Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Próba annak megállapítására, hogy az ALN-PNP siRNS biztonságos és jól tolerálható-e, és hogyan működik az alkoholmentes zsírmájbetegségben (NAFLD) és genetikai kockázati tényezőben szenvedő felnőttek körében

2024. január 24. frissítette: Regeneron Pharmaceuticals

1. fázisú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos, többszörös növekvő dózisú vizsgálat az ALN-PNP siRNS biztonságosságáról, tolerálhatóságáról, farmakokinetikájáról és farmakodinámiájáról alkoholmentes zsírmájbetegségben (NAFLD) és PNPLA3 genetikai kockázati tényezőben szenvedő résztvevőknél

A tanulmány az ALN-PNP nevű kísérleti gyógyszert kutatja. A vizsgálat azokra a résztvevőkre összpontosít, akikről ismert, hogy nem alkoholos zsírmájbetegségben (NAFLD) és a patatin-szerű foszfolipáz domén 3 (PNPLA3) gént tartalmazó specifikus változatában szenvednek.

A vizsgálat célja annak megállapítása, hogy a vizsgált gyógyszer mennyire biztonságos, tolerálható és hatékony.

A tanulmány számos más kutatási kérdést is megvizsgál, többek között:

  • Milyen mellékhatások fordulhatnak elő a vizsgált gyógyszer szedése során
  • Hogyan működik az ALN-PNP a máj zsírtartalmának megváltoztatásában a NAFLD-ben
  • Mennyi vizsgálati gyógyszer és vizsgált gyógyszer metabolit (a szervezet mellékterméke, amely lebontja a vizsgált gyógyszert) a vérben különböző időpontokban
  • A szervezet termel-e antitesteket a vizsgált gyógyszer ellen (ami a gyógyszer hatékonyságát csökkentheti, vagy mellékhatásokhoz vezethet)
  • A vizsgált gyógyszer és a NAFLD jobb megértése

A tanulmány áttekintése

Állapot

Még nincs toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

104

Fázis

  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Főbb felvételi kritériumok:

  1. Résztvevők 18 éves kortól (vagy az ország törvényes nagykorúságától) 65 éves korig (beleértve) az 1. szűrési látogatáson
  2. Testtömegindex (BMI) 23,0 kg/m2-től 40,0 kg/m2-ig (beleértve a kelet-ázsiaiakat is) (beleértve, de nem kizárólagosan a dél-koreaiakat, kínaiakat, tajvaniakat és japánokat) és a BMI 27,0 kg/m2-től 2-40,0 kg/m^2, beleértve bármely más etnikai hovatartozást az 1. szűrési látogatáson
  3. Megfelel az rs738409:G PNPLA3 kockázati allél genotípus kritériumainak: homozigóták vagy heterozigóták; p.I148M variáns (PNPLA3 rs738409:G [p.I148M]) az 1. szűrési látogatáson
  4. A máj zsírtartalma ≥8,5% MRI-PDFF-fel mérve a 3. szűrési vizit alkalmával
  5. Általában stabil étrend (a résztvevő visszaemlékezése alapján) legalább 3 hónapig a szűrővizsgálat előtt

Főbb kizárási kritériumok:

  1. Az ismert krónikus májbetegség egyéb formáinak bizonyítéka a protokollban meghatározottak szerint
  2. Ellenjavallt az MRI-vizsgálatokra, például szívritmus-szabályozóval és fémből készült implantátummal (például cochleáris implantátum, idegstimulátorok, mágneses érkapcsok és fémes szívbillentyű) rendelkező személyeknél, súlyos klausztrofóbiában vagy más MRI-ellenjavallatban.
  3. Olyan gyógyszert szed egy társbetegség kezelésére, amely a vizsgálat során nem megengedett
  4. Rendelkezik-e bármilyen laboratóriumi paraméterértékeléssel szűréssel, a jegyzőkönyvben meghatározottak szerint
  5. Az 1-es típusú cukorbetegség története
  6. Bariátriai sebészet a vizsgálati időszakot megelőző körülbelül 5 éven belül vagy a tervezett időszakban
  7. 4,0%-nál többet veszített vagy gyarapodott a testsúlya a szűrési időszakot megelőző 3 hónapban vagy a szűrési időszak alatt
  8. Ismert humán immunhiány vírus (HIV) fertőzés, aktuális vagy krónikus hepatitis B vírus (HBV) fertőzés, vagy aktuális vagy krónikus hepatitis C vírus (HCV) fertőzés, a protokollban meghatározottak szerint
  9. Kórházba került (azaz >24 óra) bármilyen okból a szűrővizsgálatot követő 30 napon belül

Megjegyzés: Más protokollban meghatározott felvételi/kizárási kritériumok érvényesek

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Placebo Comparator: A rész: Placebo
A PNPLA3 rs738409:G kockázati allélra homozigóta résztvevőket 1:1:1:1 arányban randomizálják.
Drog: Placebo
A. rész: Egyszeri szubkután injekcióként adják be az 1. napon B. és C. rész: 12 hetente szubkután beadva (Q12W x2)
Kísérleti: A rész: Alacsony dózis
A PNPLA3 rs738409:G kockázati allélra homozigóta résztvevőket 1:1:1:1 arányban randomizálják.
Drog: ALN-PNP
A rész: Egyszeri szubkután (SC) injekcióként adva be az 1. napon B. rész és C. rész: SC beadása 12 hetente (Q12W x2)
Kísérleti: A rész: Közepes adag
A PNPLA3 rs738409:G kockázati allélra homozigóta résztvevőket 1:1:1:1 arányban randomizálják.
Drog: ALN-PNP
A rész: Egyszeri szubkután (SC) injekcióként adva be az 1. napon B. rész és C. rész: SC beadása 12 hetente (Q12W x2)
Kísérleti: A rész: Nagy dózis
A PNPLA3 rs738409:G kockázati allélra homozigóta résztvevőket 1:1:1:1 arányban randomizálják.
Drog: ALN-PNP
A rész: Egyszeri szubkután (SC) injekcióként adva be az 1. napon B. rész és C. rész: SC beadása 12 hetente (Q12W x2)
Placebo Comparator: B rész: Placebo
A PNPLA3 rs738409:G kockázati allélra homozigóta résztvevőket 1:1:1:1 arányban randomizálják.
Drog: Placebo
A. rész: Egyszeri szubkután injekcióként adják be az 1. napon B. és C. rész: 12 hetente szubkután beadva (Q12W x2)
Kísérleti: B rész: Alacsony dózis
A PNPLA3 rs738409:G kockázati allélra homozigóta résztvevőket 1:1:1:1 arányban randomizálják.
Drog: ALN-PNP
A rész: Egyszeri szubkután (SC) injekcióként adva be az 1. napon B. rész és C. rész: SC beadása 12 hetente (Q12W x2)
Kísérleti: B rész: Közepes adag
A PNPLA3 rs738409:G kockázati allélra homozigóta résztvevőket 1:1:1:1 arányban randomizálják.
Drog: ALN-PNP
A rész: Egyszeri szubkután (SC) injekcióként adva be az 1. napon B. rész és C. rész: SC beadása 12 hetente (Q12W x2)
Kísérleti: B rész: Nagy dózis
A PNPLA3 rs738409:G kockázati allélra homozigóta résztvevőket 1:1:1:1 arányban randomizálják.
Drog: ALN-PNP
A rész: Egyszeri szubkután (SC) injekcióként adva be az 1. napon B. rész és C. rész: SC beadása 12 hetente (Q12W x2)
Placebo Comparator: C rész: Placebo (opcionális)
A szponzor dönthet úgy, hogy olyan résztvevőket vesz fel, akik heterozigóták a PNPLA3 rs738409:G kockázati allélra, és 1:1 arányban randomizálhatók.
Drog: Placebo
A. rész: Egyszeri szubkután injekcióként adják be az 1. napon B. és C. rész: 12 hetente szubkután beadva (Q12W x2)
Kísérleti: C rész: Nagy dózis (opcionális)
A szponzor dönthet úgy, hogy olyan résztvevőket vesz fel, akik heterozigóták a PNPLA3 rs738409:G kockázati allélra, és 1:1 arányban randomizálhatók.
Drog: ALN-PNP
A rész: Egyszeri szubkután (SC) injekcióként adva be az 1. napon B. rész és C. rész: SC beadása 12 hetente (Q12W x2)

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A kezelés során felmerülő nemkívánatos események (TEAE) előfordulása
Időkeret: Akár 253 nap
Akár 253 nap
A TEAE súlyossága
Időkeret: Akár 253 nap
Akár 253 nap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Az ALN-PNP és a lehetséges fő metabolit(ok) koncentrációja a plazmában idővel
Időkeret: Akár 253 nap
Akár 253 nap
Az ALN-PNP elleni gyógyszerellenes antitestek (ADA-k) előfordulása
Időkeret: Akár 253 nap
Akár 253 nap
Az ALN-PNP elleni gyógyszerellenes antitestek (ADA-k) titere
Időkeret: Akár 253 nap
Akár 253 nap
A máj zsírfrakciójának változása mágneses rezonancia képalkotással a protonsűrűség zsírfrakciója (MRI-PDFF) segítségével NAFLD-ben szenvedő résztvevőknél
Időkeret: Alapállapot akár 253 nap
Alapállapot akár 253 nap
Az alacsony sűrűségű lipoprotein koleszterin (LDL-C) változása NAFLD-ben szenvedő betegeknél
Időkeret: Alapállapot akár 253 nap
Alapállapot akár 253 nap
A nagy sűrűségű lipoprotein koleszterin (HDL-C) változása a NAFLD-ben szenvedő résztvevőkben
Időkeret: Alapállapot akár 253 nap
Alapállapot akár 253 nap
A trigliceridek (TG) változása a NAFLD-ben szenvedő résztvevőkben
Időkeret: Alapállapot akár 253 nap
Alapállapot akár 253 nap
A lipoprotein a (Lp(a)) változása NAFLD-ben szenvedő résztvevőkben
Időkeret: Alapállapot akár 253 nap
Alapállapot akár 253 nap
Az apolipoprotein A1 (ApoA1) változása a NAFLD-ben szenvedő résztvevőkben
Időkeret: Alapállapot akár 253 nap
Alapállapot akár 253 nap
Az apolipoprotein B (ApoB) változása a NAFLD-ben szenvedő résztvevőkben
Időkeret: Alapállapot akár 253 nap
Alapállapot akár 253 nap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Regeneron Pharmaceuticals

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Becsült)

2024. április 15.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2026. május 30.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2026. december 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2023. augusztus 16.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. szeptember 5.

Első közzététel (Tényleges)

2023. szeptember 6.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2024. január 25.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. január 24.

Utolsó ellenőrzés

2024. január 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ALN-PNP-NASH-2255

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

A nyilvánosan elérhető eredmények alapjául szolgáló összes egyéni betegadat (IPD) megosztásra kerül.

IPD megosztási időkeret

Amikor a Regeneron megkapta a forgalomba hozatali engedélyt a főbb egészségügyi hatóságoktól (például az FDA, az Európai Gyógyszerügynökség (EMA), a Gyógyszerészeti és Orvosi Eszközök Ügynöksége (PMDA) stb.) a termékre és a javallatra vonatkozóan, az eredményeket nyilvánosan hozzáférhetővé tette (pl. tudományos publikáció). , tudományos konferencia, klinikai vizsgálatok nyilvántartása), törvényes felhatalmazással rendelkezik az adatok megosztására, és biztosította a résztvevők magánéletének védelmét.

IPD-megosztási hozzáférési feltételek

Képzett kutatók javaslatot nyújthatnak be a Regeneron által szponzorált klinikai vizsgálatból származó egyedi betegek vagy aggregált szintű adatokhoz való hozzáférésre a Vivli-n keresztül. A Regeneron független kutatási kérelmének értékelési kritériumai a következő címen érhetők el: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf

Az IPD megosztását támogató információ típusa

  • STUDY_PROTOCOL
  • NEDV
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Igen

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Nem alkoholos steatohepatitis (NASH)

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Taiwan

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel