op til 56 uger
|
CR = komplet remission; OCS = orale kortikosteroider; Komplet remission defineres som fravær af nye læsioner, fuldstændig heling af eksisterende læsioner og fravær af kløe
|
Op til 56 uger
|
|
Antal deltagere, der opnår CR eller PR, mens de ikke modtager hverken OCS eller Efgartigimod PH20 SC i ≥ 8 uger
Tidsramme: Op til 56 uger
|
CR = komplet remission; PR = delvis remission; OCS = orale kortikosteroider Komplet remission er defineret som fravær af nye læsioner, komplet helbredelse af eksisterende læsioner og fravær af kløe.
Delvis remission er defineret som tilstedeværelse af kun nye midlertidige læsioner.
|
Op til 56 uger
|
|
Varighed af Vedvarende Remission
Tidsramme: Op til 56 uger
|
Vedvarende remission defineres som lægning af læsioner uden ikke-forbigående læsioner (dvs. BPDAI-aktivitetskarakter på 0) og fravær af kløe, mens deltageren ikke modtog samtidig BP-behandling (og for deltagere indskrevet før protokolændring 2, efgartigimod PH20 SC) i ≥8 uger.
Nye læsioner, der læges inden for 1 uge, eller kløe, der varer <1 uge og forsvinder uden behandling, blev ikke anset for at ændre tilstanden for vedvarende remission.
|
Op til 56 uger
|
|
Antal deltagere, der fik tilbagefald
Tidsramme: Op til 56 uger
|
Recession defineres som udseendet af 3 eller flere nye læsioner om måneden eller mindst 1 stor læsion, der ikke helede inden for 1 uge, eller udvidelse af etablerede læsioner eller daglig kløe hos en deltager, der havde opnået CDA (kontrol over sygdomsaktivitet): det tidspunkt, hvor nye læsioner holder op med at dannes og etablerede læsioner begynder at hele, og kløende symptomer begynder at aftage
|
Op til 56 uger
|
|
Tid til tilbagefald
Tidsramme: Op til 56 uger
|
Recidiv defineres som udseendet af 3 eller flere nye læsioner om måneden eller mindst 1 stor læsion, der ikke helede inden for 1 uge, eller udvidelse af etablerede læsioner eller daglig kløe hos en deltager, der havde opnået CDA (kontrol over sygdomsaktivitet): det tidspunkt, hvor nye læsioner ophører med at dannes, og etablerede læsioner begynder at hele, og kløende symptomer begynder at aftage
|
Op til 56 uger
|
|
BPDAI-aktivitetsscore, procentvis ændring fra baseline til sidste vurdering
Tidsramme: Op til 56 uger
|
Bullous Pemphigoid Disease Area Index (BPDAI) er et internationalt valideret værktøj til objektiv måling af sygdomsaktivitet.
BPDAI differentierer scores for hud (erosioner/blærer og urticaria/erytem) og slimhindeaktivitet i flere anatomiske lokalisationer.
BPDAI aktivitetsscores spænder fra 0 til 360, hvor en højere score repræsenterer en mere alvorlig sygdom.
|
Op til 56 uger
|
|
IGA-BP Score ved sidste vurdering
Tidsramme: Op til 56 uger
|
Investigator Global Assessment of Bullous Pemphigoid (IGA-BP) er et værktøj, der bruges til at vurdere BP-sygdommens aktivitet og sværhedsgrad.
IGA-BP kategoriserer sværhedsgraden af BP på en numerisk skala fra 0 (klar) til 4 (svær).
|
Op til 56 uger
|
|
Kløe NRS 24-timers gennemsnitsscore, ændring fra baseline til sidste vurdering
Tidsramme: Op til 56 uger
|
Itch Numerical Rating Scale (NRS) bruges til at indikere pruritiske symptomer på BP.
Scoren varierer mellem 0 (bedste udfald) og 10 (værst udfald)
|
Op til 56 uger
|
|
Antal deltagere, hvor behandlingen mislykkedes
Tidsramme: Op til 56 uger
|
Behandlingssvigt defineres som fravær af CDA på trods af at have modtaget efgartigimod PH20 SC med øgede doser af prednison (eller ækvivalent OCS)
|
Op til 56 uger
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
22. marts 2023
Primær færdiggørelse (Faktiske)
20. marts 2025
Studieafslutning (Faktiske)
20. marts 2025
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
8. december 2022
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
27. december 2022
Først opslået (Faktiske)
12. januar 2023
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
25. februar 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
6. februar 2026
Sidst verificeret
1. februar 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- ARGX-113-2010
- 2024-515832-59-00 (Ctis)
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ja
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .