Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Et deltakermediert observasjonsvirtuelt register over barn med akondroplasi i USA (VISTA)

29. juni 2026 oppdatert av: BioMarin Pharmaceutical

Dette er en observasjonsstudie av en pediatrisk kohort med akondroplasi i USA. Denne kohorten består av både individer behandlet og ubehandlet med VOXZOGO™. Studieopptak startet i februar 2023. Den anslåtte totale varigheten av studiet er omtrent 5 år, med varigheten av individuell prospektiv oppfølging forskjellig avhengig av tidspunktet for påmelding. Studievarigheten kan forlenges basert på vedtak fra studiesponsor.

Data vil bli samlet inn i to formater:

Deltakermediert tilgang til elektroniske helsejournaler som vil muliggjøre retrospektiv og prospektiv innsamling av sekundærdata som gjenspeiler behandlingsbruk og klinisk behandling i det virkelige livet Primærdatainnsamling av kliniske resultatvurderinger (COA) og spørreskjemadata

Den primære studiepopulasjonen vil inkludere individer med akondroplasi uavhengig av deres behandlingsstatus med VOXZOGO™. Enkeltpersoner kan endre status fra ubehandlet til behandlet i løpet av den prospektive perioden av studien (eller omvendt)

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Akondroplasi

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

170

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Navn: Trial Specialist
Telefonnummer: 1-800-938-4587
E-post: medinfo@bmrn.com

Studiesteder

Forente stater
- California
  - Oakland, California, Forente stater, 94609
    - Rekruttering
    - UCSF
    - Ta kontakt med:
      
      Hind Al Saif
    - Hovedetterforsker:
      
      Hind Al Saif
  - San Francisco, California, Forente stater, 94107
    - Rekruttering
    - PicnicHealth
    - Ta kontakt med:
      
      PicnicHealth
      
      E-post: hello@picnichealth.com
- Maryland
  - Baltimore, Maryland, Forente stater, 21205
    - Rekruttering
    - Johns Hopkins University (JHU)
    - Ta kontakt med:
      
      Julie Hoover-Fong
- North Carolina
  - Statesville, North Carolina, Forente stater, 28625
    - Rekruttering
    - Piedmont Health
    - Ta kontakt med:
      
      Samuel Hughes
- Ohio
  - Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
    - Rekruttering
    - University of Cincinnati
    - Ta kontakt med:
      
      Laurie Bailey
- South Dakota
  - Sioux Falls, South Dakota, Forente stater, 57115
    - Rekruttering
    - Sanford Health
    - Ta kontakt med:
      
      Isum Ward
- Texas
  - Houston, Texas, Forente stater, 77030-2316
    - Rekruttering
    - Baylor College of Medicine
    - Ta kontakt med:
      
      Carlos Bacino
- Wisconsin
  - Madison, Wisconsin, Forente stater, 53726
    - Rekruttering
    - University of Wisconsin
    - Ta kontakt med:
      
      Janet Legare

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Barn
Voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Den primære studiepopulasjonen vil inkludere individer med akondroplasi uavhengig av deres behandlingsstatus med VOXZOGO™. Mens individer kan endre status fra ubehandlet til behandlet i løpet av den potensielle studieperioden (eller omvendt), vil de for rekrutteringsmål kun telles én gang, basert på deres behandlede status ved registreringspunktet

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Legens diagnose av achondroplasia
Alder ved påmelding:
Mottar medisinsk behandling i USA
Fullfør PicnicHealths ombordstigningsprosess, inkludert signering av informert samtykke og autorisasjon for henting av medisinsk journal

Ekskluderingskriterier:

Mangel på journaler

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Antall grupper / kohorter

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Primær pediatrisk årskull ≤13 år gammel ved påmelding. Dette er en observasjonsstudie.
Sekundær ungdom og voksen årskull ≥14 år gammel ved påmelding. Dette er en observasjonsstudie.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål	Tiltaksbeskrivelse	Tidsramme
Høyde Tidsramme: Retrospektive data og prospektive data for inntil 5 år fra tidspunktet for studieopptaket	sittende og stående målt i centimeter	Retrospektive data og prospektive data for inntil 5 år fra tidspunktet for studieopptaket
Vekt Tidsramme: Retrospektive data og prospektive data for inntil 5 år fra tidspunktet for studieopptaket	målt i kilo	Retrospektive data og prospektive data for inntil 5 år fra tidspunktet for studieopptaket
Kroppsmasseindeks Tidsramme: Retrospektive data og prospektive data for inntil 5 år fra tidspunktet for studieopptaket	målt i kg/m2	Retrospektive data og prospektive data for inntil 5 år fra tidspunktet for studieopptaket
Hodeomkrets Tidsramme: Retrospektive data og prospektive data for inntil 5 år fra tidspunktet for studieopptaket	målt i centimeter	Retrospektive data og prospektive data for inntil 5 år fra tidspunktet for studieopptaket
Annualisert veksthastighet (AGV) Tidsramme: Retrospektive data og prospektive data for inntil 5 år fra tidspunktet for studieopptaket	målt i centimeter/år	Retrospektive data og prospektive data for inntil 5 år fra tidspunktet for studieopptaket
Medisinske diagnoser etter alder Tidsramme: Retrospektive data og prospektive data for inntil 5 år fra tidspunktet for studieopptaket	Klinisk undersøkelse og/eller radiologisk vurdering	Retrospektive data og prospektive data for inntil 5 år fra tidspunktet for studieopptaket
Kirurgiske prosedyrer og/eller medisinske inngrep etter alder Tidsramme: Retrospektive data og prospektive data for inntil 5 år fra tidspunktet for studieopptaket		Retrospektive data og prospektive data for inntil 5 år fra tidspunktet for studieopptaket
Endringer i fysisk funksjon Tidsramme: hver 6. måned fra og med studieopptaket inntil 5 år	vurderes ved å bruke PROMIS-verktøyene (Mobility and Upper Extremity Patient-Reported Outcomes Measurement Information System)	hver 6. måned fra og med studieopptaket inntil 5 år
Endringer i helserelatert livskvalitet (HRQoL) Tidsramme: hver 6. måned fra og med studieopptaket inntil 5 år	vurdert ved hjelp av Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL)	hver 6. måned fra og med studieopptaket inntil 5 år
Overholdelse av behandling med Voxzogo ™ (Vosoritide), hvis foreskrevet Tidsramme: Hver 6. måned fra start av studietiden opptil 5 år	Vurdert ved hjelp av et medisiner Adherence -spørreskjema for å fange antall tapte doser i forrige måned. Foreldre (obsro) versjon for alle deltakere påmeldt i alderen 5-13 år	Hver 6. måned fra start av studietiden opptil 5 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Samarbeidspartnere

PicnicHealth

Etterforskere

Studieleder: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

21. februar 2023

Primær fullføring (Antatt)

1. februar 2028

Studiet fullført (Antatt)

1. februar 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

2. november 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

10. desember 2023

Først lagt ut (Faktiske)

13. desember 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

30. juni 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

29. juni 2026

Sist bekreftet

1. juni 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

111-605

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .