水疱性類天疱瘡の成人参加者におけるエフガルティギモド PH20 SC の長期的な安全性、忍容性、有効性を評価する第 3 相試験 (BALLAD+)
2026年2月6日 更新者：argenx
水疱性類天疱瘡の成人参加者における Efgartigimod PH20 SC の長期的な安全性、忍容性、および有効性を評価するための ARGX-113-2009 の非盲検延長試験
ARGX-113-2010 は、efgartigimod PH20 SC が水疱性類天疱瘡（BP）の安全で効果的な長期治療であり、症状のコントロールと最終的な寛解を提供すると同時に、経口コルチコステロイド（OCS）への累積曝露。
ARGX-113-2009 の 36 週目に治療終了期間 (EoTP) の訪問を完了したすべての参加者は、登録するよう招待されます。
ARGX-113-2009 では、参加者は efgartigimod PH20 SC またはプラセボと同時 OCS、またはレスキュー療法 (efgartigimod PH20 SC またはプラセボなし) を受けました。 ARGX-113-2010 へのロールオーバー時の臨床状態に応じて、参加者は efgartigimod PH20 SC 治療を中止、継続、または開始することができます。 ARGX-113-2010 では、参加者は、完全寛解 (CR) または部分寛解 (PR) を達成し、他の同時 BP 療法を少なくとも 8 週間中断した場合、efgartigimod PH20 SC 治療を中止します。 OCS を 8 週間以上休んでいて、レスキュー療法を受けていない間に CR または PR 状態にない参加者は、ARGX-113-2009 の治療割り当てを盲検のまま維持しながら、efgartigimod PH20 SC 治療を開始または継続します。 参加者は、再発後にefgartigimod PH20 SCで退院することもできます。 この研究では、2000 mg の負荷用量 (治療コースの 1 日目と 8 日目) と 1000 mg の毎週の維持用量が使用されます。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
64
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85006
- Medical Dermatology Specialists
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California
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Fountain Valley、California、アメリカ、92708
- First OC Dermatology
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Florida
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Miami、Florida、アメリカ、33173
- Miami Dermatology And Laser Institute
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
- University of Michigan Hospital
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Missouri
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St Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Saint Louis University
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Ohio
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Fairborn、Ohio、アメリカ、45324
- Wright State Physicians
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London、イギリス、SE1 9RT
- Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
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Ramat Gan、イスラエル、5262100
- Sheba Medical Center - PPDS
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Catania、イタリア、95123
- Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Vittorio Emanuele
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Florence、イタリア、50122
- Azienda USL Toscana Centro - Ospidale Piero Palagi
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Florence、イタリア、50125
- Azienda Sanitaria Di Firenze
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Genova、イタリア、16132
- Ospedale Policlinico San Martino
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Milan、イタリア、20122
- Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Pavia、イタリア、27100
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia
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Roma、イタリア、00167
- IDI IRCCS - Istituto Dermopatico dell'Immacolata
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Rome、イタリア、00168
- Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli
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Groningen、オランダ、9713 GZ
- Universitair Medisch Centrum Groningen
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Kogarah、オーストラリア、2217
- Premier Specialists
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Athens、ギリシャ、16121
- Hospital of Venereal and Skin Diseases A.Syggros
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Thessaloniki、ギリシャ、54643
- Hospital Of Skin And Venereal Diseases of Thessaloniki
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Zagreb、クロアチア、10000
- Poliklinika Solmed
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Granada、スペイン、18016
- Hospital Universitario Clínico San Cecilio
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Madrid、スペイン、28041
- Hospital Universitario 12 de Octubre
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Valencia、スペイン、46017
- Hospital Universitario Doctor Peset
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Bratislava、スロバキア、821 06
- Univerzitna nemocnica Bratislava
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Trnava、スロバキア、91702
- Fakultna Nemocnica Trnava
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Belgrade、セルビア、11000
- University Clinical Center of Serbia - PPDS
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Prague、チェコ、180 00
- Fakultní nemocnice Bulovka
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Berlin、ドイツ、10117
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
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Dresden、ドイツ、01307
- Universitatsklinikum Carl Gustav Carus an der TU Dresden
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Düsseldorf、ドイツ、40225
- Universitätsklinikum Düsseldorf
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Kiel、ドイツ、24105
- Universitatsklinikum Schleswig-Holstein
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München、ドイツ、80337
- LMU Klinikum der Universität
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Würzburg、ドイツ、97080
- Universitätsklinikum Würzburg
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Budapest、ハンガリー、1085
- Semmelweis Egyetem
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Sofia、ブルガリア、1431
- Diagnostic and Consulting Center Aleksandrovska EOOD
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Chengdu、中国、610041
- West China Hospital of Sichuan University
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Chongqing、中国、400016
- The First Affiliated Hospital of Chongqing Medical University
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Shanghai、中国、200025
- Ruijin Hospital Shanghai Jiaotong University School of Medicine
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Sapporo、日本、060-8648
- Hokkaido University Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- ARGX-113-2009 の 36 週目の訪問を完了しました
- -署名されたインフォームドコンセントを提供し、プロトコル要件に準拠することができます
現地の規制および以下に準拠した避妊手段を使用することに同意します。
- 男性参加者: 許容される避妊方法はコンドームです。 滅菌されていないすべての男性参加者は、ICF への署名から IMP の最終投与日まで、この方法を使用する必要があります。
- 出産の可能性がある女性 (WOCBP) は、IMP を受ける前に、ベースラインで尿妊娠検査が陰性でなければなりません。 WOCBP は、ICF への署名から IMP の最後の投与まで、プロトコルに記載されている避妊方法のいずれかを使用する必要があります。
除外基準:
- -臨床的に重要な疾患、最近の大手術（ベースラインから3か月以内）、または研究中に手術を受ける予定;または、研究者の意見では、研究の結果を混乱させるか、参加者を過度のリスクにさらすその他の病状
- -IMPまたはその賦形剤の1つに対する既知の過敏症
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：efgartigimod PH20 SC
プレドニゾンの上にefgartigimod PH20 SCを投与された参加者
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浸透促進剤であるrHuPH20と共製剤化されたefgartigimodの皮下注射
経口プレドニゾン
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療関連有害事象、重篤な有害事象および特別関心有害事象を経験した参加者数
時間枠：最大56週間
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有害事象、重篤な有害事象、および特別な関心のある有害事象。
'感染症および寄生虫症' SOCにおける有害事象は、efgartigimodが総IgGレベルを一過性に低下させるため、AESIと定義されました。
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最大56週間
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安全性に関する懸念により治療を中止した参加者数
時間枠：最大56週間
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最大56週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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CRoffを8週間以上達成した参加者数
時間枠：最大56週間
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CRoff = efgartigimod PH20 SC 投与中であり、かつ少なくとも 8 週間経口コルチコステロイド療法を受けていない状態での完全寛解。
完全寛解は、新病変の不在、既存病変の完全治癒、および掻痒感の不在と定義される。
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最大56週間
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CRoffまたはPRoffを8週間以上達成した参加者数
時間枠：最大56週間
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CRoff / PRoff = エファルチギモドPH20 SC投与中に経口コルチコステロイド療法を少なくとも8週間中止し、完全寛解または部分寛解を達成した状態。 |
最大56週間
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CRminを8週間以上達成した参加者数
時間枠：最大56週間
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最小OCS療法中完全寛解（oCRmin） = 最小用量のOCSを8週間以上投与しながらの完全寛解。 OCS = 経口コルチコステロイド。 完全寛解は、新病変の不在、既存病変の完全治癒、および掻痒の不在と定義されます。最小OCS療法は、プレドニゾン0.10 mg/kg/日以下（または同等量の他の経口コルチコステロイド）と定義されます。 |
最大56週間
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経口コルチコステロイドおよびEfgartigimod PH20 SCの両方から離脱し、かつ完全寛解を達成した参加者数（≧8週間）
時間枠：最大56週間
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CR = 完全寛解; OCS = 経口コルチコステロイド; 完全寛解は、新病変の消失、既存病変の完全治癒、および掻痒感の消失と定義されます
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最大56週間
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OCSとEfgartigimod PH20 SCの両方を8週間以上中止した状態でCRまたはPRを達成した参加者数
時間枠：最大56週間
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CR = 完全寛解; PR = 部分寛解; OCS = 経口コルチコステロイド 完全寛解は、新病変の不在、既存病変の完全治癒、および掻痒感の不在として定義される。
部分寛解は、新たな一過性病変のみの存在として定義される。
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最大56週間
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持続的寛解期間
時間枠：最大56週間
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持続的寛解は、病変の治癒（すなわち、BPDAI活動性スコアが0）および掻痒感の不在を指し、参加者が同時進行のBP療法（また、プロトコル改訂2以前に登録された参加者については、efgartigimod PH20 SC）を8週間以上中止している間に定義されます。
1週間以内に治癒する新しい病変、または1週間未満持続し治療なしで消失する掻痒感は、持続的寛解の状態を変化させるものとは見なされません。
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最大56週間
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再発した参加者の数
時間枠：最大56週間
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再発は、CDA（疾患活動性の制御）を達成した参加者において、月に3つ以上の新病変の出現、または1週間以内に治癒しなかった少なくとも1つの大きな病変、または確立された病変の拡大、または毎日の瘙痒症状と定義されます。CDAとは、新病変の形成が停止し、確立された病変の治癒が開始され、瘙痒症状が軽減し始める時点を指します。
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最大56週間
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再発までの時間
時間枠：最大56週間
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再発は、CDA（疾患活動性の制御）を達成した参加者において、1か月に3つ以上の新しい病変が出現するか、1週間以内に治癒しなかった少なくとも1つの大きな病変が出現するか、確立された病変が拡大するか、または日々のかゆみが生じることと定義されます。CDAとは、新しい病変の形成が止まり、確立された病変の治癒が始まり、かゆみの症状が緩和し始める時点を指します。
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最大56週間
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BPDAI活動スコア、ベースラインから最終評価までのパーセント変化
時間枠：最大56週間
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ブッラス性類天疱瘡疾患領域指標（BPDAI）は、疾患活動性を客観的に測定するために国際的に検証されたツールです。
BPDAIは、いくつかの解剖学的部位における皮膚（びらん／水疱および蕁麻疹／紅斑）と粘膜の活動性のスコアを区別します。
BPDAI活動性スコアは0から360の範囲で、スコアが高いほど疾患がより重度であることを示します。
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最大56週間
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最終評価時点のIGA-BPスコア
時間枠：最長56週間
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水疱性類天疱瘡の全般的評価（IGA-BP）は、水疱性類天疱瘡の疾患活動性と重症度を評価するために使用されるツールです。
IGA-BPは、水疱性類天疱瘡の重症度を0（クリア）から4（重度）までの数値スケールで分類します。
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最長56週間
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かゆみNRS 24時間平均スコア、ベースラインから最終評価までの変化
時間枠：最大56週間
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かゆみ数値評価尺度（NRS）は、BPのかゆみ症状を示すために使用されます。
スコアは0（最良の結果）から10（最悪の結果）の間で変化します。
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最大56週間
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治療に失敗した参加者数
時間枠：最長56週間
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治療失敗は、プレドニゾン（または同等のOCS）の増量投与を受けながらefgartigigimod PH20 SCを投与してもCDAが認められないことと定義されます
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最長56週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年3月22日
一次修了 (実際)
2025年3月20日
研究の完了 (実際)
2025年3月20日
試験登録日
最初に提出
2022年12月8日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年12月27日
最初の投稿 (実際)
2023年1月12日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年2月25日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年2月6日
最終確認日
2026年2月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。