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Un ensayo para saber si tener ARNip de ALN-PNP es seguro y bien tolerado, y cómo funciona en participantes adultos con enfermedad del hígado graso no alcohólico (NAFLD) y un factor de riesgo genético

17 de junio de 2024 actualizado por: Regeneron Pharmaceuticals

Un estudio de fase 1, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y de dosis ascendentes múltiples sobre la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y farmacodinamia del ARNip de ALN-PNP en participantes con enfermedad del hígado graso no alcohólico (NAFLD) y un factor de riesgo genético PNPLA3

El estudio está investigando un fármaco experimental llamado ALN-PNP. El estudio se centra en participantes que padecen enfermedad del hígado graso no alcohólico (NAFLD) y una variante específica del dominio de fosfolipasa similar a la patatina que contiene el gen 3 (PNPLA3).

El objetivo del estudio es ver qué tan seguro, tolerable y eficaz es el fármaco del estudio.

El estudio analiza varias otras preguntas de investigación, que incluyen:

  • ¿Qué efectos secundarios pueden ocurrir al tomar el fármaco del estudio?
  • Cómo funciona ALN-PNP para cambiar el contenido de grasa del hígado en NAFLD
  • Cuánto fármaco del estudio y metabolitos del fármaco del estudio (subproducto del cuerpo que descompone el fármaco del estudio) hay en su sangre en diferentes momentos
  • Si el cuerpo produce anticuerpos contra el fármaco del estudio (lo que podría hacer que el fármaco sea menos eficaz o provocar efectos secundarios)
  • Mejor comprensión del fármaco del estudio y NAFLD

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

104

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Corea, república de
      • Seoul, Corea, república de, 03080
        • Reclutamiento
        • Seoul National University Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  1. Participantes desde 18 (o la edad adulta legal del país) hasta 65 años de edad, inclusive, en la visita de selección 1
  2. Índice de masa corporal (IMC) de 23,0 kg/m^2 a 40,0 kg/m^2, inclusive, para los asiáticos orientales (incluidos, entre otros, surcoreanos, chinos, taiwaneses y japoneses) e IMC de 27,0 kg/m^ 2 a 40,0 kg/m^2, inclusive, para cualquier otro grupo étnico en la visita de selección 1
  3. Cumple con los criterios de genotipo para el alelo de riesgo rs738409:G PNPLA3: homocigotos o heterocigotos; Variante p.I148M (PNPLA3 rs738409:G [p.I148M]) en la visita de selección 1
  4. Contenido de grasa hepática ≥8,5% medido por MRI-PDFF en la visita de selección 3
  5. Dieta generalmente estable (según lo que recuerda el participante) durante al menos 3 meses antes de la visita de selección

Criterios de exclusión clave:

  1. Evidencia de otras formas de enfermedad hepática crónica conocida, según se define en el protocolo.
  2. Tiene una contraindicación para los exámenes de resonancia magnética, como personas con marcapasos cardíacos e implantes hechos de metal (por ejemplo, implante coclear, estimuladores nerviosos, clips vasculares magnéticos y válvula cardíaca metálica), claustrofobia severa u otras contraindicaciones para la resonancia magnética.
  3. Está tomando un medicamento para tratar una condición comórbida que no está permitida durante el estudio.
  4. ¿Tiene alguna evaluación de parámetros de laboratorio un cribado, como se define en el protocolo?
  5. Historia de diabetes tipo 1
  6. Cirugía bariátrica dentro de aproximadamente 5 años antes o planificada durante el período de estudio
  7. Ha perdido o ganado más del 4,0% de peso corporal durante los 3 meses anteriores o durante el período de evaluación.
  8. Tiene infección conocida por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH), evidencia de infección actual o crónica por el virus de la hepatitis B (VHB), o infección actual o crónica por el virus de la hepatitis C (VHC), según se define en el protocolo.
  9. Fue hospitalizado (es decir, más de 24 horas) por cualquier motivo dentro de los 30 días posteriores a la visita de selección.

Nota: Se aplican otros criterios de inclusión/exclusión definidos por el protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador de placebos: Parte A: Placebo
Los participantes que sean homocigotos para el alelo de riesgo PNPLA3 rs738409:G serán aleatorizados 1:1:1:1
Droga: Placebo
Parte A: Administrada como inyección SC única el día 1 Parte B y Parte C: Administrada SC cada 12 semanas (Q12W x2)
Experimental: Parte A: dosis baja
Los participantes que sean homocigotos para el alelo de riesgo PNPLA3 rs738409:G serán aleatorizados 1:1:1:1
Droga: ALN-PNP
Parte A: Administrada como inyección subcutánea única (SC) el día 1. Parte B y Parte C: Administrada SC cada 12 semanas (Q12W x2)
Experimental: Parte A: dosis media
Los participantes que sean homocigotos para el alelo de riesgo PNPLA3 rs738409:G serán aleatorizados 1:1:1:1
Droga: ALN-PNP
Parte A: Administrada como inyección subcutánea única (SC) el día 1. Parte B y Parte C: Administrada SC cada 12 semanas (Q12W x2)
Experimental: Parte A: dosis alta
Los participantes que sean homocigotos para el alelo de riesgo PNPLA3 rs738409:G serán aleatorizados 1:1:1:1
Droga: ALN-PNP
Parte A: Administrada como inyección subcutánea única (SC) el día 1. Parte B y Parte C: Administrada SC cada 12 semanas (Q12W x2)
Comparador de placebos: Parte B: Placebo
Los participantes que sean homocigotos para el alelo de riesgo PNPLA3 rs738409:G serán aleatorizados 1:1:1:1
Droga: Placebo
Parte A: Administrada como inyección SC única el día 1 Parte B y Parte C: Administrada SC cada 12 semanas (Q12W x2)
Experimental: Parte B: dosis baja
Los participantes que sean homocigotos para el alelo de riesgo PNPLA3 rs738409:G serán aleatorizados 1:1:1:1
Droga: ALN-PNP
Parte A: Administrada como inyección subcutánea única (SC) el día 1. Parte B y Parte C: Administrada SC cada 12 semanas (Q12W x2)
Experimental: Parte B: dosis media
Los participantes que sean homocigotos para el alelo de riesgo PNPLA3 rs738409:G serán aleatorizados 1:1:1:1
Droga: ALN-PNP
Parte A: Administrada como inyección subcutánea única (SC) el día 1. Parte B y Parte C: Administrada SC cada 12 semanas (Q12W x2)
Experimental: Parte B: dosis alta
Los participantes que sean homocigotos para el alelo de riesgo PNPLA3 rs738409:G serán aleatorizados 1:1:1:1
Droga: ALN-PNP
Parte A: Administrada como inyección subcutánea única (SC) el día 1. Parte B y Parte C: Administrada SC cada 12 semanas (Q12W x2)
Comparador de placebos: Parte C: Placebo (opcional)
El patrocinador puede optar por inscribir a participantes que sean heterocigotos para el alelo de riesgo PNPLA3 rs738409:G y pueden ser aleatorizados 1:1
Droga: Placebo
Parte A: Administrada como inyección SC única el día 1 Parte B y Parte C: Administrada SC cada 12 semanas (Q12W x2)
Experimental: Parte C: dosis alta (opcional)
El patrocinador puede optar por inscribir a participantes que sean heterocigotos para el alelo de riesgo PNPLA3 rs738409:G y pueden ser aleatorizados 1:1
Droga: ALN-PNP
Parte A: Administrada como inyección subcutánea única (SC) el día 1. Parte B y Parte C: Administrada SC cada 12 semanas (Q12W x2)

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Hasta 253 días
Hasta 253 días
Gravedad de los TEAE
Periodo de tiempo: Hasta 253 días
Hasta 253 días

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Concentración de ALN-PNP y posibles metabolitos principales en plasma a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Hasta 253 días
Hasta 253 días
Incidencia de anticuerpos antidrogas (ADA) contra ALN-PNP
Periodo de tiempo: Hasta 253 días
Hasta 253 días
Título de anticuerpos antidrogas (ADA) contra ALN-PNP
Periodo de tiempo: Hasta 253 días
Hasta 253 días
Cambio en la fracción de grasa del hígado mediante resonancia magnética de la fracción de grasa de densidad de protones (MRI-PDFF) en participantes con NAFLD
Periodo de tiempo: Línea base hasta 253 días
Línea base hasta 253 días
Cambio en el colesterol de lipoproteínas de baja densidad (LDL-C) en participantes con NAFLD
Periodo de tiempo: Línea base hasta 253 días
Línea base hasta 253 días
Cambio en el colesterol de lipoproteínas de alta densidad (HDL-C) en participantes con NAFLD
Periodo de tiempo: Línea base hasta 253 días
Línea base hasta 253 días
Cambio en los triglicéridos (TG) en participantes con NAFLD
Periodo de tiempo: Línea base hasta 253 días
Línea base hasta 253 días
Cambio en la lipoproteína a (Lp (a)) en participantes con NAFLD
Periodo de tiempo: Línea base hasta 253 días
Línea base hasta 253 días
Cambio en la apolipoproteína A1 (ApoA1) en participantes con NAFLD
Periodo de tiempo: Línea base hasta 253 días
Línea base hasta 253 días
Cambio en la apolipoproteína B (ApoB) en participantes con NAFLD
Periodo de tiempo: Línea base hasta 253 días
Línea base hasta 253 días

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Regeneron Pharmaceuticals

Investigadores

  • Director de estudio: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

21 de mayo de 2024

Finalización primaria (Estimado)

14 de septiembre de 2025

Finalización del estudio (Estimado)

14 de septiembre de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

16 de agosto de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de septiembre de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

6 de septiembre de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

20 de junio de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de junio de 2024

Última verificación

1 de junio de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ALN-PNP-NASH-2255

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Se considerará la posibilidad de compartir todos los datos de pacientes individuales (IPD) que subyacen a los resultados disponibles públicamente.

Marco de tiempo para compartir IPD

Cuando Regeneron ha recibido la autorización de comercialización de las principales autoridades sanitarias (p. ej., FDA, Agencia Europea de Medicamentos (EMA), Agencia de Productos Farmacéuticos y Dispositivos Médicos (PMDA), etc.) para el producto y la indicación, ha puesto los resultados a disposición del público (p. ej., publicación científica , conferencia científica, registro de ensayos clínicos), tiene la autoridad legal para compartir los datos y ha garantizado la capacidad de proteger la privacidad de los participantes.

Criterios de acceso compartido de IPD

Los investigadores calificados pueden enviar una propuesta para acceder a datos de pacientes individuales o a nivel agregado de un ensayo clínico patrocinado por Regeneron a través de Vivli. Los criterios de evaluación de solicitudes de investigación independientes de Regeneron se pueden encontrar en: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluación-Criteria.pdf

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • CIF
  • CÓDIGO_ANALÍTICO
  • RSC

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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