Kokeilu sen selvittämiseksi, onko ALN-PNP siRNA turvallinen ja hyvin siedetty ja kuinka se toimii aikuisilla osallistujilla, joilla on alkoholiton rasvamaksatauti (NAFLD) ja geneettinen riskitekijä
tiistai 29. heinäkuuta 2025 päivittänyt: Regeneron Pharmaceuticals
Vaihe 1, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, usean nousevan annoksen tutkimus ALN-PNP siRNA:n turvallisuudesta, siedettävyydestä, farmakokinetiikasta ja farmakodynamiikasta osallistujilla, joilla on alkoholiton rasvamaksatauti (NAFLD) ja geneettinen PNPLA3-riskitekijä
Tutkimuksessa tutkitaan kokeellista lääkettä nimeltä ALN-PNP. Tutkimus keskittyy osallistujiin, joilla tiedetään olevan alkoholiton rasvamaksatauti (NAFLD) ja spesifinen variantti patatiinia muistuttavasta fosfolipaasidomeenista, joka sisältää 3:n (PNPLA3) -geenin.
Tutkimuksen tavoitteena on selvittää, kuinka turvallinen, siedettävä ja tehokas tutkimuslääke on.
Tutkimuksessa tarkastellaan useita muita tutkimuskysymyksiä, mukaan lukien:
- Mitä sivuvaikutuksia tutkimuslääkkeen ottamisesta voi aiheutua
- Kuinka ALN-PNP muuttaa maksan rasvapitoisuutta NAFLD:ssä
- Kuinka paljon tutkimuslääkettä ja tutkimuslääkkeen metaboliitteja (elimistön sivutuote, joka hajottaa tutkimuslääkkeen) veressäsi on eri aikoina
- Tuottaako elimistö vasta-aineita tutkimuslääkettä vastaan (mikä voi tehdä lääkkeestä vähemmän tehokkaan tai johtaa sivuvaikutuksiin)
- Parempi ymmärrys tutkimuslääkkeestä ja NAFLD:stä
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
9
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Seoul, Korean tasavalta, 03080
- Seoul National University Hospital
-
Seoul, Korean tasavalta, 03722
- Severance Hospital
-
Seoul, Korean tasavalta, 05505
- Asan Medical Center
-
-
Chungcheong Buk-do
-
Cheongju-si, Chungcheong Buk-do, Korean tasavalta, 28644
- Chungbuk National University Hospital
-
-
Gyeonggi-do
-
Seongnam-si, Gyeonggi-do, Korean tasavalta, 13496
- CHA Bundang Medical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Osallistujat 18-vuotiaat (tai maan lakisääteinen täysi-ikäisyys) 65-vuotiaaksi, mukaan lukien, seulontakäynnillä 1
- Painoindeksi (BMI) 23,0 kg/m^2 - 40,0 kg/m^2, mukaan lukien, itä-aasialaiset (mukaan lukien mutta ei rajoittuen eteläkorealaiset, kiinalaiset, taiwanilaiset ja japanilaiset) ja BMI alkaen 27,0 kg/m^ 2–40,0 kg/m^2, mukaan lukien, minkä tahansa muun etnisyyden osalta seulontakäynnillä 1
- Täyttää genotyyppikriteerit rs738409:G PNPLA3-riskialleelille: homotsygootit tai heterotsygootit; p.I148M-variantti (PNPLA3 rs738409:G [p.I148M]) seulontakäynnillä 1
- Maksan rasvapitoisuus ≥8,5 % mitattuna MRI-PDFF:llä seulontakäynnillä 3
- Yleensä vakaa ruokavalio (osallistujan muistin perusteella) vähintään 3 kuukautta ennen seulontakäyntiä
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Todisteet muista tunnetun kroonisen maksasairauden muodoista, kuten pöytäkirjassa on määritelty
- On vasta-aiheinen MRI-tutkimuksille, kuten henkilöille, joilla on sydämentahdistin ja metallista valmistetut implantit (esim. sisäkorvaistute, hermostimulaattorit, magneettiset verisuoniklipsit ja metalliläppä), vakava klaustrofobia tai muut vasta-aiheet magneettikuvaukseen
- Käyttää lääkitystä samanaikaisen sairauden hoitoon, joka ei ole sallittu tutkimuksen aikana
- Onko laboratorioparametrien arvioinnissa seulonta, kuten protokollassa on määritelty
- Tyypin 1 diabeteksen historia
- Bariatrinen kirurgia noin 5 vuoden sisällä ennen tutkimusjaksoa tai suunnitellun aikana
- on laihtunut tai lihonut yli 4,0 % seulontajaksoa edeltäneiden 3 kuukauden aikana tai sen aikana
- Hänellä on tiedossa ihmisen immuunikatovirus (HIV) -infektio, todisteita nykyisestä tai kroonisesta hepatiitti B -virusinfektiosta (HBV) tai nykyinen tai krooninen hepatiitti C -virus (HCV) -infektio, kuten protokollassa on määritelty
- Oli sairaalahoidossa (eli yli 24 tuntia) mistä tahansa syystä 30 päivän sisällä seulontakäynnistä
Huomautus: Muut protokollalla määritellyt sisällyttäminen/poissulkemiskriteerit ovat voimassa
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Osa A: Placebo
Osallistujat, jotka ovat homotsygoottisia PNPLA3 rs738409:G -riskialleelin suhteen, satunnaistetaan suhteessa 1:1:1:1
|
Osa A: Annetaan yhtenä SC-injektiona päivänä 1. Osa B ja osa C: Annostetaan SC 12 viikon välein (Q12W x2)
|
|
Kokeellinen: Osa A: Pieni annos
Osallistujat, jotka ovat homotsygoottisia PNPLA3 rs738409:G -riskialleelin suhteen, satunnaistetaan suhteessa 1:1:1:1
|
Osa A: Annetaan yhtenä ihonalaisena (SC) injektiona päivänä 1. Osa B ja osa C: Annostetaan ihonalaisesti 12 viikon välein (Q12W x2)
|
|
Kokeellinen: Osa A: Keskiannos
Osallistujat, jotka ovat homotsygoottisia PNPLA3 rs738409:G -riskialleelin suhteen, satunnaistetaan suhteessa 1:1:1:1
|
Osa A: Annetaan yhtenä ihonalaisena (SC) injektiona päivänä 1. Osa B ja osa C: Annostetaan ihonalaisesti 12 viikon välein (Q12W x2)
|
|
Kokeellinen: Osa A: Suuri annos
Osallistujat, jotka ovat homotsygoottisia PNPLA3 rs738409:G -riskialleelin suhteen, satunnaistetaan suhteessa 1:1:1:1
|
Osa A: Annetaan yhtenä ihonalaisena (SC) injektiona päivänä 1. Osa B ja osa C: Annostetaan ihonalaisesti 12 viikon välein (Q12W x2)
|
|
Placebo Comparator: Osa B: Placebo
Osallistujat, jotka ovat homotsygoottisia PNPLA3 rs738409:G -riskialleelin suhteen, satunnaistetaan suhteessa 1:1:1:1
|
Osa A: Annetaan yhtenä SC-injektiona päivänä 1. Osa B ja osa C: Annostetaan SC 12 viikon välein (Q12W x2)
|
|
Kokeellinen: Osa B: Pieni annos
Osallistujat, jotka ovat homotsygoottisia PNPLA3 rs738409:G -riskialleelin suhteen, satunnaistetaan suhteessa 1:1:1:1
|
Osa A: Annetaan yhtenä ihonalaisena (SC) injektiona päivänä 1. Osa B ja osa C: Annostetaan ihonalaisesti 12 viikon välein (Q12W x2)
|
|
Kokeellinen: Osa B: Keskiannos
Osallistujat, jotka ovat homotsygoottisia PNPLA3 rs738409:G -riskialleelin suhteen, satunnaistetaan suhteessa 1:1:1:1
|
Osa A: Annetaan yhtenä ihonalaisena (SC) injektiona päivänä 1. Osa B ja osa C: Annostetaan ihonalaisesti 12 viikon välein (Q12W x2)
|
|
Kokeellinen: Osa B: Suuri annos
Osallistujat, jotka ovat homotsygoottisia PNPLA3 rs738409:G -riskialleelin suhteen, satunnaistetaan suhteessa 1:1:1:1
|
Osa A: Annetaan yhtenä ihonalaisena (SC) injektiona päivänä 1. Osa B ja osa C: Annostetaan ihonalaisesti 12 viikon välein (Q12W x2)
|
|
Placebo Comparator: Osa C: Placebo (valinnainen)
Sponsori voi halutessaan ottaa mukaan osallistujia, jotka ovat heterotsygoottisia PNPLA3 rs738409:G -riskialleelin suhteen ja jotka voidaan satunnaistaa suhteessa 1:1
|
Osa A: Annetaan yhtenä SC-injektiona päivänä 1. Osa B ja osa C: Annostetaan SC 12 viikon välein (Q12W x2)
|
|
Kokeellinen: Osa C: Suuri annos (valinnainen)
Sponsori voi halutessaan ottaa mukaan osallistujia, jotka ovat heterotsygoottisia PNPLA3 rs738409:G -riskialleelin suhteen ja jotka voidaan satunnaistaa suhteessa 1:1
|
Osa A: Annetaan yhtenä ihonalaisena (SC) injektiona päivänä 1. Osa B ja osa C: Annostetaan ihonalaisesti 12 viikon välein (Q12W x2)
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien (TEAE) ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Jopa 253 päivää
|
Jopa 253 päivää
|
|
TEAE:n vakavuus
Aikaikkuna: Jopa 253 päivää
|
Jopa 253 päivää
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
ALN-PNP:n ja mahdollisten päämetaboliittien pitoisuus plasmassa ajan myötä
Aikaikkuna: Jopa 253 päivää
|
Jopa 253 päivää
|
|
ALN-PNP:n vastaisten lääkevasta-aineiden (ADA:iden) esiintyvyys
Aikaikkuna: Jopa 253 päivää
|
Jopa 253 päivää
|
|
ALN-PNP:n vastaisten lääkevasta-aineiden tiitteri
Aikaikkuna: Jopa 253 päivää
|
Jopa 253 päivää
|
|
Maksan rasvafraktion muutos magneettiresonanssikuvauksen protonitiheysrasvafraktiolla (MRI-PDFF) osallistujilla, joilla on NAFLD
Aikaikkuna: Perustaso jopa 253 päivää
|
Perustaso jopa 253 päivää
|
|
Muutos matalatiheyksisessä lipoproteiinikolesterolissa (LDL-C) osallistujilla, joilla on NAFLD
Aikaikkuna: Perustaso jopa 253 päivää
|
Perustaso jopa 253 päivää
|
|
Muutos korkeatiheyksisessä lipoproteiinikolesterolissa (HDL-C) osallistujilla, joilla on NAFLD
Aikaikkuna: Perustaso jopa 253 päivää
|
Perustaso jopa 253 päivää
|
|
Triglyseridien (TG) muutos NAFLD-potilailla
Aikaikkuna: Perustaso jopa 253 päivää
|
Perustaso jopa 253 päivää
|
|
Muutos lipoproteiini a:ssa (Lp(a)) osallistujilla, joilla on NAFLD
Aikaikkuna: Perustaso jopa 253 päivää
|
Perustaso jopa 253 päivää
|
|
Muutos apolipoproteiini A1:ssä (ApoA1) osallistujilla, joilla on NAFLD
Aikaikkuna: Perustaso jopa 253 päivää
|
Perustaso jopa 253 päivää
|
|
Muutos apolipoproteiini B:ssä (ApoB) osallistujilla, joilla on NAFLD
Aikaikkuna: Perustaso jopa 253 päivää
|
Perustaso jopa 253 päivää
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 21. toukokuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 7. heinäkuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 7. heinäkuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 16. elokuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 5. syyskuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 6. syyskuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 31. heinäkuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 29. heinäkuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. heinäkuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ALN-PNP-NASH-2255
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Kaikkia julkisesti saatavilla olevien tulosten taustalla olevia yksittäisiä potilastietoja (IPD) harkitaan jaettavaksi.
IPD-jaon aikakehys
Kun Regeneron on saanut myyntiluvan tärkeimmiltä terveysviranomaisilta (esim. FDA, Euroopan lääkevirasto (EMA, Pharmaceutical and Medical Devices Agency (PMDA)) tuotteelle ja käyttöaiheelle, se on julkistanut tulokset (esim. tieteellinen julkaisu). , tieteellinen konferenssi, kliinisten tutkimusten rekisteri), on laillinen valtuudet jakaa tiedot, ja se on varmistanut mahdollisuuden suojata osallistujien yksityisyyttä.
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Pätevät tutkijat voivat tehdä Vivlin kautta ehdotuksen Regeneronin sponsoroiman kliinisen tutkimuksen yksittäisten potilaiden tai aggregoidun tason tietojen saamisesta.
Regeneronin riippumattomien tutkimuspyyntöjen arviointikriteerit löytyvät osoitteesta: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Joo
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .