Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Pokus o zjištění, zda je ALN-PNP siRNA bezpečná a dobře tolerovaná, a jak to funguje u dospělých účastníků s nealkoholickým ztučněním jater (NAFLD) a genetickým rizikovým faktorem

24. ledna 2024 aktualizováno: Regeneron Pharmaceuticals

Fáze 1, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie s vícenásobnou vzestupnou dávkou bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky ALN-PNP siRNA u účastníků s nealkoholickým ztučněním jater (NAFLD) a genetickým rizikovým faktorem PNPLA3

Studie zkoumá experimentální lék s názvem ALN-PNP. Studie je zaměřena na účastníky, o kterých je známo, že mají nealkoholické ztučnění jater (NAFLD) a specifickou variantu patatinu podobné fosfolipázové domény obsahující gen 3 (PNPLA3).

Cílem studie je zjistit, jak bezpečný, tolerovatelný a účinný je zkoumaný lék.

Studie se zabývá několika dalšími výzkumnými otázkami, včetně:

  • Jaké vedlejší účinky mohou nastat při užívání studovaného léku
  • Jak ALN-PNP působí na změnu obsahu tuku v játrech v NAFLD
  • Kolik studovaného léku a metabolitů studovaného léku (vedlejší produkt těla rozkládajícího zkoumaný lék) je ve vaší krvi v různých časech
  • Zda tělo vytváří protilátky proti studovanému léku (což by mohlo snížit účinnost léku nebo by mohlo vést k nežádoucím účinkům)
  • Lepší pochopení studovaného léku a NAFLD

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

104

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  1. Účastníci od 18 (nebo zákonného věku plnoletosti v zemi) do 65 let včetně, při promítací návštěvě 1
  2. Index tělesné hmotnosti (BMI) od 23,0 kg/m^2 do 40,0 kg/m^2, včetně, pro východní Asiaty (včetně, ale bez omezení na Jihokorejce, Číňany, Tchajwance a Japonce) a BMI od 27,0 kg/m^ 2 až 40,0 kg/m^2 včetně, pro jakékoli jiné etnikum při screeningové návštěvě 1
  3. Splňuje genotypová kritéria pro rizikovou alelu rs738409:G PNPLA3: homozygoti nebo heterozygoti; Varianta p.I148M (PNPLA3 rs738409:G [p.I148M]) při screeningové návštěvě 1
  4. Obsah tuku v játrech ≥ 8,5 % podle měření MRI-PDFF při screeningové návštěvě 3
  5. Obecně stabilní strava (založená na pacientově odvolání) po dobu nejméně 3 měsíců před screeningovou návštěvou

Klíčová kritéria vyloučení:

  1. Důkazy o jiných formách známého chronického onemocnění jater, jak je definováno v protokolu
  2. Má kontraindikaci vyšetření MRI, jako jsou osoby s kardiostimulátorem a kovovými implantáty (například kochleární implantát, nervové stimulátory, magnetické cévní svorky a kovová srdeční chlopeň), těžká klaustrofobie nebo jiné kontraindikace pro MRI
  3. Užívá léky k léčbě komorbidního stavu, který není během studie povolen
  4. Má jakékoli hodnocení laboratorních parametrů screening, jak je definováno v protokolu
  5. Diabetes 1. typu v anamnéze
  6. Bariatrická chirurgie přibližně 5 let před nebo plánovaná během období studie
  7. Ztratil nebo získal více než 4,0 % tělesné hmotnosti během 3 měsíců před nebo během období screeningu
  8. Má známou infekci virem lidské imunodeficience (HIV), důkaz současné nebo chronické infekce virem hepatitidy B (HBV) nebo současnou nebo chronickou infekci virem hepatitidy C (HCV), jak je definováno v protokolu
  9. Byl hospitalizován (tj. >24 hodin) z jakéhokoli důvodu do 30 dnů od screeningové návštěvy

Poznámka: Platí jiná kritéria zahrnutí/vyloučení definovaná protokolem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Část A: Placebo
Účastníci, kteří jsou homozygotní pro rizikovou alelu PNPLA3 rs738409:G, budou randomizováni 1:1:1:1
Lék: Placebo
Část A: Podává se jako jediná SC injekce v den 1 Část B a část C: Podává se SC každých 12 týdnů (Q12W x2)
Experimentální: Část A: Nízká dávka
Účastníci, kteří jsou homozygotní pro rizikovou alelu PNPLA3 rs738409:G, budou randomizováni 1:1:1:1
Lék: ALN-PNP
Část A: Podává se jako jediná subkutánní (SC) injekce v den 1 Část B a část C: Podává se SC každých 12 týdnů (Q12W x2)
Experimentální: Část A: Střední dávka
Účastníci, kteří jsou homozygotní pro rizikovou alelu PNPLA3 rs738409:G, budou randomizováni 1:1:1:1
Lék: ALN-PNP
Část A: Podává se jako jediná subkutánní (SC) injekce v den 1 Část B a část C: Podává se SC každých 12 týdnů (Q12W x2)
Experimentální: Část A: Vysoká dávka
Účastníci, kteří jsou homozygotní pro rizikovou alelu PNPLA3 rs738409:G, budou randomizováni 1:1:1:1
Lék: ALN-PNP
Část A: Podává se jako jediná subkutánní (SC) injekce v den 1 Část B a část C: Podává se SC každých 12 týdnů (Q12W x2)
Komparátor placeba: Část B: Placebo
Účastníci, kteří jsou homozygotní pro rizikovou alelu PNPLA3 rs738409:G, budou randomizováni 1:1:1:1
Lék: Placebo
Část A: Podává se jako jediná SC injekce v den 1 Část B a část C: Podává se SC každých 12 týdnů (Q12W x2)
Experimentální: Část B: Nízká dávka
Účastníci, kteří jsou homozygotní pro rizikovou alelu PNPLA3 rs738409:G, budou randomizováni 1:1:1:1
Lék: ALN-PNP
Část A: Podává se jako jediná subkutánní (SC) injekce v den 1 Část B a část C: Podává se SC každých 12 týdnů (Q12W x2)
Experimentální: Část B: Střední dávka
Účastníci, kteří jsou homozygotní pro rizikovou alelu PNPLA3 rs738409:G, budou randomizováni 1:1:1:1
Lék: ALN-PNP
Část A: Podává se jako jediná subkutánní (SC) injekce v den 1 Část B a část C: Podává se SC každých 12 týdnů (Q12W x2)
Experimentální: Část B: Vysoká dávka
Účastníci, kteří jsou homozygotní pro rizikovou alelu PNPLA3 rs738409:G, budou randomizováni 1:1:1:1
Lék: ALN-PNP
Část A: Podává se jako jediná subkutánní (SC) injekce v den 1 Část B a část C: Podává se SC každých 12 týdnů (Q12W x2)
Komparátor placeba: Část C: Placebo (volitelné)
Sponzor se může rozhodnout přihlásit účastníky, kteří jsou heterozygotní pro rizikovou alelu PNPLA3 rs738409:G a mohou být randomizováni 1:1
Lék: Placebo
Část A: Podává se jako jediná SC injekce v den 1 Část B a část C: Podává se SC každých 12 týdnů (Q12W x2)
Experimentální: Část C: Vysoká dávka (volitelné)
Sponzor se může rozhodnout přihlásit účastníky, kteří jsou heterozygotní pro rizikovou alelu PNPLA3 rs738409:G a mohou být randomizováni 1:1
Lék: ALN-PNP
Část A: Podává se jako jediná subkutánní (SC) injekce v den 1 Část B a část C: Podává se SC každých 12 týdnů (Q12W x2)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Výskyt nežádoucích účinků souvisejících s léčbou (TEAE)
Časové okno: Až 253 dní
Až 253 dní
Závažnost TEAE
Časové okno: Až 253 dní
Až 253 dní

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Koncentrace ALN-PNP a potenciálního hlavního metabolitu(ů) v plazmě v průběhu času
Časové okno: Až 253 dní
Až 253 dní
Výskyt protilátek (ADA) proti ALN-PNP
Časové okno: Až 253 dní
Až 253 dní
Titr protilátek proti léku (ADA) k ALN-PNP
Časové okno: Až 253 dní
Až 253 dní
Změna frakce tuku v játrech pomocí magnetické rezonance tukové frakce protonové hustoty (MRI-PDFF) u účastníků s NAFLD
Časové okno: Výchozí stav až 253 dní
Výchozí stav až 253 dní
Změna cholesterolu v lipoproteinech s nízkou hustotou (LDL-C) u účastníků s NAFLD
Časové okno: Výchozí stav až 253 dní
Výchozí stav až 253 dní
Změna v lipoproteinovém cholesterolu s vysokou hustotou (HDL-C) u účastníků s NAFLD
Časové okno: Výchozí stav až 253 dní
Výchozí stav až 253 dní
Změna triglyceridů (TG) u účastníků s NAFLD
Časové okno: Výchozí stav až 253 dní
Výchozí stav až 253 dní
Změna lipoproteinu a (Lp(a)) u účastníků s NAFLD
Časové okno: Výchozí stav až 253 dní
Výchozí stav až 253 dní
Změna apolipoproteinu A1 (ApoA1) u účastníků s NAFLD
Časové okno: Výchozí stav až 253 dní
Výchozí stav až 253 dní
Změna apolipoproteinu B (ApoB) u účastníků s NAFLD
Časové okno: Výchozí stav až 253 dní
Výchozí stav až 253 dní

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Regeneron Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

15. dubna 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. května 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. prosince 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

16. srpna 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

5. září 2023

První zveřejněno (Aktuální)

6. září 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

25. ledna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

24. ledna 2024

Naposledy ověřeno

1. ledna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ALN-PNP-NASH-2255

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Všechny údaje o jednotlivých pacientech (IPD), které jsou základem veřejně dostupných výsledků, budou zváženy pro sdílení.

Časový rámec sdílení IPD

Když Regeneron získal povolení k uvedení na trh od hlavních zdravotnických úřadů (např. FDA, Evropská agentura pro léčiva (EMA), Agentura pro léčiva a zdravotnické prostředky (PMDA) atd.) pro produkt a indikaci, zveřejnil výsledky (např. , vědecká konference, registr klinických studií), má zákonnou pravomoc sdílet data a má zajištěnu schopnost chránit soukromí účastníků.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou prostřednictvím společnosti Vivli předložit návrh na přístup k jednotlivým pacientům nebo souhrnným údajům z klinické studie sponzorované Regeneronem. Kritéria hodnocení žádosti o nezávislý výzkum společnosti Regeneron lze nalézt na adrese: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Nealkoholická steatohepatitida (NASH)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Estonia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit