Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Próba sprawdzenia, czy siRNA ALN-PNP jest bezpieczne i dobrze tolerowane oraz jak działa u dorosłych pacjentów z niealkoholową stłuszczeniową chorobą wątroby (NAFLD) i genetycznym czynnikiem ryzyka

29 lipca 2025 zaktualizowane przez: Regeneron Pharmaceuticals

Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie fazy 1 z wielokrotnym wzrostem dawki, oceniające bezpieczeństwo, tolerancję, farmakokinetykę i farmakodynamikę siRNA ALN-PNP u uczestników z niealkoholową stłuszczeniową chorobą wątroby (NAFLD) i genetycznym czynnikiem ryzyka PNPLA3

W ramach badania badany jest eksperymentalny lek o nazwie ALN-PNP. Badanie skupia się na uczestnikach, o których wiadomo, że cierpią na niealkoholową stłuszczeniową chorobę wątroby (NAFLD) i specyficzny wariant domeny fosfolipazy podobnej do patatyny zawierającej gen 3 (PNPLA3).

Celem badania jest sprawdzenie, jak bezpieczny, tolerowany i skuteczny jest badany lek.

W badaniu analizowano kilka innych pytań badawczych, w tym:

  • Jakie skutki uboczne mogą wystąpić po przyjęciu badanego leku
  • Jak ALN-PNP wpływa na zmianę zawartości tłuszczu w wątrobie w NAFLD
  • Ile badanego leku i jego metabolitów (produktów ubocznych rozkładu badanego leku w organizmie) znajduje się we krwi w różnym czasie
  • Czy organizm wytwarza przeciwciała przeciwko badanemu lekowi (co może spowodować, że lek będzie mniej skuteczny lub może prowadzić do działań niepożądanych)
  • Lepsze zrozumienie badanego leku i NAFLD

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

9

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Republika Korei
      • Seoul, Republika Korei, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Republika Korei, 03722
        • Severance Hospital
      • Seoul, Republika Korei, 05505
        • Asan Medical Center
    • Chungcheong Buk-do
      • Cheongju-si, Chungcheong Buk-do, Republika Korei, 28644
        • Chungbuk National University Hospital
    • Gyeonggi-do
      • Seongnam-si, Gyeonggi-do, Republika Korei, 13496
        • CHA Bundang Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  1. Uczestnicy w wieku od 18 lat (lub pełnoletności obowiązującej w danym kraju) do 65 lat włącznie podczas wizyty przesiewowej 1
  2. Wskaźnik masy ciała (BMI) od 23,0 kg/m^2 do 40,0 kg/m^2 włącznie, dla mieszkańców Azji Wschodniej (w tym między innymi mieszkańców Korei Południowej, Chin, Tajwanu i Japonii) oraz BMI od 27,0 kg/m^2 2 do 40,0 kg/m^2 włącznie, dla dowolnej innej grupy etnicznej podczas wizyty kontrolnej 1
  3. Spełnia kryteria genotypu dla allelu ryzyka rs738409:G PNPLA3: homozygoty lub heterozygoty; Wariant p.I148M (PNPLA3 rs738409:G [p.I148M]) podczas wizyty przesiewowej 1
  4. Zawartość tłuszczu w wątrobie ≥8,5% mierzona metodą MRI-PDFF podczas 3. wizyty przesiewowej
  5. Ogólnie stabilna dieta (na podstawie wspomnień uczestnika) przez co najmniej 3 miesiące przed wizytą przesiewową

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  1. Dowody na inne formy znanej przewlekłej choroby wątroby, zgodnie z definicją w protokole
  2. Ma przeciwwskazania do badań MRI, np. Osoby z rozrusznikiem serca i implantami wykonanymi z metalu (na przykład implantem ślimakowym, stymulatorami nerwów, magnetycznymi zaciskami naczyniowymi i metalową zastawką serca), ciężką klaustrofobią lub innymi przeciwwskazaniami do MRI
  3. Czy przyjmuje leki na chorobę współistniejącą, która jest niedozwolona w trakcie badania
  4. Czy przeprowadzane są badania przesiewowe w zakresie parametrów laboratoryjnych, określone w protokole
  5. Historia cukrzycy typu 1
  6. Operacja bariatryczna przeprowadzona w ciągu około 5 lat przed okresem badania lub planowana w jego trakcie
  7. Stracił lub zyskał więcej niż 4,0% masy ciała w ciągu 3 miesięcy przed okresem badania przesiewowego lub w jego trakcie
  8. Czy stwierdzono zakażenie ludzkim wirusem niedoboru odporności (HIV), dowody aktualnego lub przewlekłego zakażenia wirusem zapalenia wątroby typu B (HBV) lub aktualnego lub przewlekłego zakażenia wirusem zapalenia wątroby typu C (HCV), zgodnie z definicją w protokole
  9. Pacjent był hospitalizowany (tj. > 24 godziny) z jakiegokolwiek powodu w ciągu 30 dni od wizyty przesiewowej

Uwaga: Obowiązują inne kryteria włączenia/wyłączenia określone w protokole

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Część A: Placebo
Uczestnicy homozygotyczni pod względem allelu ryzyka rs738409:G PNPLA3 zostaną losowo przydzieleni w stosunku 1:1:1:1
Lek: Placebo
Część A: Podawana jako pojedynczy wstrzyknięcie SC pierwszego dnia. Część B i Część C: Podawana SC co 12 tygodni (Q12W x2)
Eksperymentalny: Część A: Niska dawka
Uczestnicy homozygotyczni pod względem allelu ryzyka rs738409:G PNPLA3 zostaną losowo przydzieleni w stosunku 1:1:1:1
Lek: ALN-PNP
Część A: Podawana jako pojedyncze wstrzyknięcie podskórne (SC) w dniu 1. Część B i Część C: Podawana podskórnie co 12 tygodni (Q12W x2)
Eksperymentalny: Część A: Średnia dawka
Uczestnicy homozygotyczni pod względem allelu ryzyka rs738409:G PNPLA3 zostaną losowo przydzieleni w stosunku 1:1:1:1
Lek: ALN-PNP
Część A: Podawana jako pojedyncze wstrzyknięcie podskórne (SC) w dniu 1. Część B i Część C: Podawana podskórnie co 12 tygodni (Q12W x2)
Eksperymentalny: Część A: Wysoka dawka
Uczestnicy homozygotyczni pod względem allelu ryzyka rs738409:G PNPLA3 zostaną losowo przydzieleni w stosunku 1:1:1:1
Lek: ALN-PNP
Część A: Podawana jako pojedyncze wstrzyknięcie podskórne (SC) w dniu 1. Część B i Część C: Podawana podskórnie co 12 tygodni (Q12W x2)
Komparator placebo: Część B: Placebo
Uczestnicy homozygotyczni pod względem allelu ryzyka rs738409:G PNPLA3 zostaną losowo przydzieleni w stosunku 1:1:1:1
Lek: Placebo
Część A: Podawana jako pojedynczy wstrzyknięcie SC pierwszego dnia. Część B i Część C: Podawana SC co 12 tygodni (Q12W x2)
Eksperymentalny: Część B: Niska dawka
Uczestnicy homozygotyczni pod względem allelu ryzyka rs738409:G PNPLA3 zostaną losowo przydzieleni w stosunku 1:1:1:1
Lek: ALN-PNP
Część A: Podawana jako pojedyncze wstrzyknięcie podskórne (SC) w dniu 1. Część B i Część C: Podawana podskórnie co 12 tygodni (Q12W x2)
Eksperymentalny: Część B: Średnia dawka
Uczestnicy homozygotyczni pod względem allelu ryzyka rs738409:G PNPLA3 zostaną losowo przydzieleni w stosunku 1:1:1:1
Lek: ALN-PNP
Część A: Podawana jako pojedyncze wstrzyknięcie podskórne (SC) w dniu 1. Część B i Część C: Podawana podskórnie co 12 tygodni (Q12W x2)
Eksperymentalny: Część B: Wysoka dawka
Uczestnicy homozygotyczni pod względem allelu ryzyka rs738409:G PNPLA3 zostaną losowo przydzieleni w stosunku 1:1:1:1
Lek: ALN-PNP
Część A: Podawana jako pojedyncze wstrzyknięcie podskórne (SC) w dniu 1. Część B i Część C: Podawana podskórnie co 12 tygodni (Q12W x2)
Komparator placebo: Część C: Placebo (opcjonalnie)
Sponsor może zdecydować się na włączenie uczestników, którzy są heterozygotyczni pod względem allelu ryzyka rs738409:G PNPLA3 i mogą być randomizowani w stosunku 1:1
Lek: Placebo
Część A: Podawana jako pojedynczy wstrzyknięcie SC pierwszego dnia. Część B i Część C: Podawana SC co 12 tygodni (Q12W x2)
Eksperymentalny: Część C: Wysoka dawka (opcjonalnie)
Sponsor może zdecydować się na włączenie uczestników, którzy są heterozygotyczni pod względem allelu ryzyka rs738409:G PNPLA3 i mogą być randomizowani w stosunku 1:1
Lek: ALN-PNP
Część A: Podawana jako pojedyncze wstrzyknięcie podskórne (SC) w dniu 1. Część B i Część C: Podawana podskórnie co 12 tygodni (Q12W x2)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Do 253 dni
Do 253 dni
Nasilenie TEAE
Ramy czasowe: Do 253 dni
Do 253 dni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Stężenie ALN-PNP i potencjalnych głównych metabolitów w osoczu w czasie
Ramy czasowe: Do 253 dni
Do 253 dni
Częstość występowania przeciwciał przeciwlekowych (ADA) przeciwko ALN-PNP
Ramy czasowe: Do 253 dni
Do 253 dni
Miano przeciwciał przeciwlekowych (ADA) przeciwko ALN-PNP
Ramy czasowe: Do 253 dni
Do 253 dni
Zmiana frakcji tłuszczowej wątroby za pomocą rezonansu magnetycznego frakcji tłuszczowej o gęstości protonowej (MRI-PDFF) u uczestników z NAFLD
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 253 dni
Wartość bazowa do 253 dni
Zmiana cholesterolu lipoprotein o małej gęstości (LDL-C) u uczestników z NAFLD
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 253 dni
Wartość bazowa do 253 dni
Zmiana cholesterolu lipoprotein o dużej gęstości (HDL-C) u uczestników z NAFLD
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 253 dni
Wartość bazowa do 253 dni
Zmiana poziomu trójglicerydów (TG) u uczestników z NAFLD
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 253 dni
Wartość bazowa do 253 dni
Zmiana lipoproteiny a (Lp(a)) u uczestników z NAFLD
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 253 dni
Wartość bazowa do 253 dni
Zmiana apolipoproteiny A1 (ApoA1) u uczestników z NAFLD
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 253 dni
Wartość bazowa do 253 dni
Zmiana apolipoproteiny B (ApoB) u uczestników z NAFLD
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 253 dni
Wartość bazowa do 253 dni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

21 maja 2024

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

7 lipca 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

7 lipca 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

16 sierpnia 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

5 września 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

6 września 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

31 lipca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

29 lipca 2025

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ALN-PNP-NASH-2255

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wszystkie indywidualne dane pacjenta (IPD), które stanowią podstawę publicznie dostępnych wyników, zostaną uwzględnione przy udostępnianiu.

Ramy czasowe udostępniania IPD

Po otrzymaniu przez firmę Regeneron pozwolenia na dopuszczenie do obrotu od głównych organów ds. zdrowia (np. FDA, Europejskiej Agencji Leków (EMA), Agencji Farmaceutyki i Wyrobów Medycznych (PMDA) itp.) dla produktu i wskazania, udostępniono publicznie wyniki (np. w publikacji naukowej) , konferencja naukowa, rejestr badań klinicznych), posiada umocowanie prawne do udostępnienia danych oraz zapewnił możliwość ochrony prywatności uczestników.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Wykwalifikowani badacze mogą złożyć za pośrednictwem Vivli propozycję dostępu do danych dotyczących poszczególnych pacjentów lub danych zbiorczych z badania klinicznego sponsorowanego przez firmę Regeneron. Kryteria oceny niezależnych wniosków badawczych firmy Regeneron można znaleźć pod adresem: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • ANALITYCZNY_KOD
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj