ALN-PNP siRNA 보유가 안전하고 내약성이 좋은지 알아보고 비알코올성 지방간 질환(NAFLD) 및 유전적 위험 요인이 있는 성인 참가자에게 어떻게 작용하는지 알아보기 위한 시험
2025년 7월 29일 업데이트: Regeneron Pharmaceuticals
비알코올성 지방간 질환(NAFLD) 및 PNPLA3 유전적 위험 인자가 있는 참가자의 ALN-PNP siRNA의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학에 대한 1상, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 다중 증량 용량 연구
이 연구에서는 ALN-PNP라는 실험 약물을 연구하고 있습니다. 이번 연구는 비알코올성 지방간 질환(NAFLD)과 3(PNPLA3) 유전자를 함유한 파타틴 유사 포스포리파제 도메인의 특정 변종을 앓고 있는 것으로 알려진 참가자에 초점을 맞췄습니다.
연구의 목적은 연구 약물이 얼마나 안전하고, 허용 가능하며 효과적인지 확인하는 것입니다.
이 연구에서는 다음을 포함하여 몇 가지 다른 연구 질문을 검토하고 있습니다.
- 연구 약물 복용으로 인해 발생할 수 있는 부작용
- ALN-PNP가 NAFLD의 간 지방 함량을 변경하는 방법
- 연구 약물과 연구 약물 대사산물(연구 약물을 분해하는 신체의 부산물)이 각기 다른 시기에 혈액 내에 얼마나 많이 들어 있는지
- 신체가 연구 약물에 대한 항체를 생성하는지 여부(이로 인해 약물의 효과가 떨어지거나 부작용이 발생할 수 있음)
- 연구 약물과 NAFLD에 대한 더 나은 이해
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
9
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Seoul, 대한민국, 03080
- Seoul National University Hospital
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Seoul, 대한민국, 03722
- Severance Hospital
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Seoul, 대한민국, 05505
- Asan Medical Center
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Chungcheong Buk-do
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Cheongju-si, Chungcheong Buk-do, 대한민국, 28644
- Chungbuk National University Hospital
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Gyeonggi-do
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Seongnam-si, Gyeonggi-do, 대한민국, 13496
- CHA Bundang Medical Center
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
- 1차 스크리닝 방문 시 18세(또는 해당 국가의 법적 성인 연령)부터 65세까지의 참가자
- 동아시아인(대한민국, 중국, 대만, 일본을 포함하되 이에 국한되지 않음)의 체질량지수(BMI)는 23.0kg/m^2에서 40.0kg/m^2이고 BMI는 27.0kg/m^입니다. 스크리닝 방문 1에서 기타 인종의 경우 2 ~ 40.0kg/m^2(포함)
- rs738409:G PNPLA3 위험 대립유전자에 대한 유전자형 기준을 충족합니다: 동형접합체 또는 이형접합체; 스크리닝 방문 1 시 p.I148M 변이체(PNPLA3 rs738409:G [p.I148M])
- 3차 스크리닝 방문 시 MRI-PDFF로 측정한 간 지방 함량 ≥8.5%
- 스크리닝 방문 전 최소 3개월 동안 일반적으로 안정적인 식이요법(참가자의 회상에 근거함)
주요 제외 기준:
- 프로토콜에 정의된 바와 같이, 알려진 만성 간 질환의 다른 형태에 대한 증거
- 심장 박동기 및 금속으로 만들어진 임플란트(예: 달팽이관 임플란트, 신경 자극기, 자기 혈관 클립 및 금속 심장 판막)를 사용하는 사람, 심각한 밀실 공포증 또는 MRI에 대한 기타 금기 사항 등 MRI 검사에 대한 금기 사항이 있는 경우
- 연구 기간 동안 허용되지 않는 동반 질환을 치료하기 위해 약을 복용하고 있는 경우
- 프로토콜에 정의된 대로 실험실 매개변수 평가에 대한 선별검사가 있습니까?
- 제1형 당뇨병의 역사
- 연구 기간 중 약 5년 전 또는 계획된 비만 수술
- 검사기간 전 또는 검사기간 중 3개월간 체중이 4.0% 이상 감소 또는 증가한 경우
- 프로토콜에 정의된 바와 같이 알려진 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 감염, 현재 또는 만성 B형 간염 바이러스(HBV) 감염, 또는 현재 또는 만성 C형 간염 바이러스(HCV) 감염의 증거가 있음
- 스크리닝 방문 후 30일 이내에 어떤 이유로든 입원(예: 24시간 초과)한 경우
참고: 포함/제외 기준이 정의된 다른 프로토콜이 적용됩니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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위약 비교기: 파트 A: 위약
PNPLA3 rs738409:G 위험 대립유전자에 대해 동형접합성인 참가자는 1:1:1:1로 무작위 배정됩니다.
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파트 A: 1일차에 단일 SC 주사로 투여 파트 B 및 파트 C: 12주마다 SC 투여(Q12W x2)
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실험적: 파트 A: 저용량
PNPLA3 rs738409:G 위험 대립유전자에 대해 동형접합성인 참가자는 1:1:1:1로 무작위 배정됩니다.
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파트 A: 1일차에 단일 피하(SC) 주사로 투여 파트 B 및 파트 C: 12주마다 SC 투여(Q12W x2)
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실험적: 파트 A: 중간 용량
PNPLA3 rs738409:G 위험 대립유전자에 대해 동형접합성인 참가자는 1:1:1:1로 무작위 배정됩니다.
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파트 A: 1일차에 단일 피하(SC) 주사로 투여 파트 B 및 파트 C: 12주마다 SC 투여(Q12W x2)
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실험적: 파트 A: 고용량
PNPLA3 rs738409:G 위험 대립유전자에 대해 동형접합성인 참가자는 1:1:1:1로 무작위 배정됩니다.
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파트 A: 1일차에 단일 피하(SC) 주사로 투여 파트 B 및 파트 C: 12주마다 SC 투여(Q12W x2)
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위약 비교기: 파트 B: 위약
PNPLA3 rs738409:G 위험 대립유전자에 대해 동형접합성인 참가자는 1:1:1:1로 무작위 배정됩니다.
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파트 A: 1일차에 단일 SC 주사로 투여 파트 B 및 파트 C: 12주마다 SC 투여(Q12W x2)
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실험적: 파트 B: 저용량
PNPLA3 rs738409:G 위험 대립유전자에 대해 동형접합성인 참가자는 1:1:1:1로 무작위 배정됩니다.
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파트 A: 1일차에 단일 피하(SC) 주사로 투여 파트 B 및 파트 C: 12주마다 SC 투여(Q12W x2)
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실험적: 파트 B: 중간 용량
PNPLA3 rs738409:G 위험 대립유전자에 대해 동형접합성인 참가자는 1:1:1:1로 무작위 배정됩니다.
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파트 A: 1일차에 단일 피하(SC) 주사로 투여 파트 B 및 파트 C: 12주마다 SC 투여(Q12W x2)
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실험적: 파트 B: 고용량
PNPLA3 rs738409:G 위험 대립유전자에 대해 동형접합성인 참가자는 1:1:1:1로 무작위 배정됩니다.
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파트 A: 1일차에 단일 피하(SC) 주사로 투여 파트 B 및 파트 C: 12주마다 SC 투여(Q12W x2)
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위약 비교기: 파트 C: 위약(선택 사항)
후원자는 PNPLA3 rs738409:G 위험 대립유전자에 대해 이형접합성인 참가자를 등록하도록 선택할 수 있으며 1:1로 무작위 배정될 수 있습니다.
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파트 A: 1일차에 단일 SC 주사로 투여 파트 B 및 파트 C: 12주마다 SC 투여(Q12W x2)
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실험적: 파트 C: 고용량(선택 사항)
후원자는 PNPLA3 rs738409:G 위험 대립유전자에 대해 이형접합성인 참가자를 등록하도록 선택할 수 있으며 1:1로 무작위 배정될 수 있습니다.
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파트 A: 1일차에 단일 피하(SC) 주사로 투여 파트 B 및 파트 C: 12주마다 SC 투여(Q12W x2)
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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치료로 인한 부작용(TEAE) 발생률
기간: 최대 253일
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최대 253일
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TEAE의 심각도
기간: 최대 253일
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최대 253일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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시간 경과에 따른 혈장 내 ALN-PNP 및 잠재적 주요 대사산물의 농도
기간: 최대 253일
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최대 253일
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ALN-PNP에 대한 항약물 항체(ADA)의 발생률
기간: 최대 253일
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최대 253일
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ALN-PNP에 대한 항약물 항체(ADA)의 역가
기간: 최대 253일
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최대 253일
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NAFLD 참가자의 자기공명영상 양성자 밀도 지방 분율(MRI-PDFF)을 통한 간 지방 분율의 변화
기간: 기준 최대 253일
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기준 최대 253일
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NAFLD 참가자의 저밀도 지질단백질 콜레스테롤(LDL-C) 변화
기간: 기준 최대 253일
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기준 최대 253일
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NAFLD 참가자의 고밀도 지질단백질 콜레스테롤(HDL-C) 변화
기간: 기준 최대 253일
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기준 최대 253일
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NAFLD 참가자의 중성지방(TG) 변화
기간: 기준 최대 253일
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기준 최대 253일
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NAFLD 참가자의 지질단백질 a(Lp(a)) 변화
기간: 기준 최대 253일
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기준 최대 253일
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NAFLD 참가자의 아포지단백질 A1(ApoA1) 변화
기간: 기준 최대 253일
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기준 최대 253일
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NAFLD 참가자의 아포지단백질 B(ApoB) 변화
기간: 기준 최대 253일
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기준 최대 253일
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 5월 21일
기본 완료 (실제)
2025년 7월 7일
연구 완료 (실제)
2025년 7월 7일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 8월 16일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 9월 5일
처음 게시됨 (실제)
2023년 9월 6일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 7월 31일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 7월 29일
마지막으로 확인됨
2025년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
공개적으로 이용 가능한 결과의 기초가 되는 모든 개별 환자 데이터(IPD)는 공유 대상으로 간주됩니다.
IPD 공유 기간
Regeneron이 주요 보건 당국(예: FDA, 유럽 의약청(EMA), 의약품 및 의료기기청(PMDA) 등)으로부터 제품 및 적응증에 대한 판매 승인을 받은 경우 결과가 공개적으로 공개되었습니다(예: 과학 출판물). , 과학 회의, 임상 시험 등록)은 데이터를 공유할 법적 권한을 가지며 참가자의 개인 정보를 보호할 수 있는 능력을 보장합니다.
IPD 공유 액세스 기준
자격을 갖춘 연구자는 Vivli를 통해 Regeneron이 후원하는 임상 시험의 개별 환자 또는 집계 수준 데이터에 대한 접근에 대한 제안서를 제출할 수 있습니다.
Regeneron의 독립적인 연구 요청 평가 기준은 다음에서 확인할 수 있습니다: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
예
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .