Studie fáze 3 k vyhodnocení dlouhodobé bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti Efgartigimodu PH20 SC u dospělých účastníků s bulózním pemfigoidem (BALLAD+)
6. února 2026 aktualizováno: argenx
Otevřená rozšiřující studie ARGX-113-2009 k vyhodnocení dlouhodobé bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti Efgartigimodu PH20 SC u dospělých účastníků s bulózním pemfigoidem
ARGX-113-2010 je otevřená rozšířená studie s cílem poskytnout podpůrné důkazy, že efgartigimod PH20 SC je bezpečnou a účinnou dlouhodobou léčbou bulózního pemfigoidu (BP), poskytuje kontrolu symptomů a případně remisi a zároveň snižuje kumulativní expozice perorálním kortikosteroidům (OCS).
Všichni účastníci, kteří dokončí návštěvu na konci období léčby (EoTP) v týdnu 36 v ARGX-113-2009, budou pozváni, aby se zapsali.
V ARGX-113-2009 účastníci dostávali efgartigimod PH20 SC nebo placebo se souběžnou OCS nebo záchrannou terapií (bez efgartigimodu PH20 SC nebo placeba). V závislosti na svém klinickém stavu v době přechodu do ARGX-113-2010 mohou účastníci ukončit, pokračovat nebo zahájit léčbu efgartigimodem PH20 SC. V ARGX-113-2010 účastníci ukončí léčbu efgartigimodem PH20 SC, když dosáhnou kompletní remise (CR) nebo částečné remise (PR), zatímco jsou mimo jinou souběžnou terapii BP po dobu alespoň 8 týdnů. Účastníci, kteří nejsou v CR nebo PR, zatímco jsou bez OCS po dobu ≥ 8 týdnů a nejsou na záchranné terapii, buď zahájí nebo budou pokračovat v léčbě efgartigimodem PH20 SC, přičemž zachovají alokaci léčby ARGX-113-2009 zaslepenou. Účastníci mohou být také přeléčeni efgartigimodem PH20 SC po relapsu. V této studii budou použity nasycovací dávky 2000 mg (1. a 8. den léčebné kúry) a týdenní udržovací dávky 1000 mg.
Přehled studie
Postavení
Ukončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
64
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Kogarah, Austrálie, 2217
- Premier Specialists
-
-
-
-
-
Sofia, Bulharsko, 1431
- Diagnostic and Consulting Center Aleksandrovska EOOD
-
-
-
-
-
Zagreb, Chorvatsko, 10000
- Poliklinika Solmed
-
-
-
-
-
Groningen, Holandsko, 9713 GZ
- Universitair Medisch Centrum Groningen
-
-
-
-
-
Catania, Itálie, 95123
- Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Vittorio Emanuele
-
Florence, Itálie, 50122
- Azienda USL Toscana Centro - Ospidale Piero Palagi
-
Florence, Itálie, 50125
- Azienda Sanitaria Di Firenze
-
Genova, Itálie, 16132
- Ospedale Policlinico San Martino
-
Milan, Itálie, 20122
- Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Pavia, Itálie, 27100
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia
-
Roma, Itálie, 00167
- IDI IRCCS - Istituto Dermopatico dell'Immacolata
-
Rome, Itálie, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli
-
-
-
-
-
Ramat Gan, Izrael, 5262100
- Sheba Medical Center - PPDS
-
-
-
-
-
Sapporo, Japonsko, 060-8648
- Hokkaido University Hospital
-
-
-
-
-
Budapest, Maďarsko, 1085
- Semmelweis Egyetem
-
-
-
-
-
Berlin, Německo, 10117
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
-
Dresden, Německo, 01307
- Universitatsklinikum Carl Gustav Carus an der TU Dresden
-
Düsseldorf, Německo, 40225
- Universitätsklinikum Düsseldorf
-
Kiel, Německo, 24105
- Universitatsklinikum Schleswig-Holstein
-
München, Německo, 80337
- LMU Klinikum der Universität
-
Würzburg, Německo, 97080
- Universitätsklinikum Würzburg
-
-
-
-
-
Bratislava, Slovensko, 821 06
- Univerzitna nemocnica Bratislava
-
Trnava, Slovensko, 91702
- Fakultna Nemocnica Trnava
-
-
-
-
-
London, Spojené království, SE1 9RT
- Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85006
- Medical Dermatology Specialists
-
-
California
-
Fountain Valley, California, Spojené státy, 92708
- First OC Dermatology
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33173
- Miami Dermatology And Laser Institute
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
- University of Michigan Hospital
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
- Saint Louis University
-
-
Ohio
-
Fairborn, Ohio, Spojené státy, 45324
- Wright State Physicians
-
-
-
-
-
Belgrade, Srbsko, 11000
- University Clinical Center of Serbia - PPDS
-
-
-
-
-
Prague, Česko, 180 00
- Fakultní nemocnice Bulovka
-
-
-
-
-
Chengdu, Čína, 610041
- West China Hospital of Sichuan University
-
Chongqing, Čína, 400016
- The First Affiliated Hospital of Chongqing Medical University
-
Shanghai, Čína, 200025
- Ruijin Hospital Shanghai Jiaotong University School of Medicine
-
-
-
-
-
Athens, Řecko, 16121
- Hospital of Venereal and Skin Diseases A.Syggros
-
Thessaloniki, Řecko, 54643
- Hospital Of Skin And Venereal Diseases of Thessaloniki
-
-
-
-
-
Granada, Španělsko, 18016
- Hospital Universitario Clínico San Cecilio
-
Madrid, Španělsko, 28041
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Valencia, Španělsko, 46017
- Hospital Universitario Doctor Peset
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Dokončil návštěvu ARGX-113-2009 v týdnu 36
- Je schopen poskytnout podepsaný informovaný souhlas a splnit požadavky protokolu
Souhlasí s používáním antikoncepčních opatření v souladu s místními předpisy a následujícími:
- Muži účastníci: Přijatelnou metodou antikoncepce je kondom. Všichni nesterilizovaní mužští účastníci musí tuto metodu používat od podpisu ICF do data poslední dávky IMP
- Ženy ve fertilním věku (WOCBP) musí mít negativní těhotenský test z moči na začátku před podáním IMP. WOCBP musí používat jednu z metod antikoncepce popsaných v protokolu od podpisu ICF do poslední dávky IMP
Kritéria vyloučení:
- Klinicky významné onemocnění, nedávný velký chirurgický zákrok (do 3 měsíců od výchozího stavu) nebo zamýšlí podstoupit operaci během studie; nebo jakýkoli jiný zdravotní stav, který by podle názoru zkoušejícího zkreslil výsledky studie nebo vystavil účastníka nepřiměřenému riziku
- Známá hypersenzitivita na IMP nebo 1 z jeho pomocných látek
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: efgartigimod PH20 SC
účastníci užívající efgartigimod PH20 SC navíc k Prednisonu
|
Subkutánní injekce efgartigimodu společně s rHuPH20, zesilovačem permeace
Perorální prednison
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků s léčbou vyvolanými nežádoucími účinky (AEs), závažnými nežádoucími účinky (SAEs) a nežádoucími účinky zvláštního zájmu (AESIs)
Časové okno: Až 56 týdnů
|
Nežádoucí účinky, závažné nežádoucí účinky a nežádoucí účinky zvláštního zájmu.
Nežádoucí účinky v SOC 'Infekce a nákazy' byly definovány jako AESI, protože efgartigimod způsobuje přechodné snížení hladin celkového IgG.
|
Až 56 týdnů
|
|
Počet účastníků, kteří ukončili léčbu z důvodu bezpečnostních obav
Časové okno: Až 56 týdnů
|
Až 56 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků dosahujících CRoff po dobu ≥ 8 týdnů
Časové okno: Až 56 týdnů
|
CRoff = úplná remise během léčby efgartigimodem PH20 SC a bez perorální kortikosteroidní terapie po dobu alespoň 8 týdnů.
Úplná remise je definována jako absence nových lézí, úplné zahojení stávajících lézí a absence svědění.
|
Až 56 týdnů
|
|
Počet účastníků dosahujících CRoff nebo PRoff po dobu ≥ 8 týdnů
Časové okno: Až 56 týdnů
|
CRoff / PRoff = úplná nebo částečná remise při užívání efgartigimodu PH20 SC a při vysazení perorální kortikosteroidní terapie po dobu nejméně 8 týdnů. Úplná remise je definována jako absence nových lézí, úplné zahojení stávajících lézí a absence pruritu. Částečná remise je definována jako přítomnost pouze nových přechodných lézí. |
Až 56 týdnů
|
|
Počet účastníků dosahujících CRmin po dobu ≥ 8 týdnů
Časové okno: Až 56 týdnů
|
Minimální oCRmin = kompletní remise při užívání minimální dávky OCS po dobu ≥ 8 týdnů. OCS = perorální kortikosteroid. Kompletní remise je definována jako absence nových lézí, úplné zahojení stávajících lézí a absence pruritu. Minimální terapie OCS je definována jako ≤0,10 mg/kg/den prednizonu (nebo ekvivalentní dávka jiného perorálního kortikosteroidu) |
Až 56 týdnů
|
|
Počet účastníků dosahujících úplné remise bez perorálních kortikosteroidů a efgartigimodu PH20 SC po dobu ≥ 8 týdnů
Časové okno: Až 56 týdnů
|
CR = úplná remise; OCS = perorální kortikosteroidy; Úplná remise je definována jako absence nových lézí, úplné zahojení stávajících lézí a absence pruritu
|
Až 56 týdnů
|
|
Počet účastníků dosahujících CR nebo PR bez užívání jak OCS, tak Efgartigimodu PH20 SC po dobu ≥ 8 týdnů
Časové okno: Až 56 týdnů
|
CR = kompletní remise; PR = částečná remise; OCS = orální kortikosteroidy Kompletní remise je definována jako absence nových lézí, úplné zhojení stávajících lézí a absence svědění.
Částečná remise je definována jako přítomnost pouze nových přechodných lézí.
|
Až 56 týdnů
|
|
Délka trvání udržené remise
Časové okno: Až 56 týdnů
|
Trvalá remise je definována jako zahojení lézí bez netranzientních lézí (tj. skóre aktivity BPDAI 0) a absence svědění, zatímco účastník byl bez současné terapie BP (a u účastníků zařazených před protokolovou změnou 2 také bez efgartigimodu PH20 SC) po dobu ≥8 týdnů.
Nové léze, které se zahojí do 1 týdne, nebo svědění trvající <1 týden a vymizení bez léčby se nepovažovaly za změnu stavu trvalé remise.
|
Až 56 týdnů
|
|
Počet účastníků, u kterých došlo k relapsu
Časové okno: Až 56 týdnů
|
Relaps je definován jako výskyt 3 nebo více nových lézí za měsíc nebo alespoň 1 velké léze, která se nezhojila do 1 týdne, nebo rozšíření stávajících lézí nebo denní svědění u účastníka, který dosáhl CDA (kontrola aktivity onemocnění): bod, ve kterém přestávají vznikat nové léze a stávající léze se začínají hojit, a svědivé příznaky začínají ustupovat.
|
Až 56 týdnů
|
|
Čas do relapsu
Časové okno: Až 56 týdnů
|
Relaps je definován jako výskyt 3 nebo více nových lézí za měsíc nebo alespoň 1 velké léze, která se nezhojila do 1 týdne, nebo rozšíření stávajících lézí nebo denního svědění u účastníka, který dosáhl CDA (kontrola aktivity onemocnění): bod, ve kterém přestávají vznikat nové léze a stávající léze se začínají hojit a svědivé příznaky začínají ustupovat
|
Až 56 týdnů
|
|
BPDAI skóre aktivity, procentuální změna od výchozí hodnoty k poslednímu hodnocení
Časové okno: Až 56 týdnů
|
Index oblasti onemocnění bulózního pemfigoidu (BPDAI) je mezinárodně ověřený nástroj pro objektivní měření aktivity onemocnění.
BPDAI rozlišuje skóre pro kůži (eroze/puchýře a kopřivka/erytém) a aktivitu sliznic v několika anatomických lokalitách.
Skóre aktivity BPDAI se pohybuje od 0 do 360, přičemž vyšší skóre představuje závažnější onemocnění.
|
Až 56 týdnů
|
|
IGA-BP skóre v posledním hodnocení
Časové okno: Až 56 týdnů
|
Hodnocení celkového stavu bulózního pemfigoidu (IGA-BP) je nástroj používaný k posouzení aktivity a závažnosti onemocnění BP.
IGA-BP klasifikuje závažnost BP na číselné stupnici od 0 (čisté) do 4 (závažné).
|
Až 56 týdnů
|
|
Průměrné 24hodinové skóre škrábání NRS, změna od výchozí hodnoty k poslednímu hodnocení
Časové okno: Až 56 týdnů
|
Itch Numerical Rating Scale (NRS) se používá k vyjádření pruritických příznaků bulózního pemfigoidu (BP).
Skóre se pohybuje od 0 (nejlepší výsledek) do 10 (nejhorší výsledek)
|
Až 56 týdnů
|
|
Počet účastníků, kteří léčbu nedokončili
Časové okno: Až 56 týdnů
|
Selhání léčby je definováno jako absence CDA navzdory podávání efgartigimodu PH20 SC se zvýšenými dávkami prednizonu (nebo ekvivalentního OCS)
|
Až 56 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
22. března 2023
Primární dokončení (Aktuální)
20. března 2025
Dokončení studie (Aktuální)
20. března 2025
Termíny zápisu do studia
První předloženo
8. prosince 2022
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
27. prosince 2022
První zveřejněno (Aktuální)
12. ledna 2023
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
25. února 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
6. února 2026
Naposledy ověřeno
1. února 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- ARGX-113-2010
- 2024-515832-59-00 (Ctis)
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ano
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .