미국 연골무형성증 아동에 대한 참가자 중재 관찰 가상 레지스트리 (VISTA)
2023년 12월 10일 업데이트: BioMarin Pharmaceutical
이것은 미국에서 연골무형성증이 있는 소아 코호트에 대한 관찰 연구입니다. 이 코호트는 VOXZOGO™로 치료받은 개인과 치료받지 않은 개인으로 구성됩니다. 연구 등록은 2023년 2월에 시작되었습니다. 총 연구 기간은 약 5년으로 예상되며, 개인별 추적 관찰 기간은 등록 시기에 따라 다릅니다. 연구 기간은 연구 후원자의 결정에 따라 연장될 수 있습니다.
데이터는 두 가지 형식으로 수집됩니다.
실제 치료 사용 및 임상 치료를 반영하는 2차 데이터의 후향적 및 전향적 수집을 가능하게 하는 전자 건강 기록에 대한 참가자 중재 액세스 임상 결과 평가(COA) 및 설문지 데이터의 1차 데이터 수집
1차 연구 모집단에는 VOXZOGO™ 치료 상태와 관계없이 연골 무형성증이 있는 개인이 포함됩니다. 개인은 예상 연구 기간 동안 치료받지 않은 상태에서 치료받은 상태로 상태를 변경할 수 있습니다(또는 그 반대).
연구 개요
상태
모병
정황
연구 유형
관찰
등록 (추정된)
300
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Trial Specialist
- 전화번호: 1-800-938-4587
- 이메일: medinfo@bmrn.com
연구 장소
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California
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San Francisco, California, 미국, 94107
- 모병
- PicnicHealth
-
연락하다:
- PicnicHealth
- 이메일: hello@picnichealth.com
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
1차 연구 모집단에는 VOXZOGO™ 치료 상태와 관계없이 연골 무형성증이 있는 개인이 포함됩니다.
개인은 예상 연구 기간 동안 치료를 받지 않은 상태에서 치료를 받은 상태로 상태를 변경할 수 있지만(또는 그 반대) 모집 대상의 목적상 등록 시점의 치료 상태를 기준으로 한 번만 계산됩니다.
설명
포함 기준:
- 연골 무형성증의 의사 진단
- 입학 당시 나이:
- 미국에서 의료 서비스 받기
- 의료 기록 검색에 대한 사전 동의 및 승인 서명을 포함하여 PicnicHealth의 온보딩 프로세스를 완료합니다.
제외 기준:
- 의료 기록이 부족함
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
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치료받은 개인
연골무형성증을 앓고 있는 개인을 치료했습니다.
이것은 관찰 연구입니다.
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치료받지 않은 개인
연골 무형성증이 있는 치료받지 않은 개인.
이것은 관찰 연구입니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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키
기간: 연구 등록 시점부터 최대 5년간의 회고적 데이터 및 전향적 데이터
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앉은 자세와 서 있는 자세는 센티미터 단위로 측정됩니다.
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연구 등록 시점부터 최대 5년간의 회고적 데이터 및 전향적 데이터
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무게
기간: 연구 등록 시점부터 최대 5년간의 회고적 데이터 및 전향적 데이터
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킬로그램으로 측정
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연구 등록 시점부터 최대 5년간의 회고적 데이터 및 전향적 데이터
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체질량 지수
기간: 연구 등록 시점부터 최대 5년간의 회고적 데이터 및 전향적 데이터
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kg/m2 단위로 측정됨
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연구 등록 시점부터 최대 5년간의 회고적 데이터 및 전향적 데이터
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머리 둘레
기간: 연구 등록 시점부터 최대 5년간의 회고적 데이터 및 전향적 데이터
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센티미터로 측정
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연구 등록 시점부터 최대 5년간의 회고적 데이터 및 전향적 데이터
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연간 성장 속도(AGV)
기간: 연구 등록 시점부터 최대 5년간의 회고적 데이터 및 전향적 데이터
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센티미터/년 단위로 측정됨
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연구 등록 시점부터 최대 5년간의 회고적 데이터 및 전향적 데이터
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연령별 의료 진단
기간: 연구 등록 시점부터 최대 5년간의 회고적 데이터 및 전향적 데이터
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임상 검사 및/또는 방사선학적 평가
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연구 등록 시점부터 최대 5년간의 회고적 데이터 및 전향적 데이터
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연령별 수술 및/또는 의학적 개입
기간: 연구 등록 시점부터 최대 5년간의 회고적 데이터 및 전향적 데이터
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연구 등록 시점부터 최대 5년간의 회고적 데이터 및 전향적 데이터
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신체 기능의 변화
기간: 학업 등록 시점부터 최대 5년까지 6개월마다
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이동성 및 상지 환자 보고 결과 측정 정보 시스템(PROMIS) 도구를 사용하여 평가
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학업 등록 시점부터 최대 5년까지 6개월마다
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건강 관련 삶의 질(HRQoL) 변화
기간: 학업 등록 시점부터 최대 5년까지 6개월마다
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Pediatric Quality of Life Inventory(PedsQL)를 사용하여 평가
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학업 등록 시점부터 최대 5년까지 6개월마다
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처방된 경우 VOXZOGO™(보소리타이드) 치료 준수
기간: 학업 등록 시점부터 최대 5년까지 6개월마다
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지난 달에 놓친 복용량 수를 파악하기 위해 약물 준수 설문지를 사용하여 평가했습니다.
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학업 등록 시점부터 최대 5년까지 6개월마다
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
수사관
- 연구 책임자: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 2월 21일
기본 완료 (추정된)
2028년 2월 1일
연구 완료 (추정된)
2028년 2월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 11월 2일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 12월 10일
처음 게시됨 (추정된)
2023년 12월 13일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2023년 12월 13일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 12월 10일
마지막으로 확인됨
2023년 12월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .