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Eine Studie, um herauszufinden, ob ALN-PNP-siRNA sicher und gut verträglich ist und wie sie bei erwachsenen Teilnehmern mit nichtalkoholischer Fettlebererkrankung (NAFLD) und einem genetischen Risikofaktor funktioniert

24. Januar 2024 aktualisiert von: Regeneron Pharmaceuticals

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, mehrfach aufsteigende Dosisstudie der Phase 1 zur Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von ALN-PNP-siRNA bei Teilnehmern mit nichtalkoholischer Fettlebererkrankung (NAFLD) und einem genetischen Risikofaktor PNPLA3

Die Studie erforscht ein experimentelles Medikament namens ALN-PNP. Die Studie konzentriert sich auf Teilnehmer, bei denen bekannt ist, dass sie an einer nichtalkoholischen Fettlebererkrankung (NAFLD) und einer spezifischen Variante des Patatin-like-Phospholipase-Domänen-enthaltenden 3-Gens (PNPLA3) leiden.

Ziel der Studie ist es herauszufinden, wie sicher, verträglich und wirksam das Studienmedikament ist.

Die Studie befasst sich mit mehreren anderen Forschungsfragen, darunter:

  • Welche Nebenwirkungen können bei der Einnahme des Studienmedikaments auftreten?
  • Wie ALN-PNP den Leberfettgehalt bei NAFLD verändert
  • Wie viel Studienmedikament und Metaboliten des Studienmedikaments (Nebenprodukte des Körpers, die das Studienmedikament abbauen) sind zu unterschiedlichen Zeitpunkten in Ihrem Blut?
  • Ob der Körper Antikörper gegen das Studienmedikament bildet (was die Wirksamkeit des Arzneimittels beeinträchtigen oder zu Nebenwirkungen führen könnte)
  • Besseres Verständnis des Studienmedikaments und der NAFLD

Studienübersicht

Status

Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

104

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  1. Teilnehmer im Alter von 18 (bzw. dem gesetzlichen Mindestalter des Landes) bis einschließlich 65 Jahren bei Screening-Besuch 1
  2. Body-Mass-Index (BMI) von 23,0 kg/m² bis einschließlich 40,0 kg/m² für Ostasiaten (einschließlich, aber nicht beschränkt auf Südkoreaner, Chinesen, Taiwaner und Japaner) und BMI von 27,0 kg/m² 2 bis 40,0 kg/m², einschließlich, für jede andere ethnische Zugehörigkeit bei Screening-Besuch 1
  3. Erfüllt die Genotypkriterien für das PNPLA3-Risiko-Allel rs738409:G: Homozygoten oder Heterozygoten; p.I148M-Variante (PNPLA3 rs738409:G [p.I148M]) bei Screening-Besuch 1
  4. Leberfettgehalt ≥8,5 %, gemessen mittels MRT-PDFF bei Screening-Besuch 3
  5. Im Allgemeinen stabile Ernährung (basierend auf der Erinnerung des Teilnehmers) für mindestens 3 Monate vor dem Screening-Besuch

Wichtige Ausschlusskriterien:

  1. Hinweise auf andere Formen bekannter chronischer Lebererkrankungen, wie im Protokoll definiert
  2. Es besteht eine Kontraindikation für MRT-Untersuchungen, z. B. Personen mit Herzschrittmachern und Implantaten aus Metall (z. B. Cochlea-Implantate, Nervenstimulatoren, magnetische Gefäßklemmen und metallische Herzklappen), schwere Klaustrophobie oder andere Kontraindikationen für eine MRT
  3. Nimmt ein Medikament zur Behandlung einer komorbiden Erkrankung ein, das während der Studie nicht zulässig ist
  4. Hat etwaige Laborparameterbewertungen ein Screening, wie im Protokoll definiert
  5. Vorgeschichte von Typ-1-Diabetes
  6. Bariatrische Chirurgie innerhalb von etwa 5 Jahren vor oder während des Studienzeitraums geplant
  7. Hat in den 3 Monaten vor oder während des Screening-Zeitraums mehr als 4,0 % Körpergewicht verloren oder zugenommen
  8. Hat eine bekannte Infektion mit dem humanen Immundefizienzvirus (HIV), Hinweise auf eine aktuelle oder chronische Infektion mit dem Hepatitis-B-Virus (HBV) oder eine aktuelle oder chronische Infektion mit dem Hepatitis-C-Virus (HCV), wie im Protokoll definiert
  9. War aus irgendeinem Grund innerhalb von 30 Tagen nach dem Screening-Besuch im Krankenhaus (d. h. länger als 24 Stunden).

Hinweis: Es gelten andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Teil A: Placebo
Teilnehmer, die homozygot für das Risiko-Allel PNPLA3 rs738409:G sind, werden 1:1:1:1 randomisiert
Arzneimittel: Placebo
Teil A: Wird als einzelne SC-Injektion am ersten Tag verabreicht. Teil B und Teil C: Wird alle 12 Wochen SC verabreicht (Q12W x2).
Experimental: Teil A: Niedrige Dosis
Teilnehmer, die homozygot für das Risiko-Allel PNPLA3 rs738409:G sind, werden 1:1:1:1 randomisiert
Arzneimittel: ALN-PNP
Teil A: Wird als einzelne subkutane (SC) Injektion am ersten Tag verabreicht. Teil B und Teil C: Wird alle 12 Wochen s.c. verabreicht (Q12W x2).
Experimental: Teil A: Mittlere Dosis
Teilnehmer, die homozygot für das Risiko-Allel PNPLA3 rs738409:G sind, werden 1:1:1:1 randomisiert
Arzneimittel: ALN-PNP
Teil A: Wird als einzelne subkutane (SC) Injektion am ersten Tag verabreicht. Teil B und Teil C: Wird alle 12 Wochen s.c. verabreicht (Q12W x2).
Experimental: Teil A: Hohe Dosis
Teilnehmer, die homozygot für das Risiko-Allel PNPLA3 rs738409:G sind, werden 1:1:1:1 randomisiert
Arzneimittel: ALN-PNP
Teil A: Wird als einzelne subkutane (SC) Injektion am ersten Tag verabreicht. Teil B und Teil C: Wird alle 12 Wochen s.c. verabreicht (Q12W x2).
Placebo-Komparator: Teil B: Placebo
Teilnehmer, die homozygot für das Risiko-Allel PNPLA3 rs738409:G sind, werden 1:1:1:1 randomisiert
Arzneimittel: Placebo
Teil A: Wird als einzelne SC-Injektion am ersten Tag verabreicht. Teil B und Teil C: Wird alle 12 Wochen SC verabreicht (Q12W x2).
Experimental: Teil B: Niedrige Dosis
Teilnehmer, die homozygot für das Risiko-Allel PNPLA3 rs738409:G sind, werden 1:1:1:1 randomisiert
Arzneimittel: ALN-PNP
Teil A: Wird als einzelne subkutane (SC) Injektion am ersten Tag verabreicht. Teil B und Teil C: Wird alle 12 Wochen s.c. verabreicht (Q12W x2).
Experimental: Teil B: Mittlere Dosis
Teilnehmer, die homozygot für das Risiko-Allel PNPLA3 rs738409:G sind, werden 1:1:1:1 randomisiert
Arzneimittel: ALN-PNP
Teil A: Wird als einzelne subkutane (SC) Injektion am ersten Tag verabreicht. Teil B und Teil C: Wird alle 12 Wochen s.c. verabreicht (Q12W x2).
Experimental: Teil B: Hohe Dosis
Teilnehmer, die homozygot für das Risiko-Allel PNPLA3 rs738409:G sind, werden 1:1:1:1 randomisiert
Arzneimittel: ALN-PNP
Teil A: Wird als einzelne subkutane (SC) Injektion am ersten Tag verabreicht. Teil B und Teil C: Wird alle 12 Wochen s.c. verabreicht (Q12W x2).
Placebo-Komparator: Teil C: Placebo (optional)
Der Sponsor kann sich dafür entscheiden, Teilnehmer einzuschreiben, die heterozygot für das PNPLA3-Risiko-Allel rs738409:G sind, und kann 1:1 randomisiert werden
Arzneimittel: Placebo
Teil A: Wird als einzelne SC-Injektion am ersten Tag verabreicht. Teil B und Teil C: Wird alle 12 Wochen SC verabreicht (Q12W x2).
Experimental: Teil C: Hohe Dosis (optional)
Der Sponsor kann sich dafür entscheiden, Teilnehmer einzuschreiben, die heterozygot für das PNPLA3-Risiko-Allel rs738409:G sind, und kann 1:1 randomisiert werden
Arzneimittel: ALN-PNP
Teil A: Wird als einzelne subkutane (SC) Injektion am ersten Tag verabreicht. Teil B und Teil C: Wird alle 12 Wochen s.c. verabreicht (Q12W x2).

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Inzidenz behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (TEAEs)
Zeitfenster: Bis zu 253 Tage
Bis zu 253 Tage
Schweregrad der TEAEs
Zeitfenster: Bis zu 253 Tage
Bis zu 253 Tage

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Konzentration von ALN-PNP und potenziellen Hauptmetaboliten im Plasma im Zeitverlauf
Zeitfenster: Bis zu 253 Tage
Bis zu 253 Tage
Inzidenz von Anti-Drug-Antikörpern (ADAs) gegen ALN-PNP
Zeitfenster: Bis zu 253 Tage
Bis zu 253 Tage
Titer von Anti-Drug-Antikörpern (ADAs) gegen ALN-PNP
Zeitfenster: Bis zu 253 Tage
Bis zu 253 Tage
Veränderung des Leberfettanteils durch Magnetresonanztomographie-Protonendichte-Fettanteil (MRT-PDFF) bei Teilnehmern mit NAFLD
Zeitfenster: Basislinie bis zu 253 Tage
Basislinie bis zu 253 Tage
Veränderung des Low-Density-Lipoprotein-Cholesterins (LDL-C) bei Teilnehmern mit NAFLD
Zeitfenster: Basislinie bis zu 253 Tage
Basislinie bis zu 253 Tage
Veränderung des High-Density-Lipoprotein-Cholesterins (HDL-C) bei Teilnehmern mit NAFLD
Zeitfenster: Basislinie bis zu 253 Tage
Basislinie bis zu 253 Tage
Veränderung der Triglyceride (TG) bei Teilnehmern mit NAFLD
Zeitfenster: Basislinie bis zu 253 Tage
Basislinie bis zu 253 Tage
Veränderung des Lipoproteins a (Lp(a)) bei Teilnehmern mit NAFLD
Zeitfenster: Basislinie bis zu 253 Tage
Basislinie bis zu 253 Tage
Veränderung des Apolipoproteins A1 (ApoA1) bei Teilnehmern mit NAFLD
Zeitfenster: Basislinie bis zu 253 Tage
Basislinie bis zu 253 Tage
Veränderung des Apolipoproteins B (ApoB) bei Teilnehmern mit NAFLD
Zeitfenster: Basislinie bis zu 253 Tage
Basislinie bis zu 253 Tage

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Ermittler

  • Studienleiter: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

15. April 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

30. Mai 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

30. Dezember 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

16. August 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

5. September 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

6. September 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

25. Januar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

24. Januar 2024

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ALN-PNP-NASH-2255

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Alle individuellen Patientendaten (IPD), die öffentlich verfügbaren Ergebnissen zugrunde liegen, werden für die Weitergabe berücksichtigt.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Wenn Regeneron von wichtigen Gesundheitsbehörden (z. B. FDA, Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA), Arzneimittel- und Medizingeräte-Agentur (PMDA) usw.) die Marktzulassung für das Produkt und die Indikation erhalten hat, hat Regeneron die Ergebnisse öffentlich zugänglich gemacht (z. B. in einer wissenschaftlichen Veröffentlichung). B. wissenschaftliche Konferenzen, Register klinischer Studien), verfügt über die rechtliche Befugnis, die Daten weiterzugeben, und hat sichergestellt, dass die Privatsphäre der Teilnehmer geschützt werden kann.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Qualifizierte Forscher können über Vivli einen Vorschlag für den Zugriff auf einzelne Patienten- oder aggregierte Daten aus einer von Regeneron gesponserten klinischen Studie einreichen. Die Bewertungskriterien für unabhängige Forschungsanfragen von Regeneron finden Sie unter: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Nichtalkoholische Steatohepatitis (NASH)

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