Et deltagermedieret observationelt virtuelt register over børn med achondroplasi i USA (VISTA)
11. december 2025 opdateret af: BioMarin Pharmaceutical
Dette er en observationsundersøgelse af en pædiatrisk kohorte med achondroplasi i USA. Denne kohorte består af både individer behandlet og ubehandlet med VOXZOGO™. Studieoptagelse startede i februar 2023. Den forventede samlede varighed af undersøgelsen er cirka 5 år, hvor varigheden af individuel prospektiv opfølgning varierer afhængigt af tidspunktet for tilmelding. Studievarigheden kan forlænges baseret på beslutninger fra studiesponsoren.
Data vil blive indsamlet i to formater:
Deltagermedieret adgang til elektroniske sundhedsjournaler, som vil muliggøre retrospektiv og prospektiv indsamling af sekundære data, der afspejler den virkelige behandlingsbrug og klinisk pleje Primær dataindsamling af Clinical Outcome Assessments (COA'er) og spørgeskemadata
Den primære undersøgelsespopulation vil omfatte personer med achondroplasi uanset deres behandlingsstatus med VOXZOGO™. Individer kan ændre status fra ubehandlet til behandlet i løbet af undersøgelsens prospektive periode (eller omvendt)
Studieoversigt
Status
Rekruttering
Betingelser
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Anslået)
170
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Trial Specialist
- Telefonnummer: 1-800-938-4587
- E-mail: medinfo@bmrn.com
Studiesteder
-
-
California
-
Oakland, California, Forenede Stater, 94609
- Rekruttering
- UCSF
-
Kontakt:
- Hind Al Saif
-
Ledende efterforsker:
- Hind Al Saif
-
San Francisco, California, Forenede Stater, 94107
- Rekruttering
- PicnicHealth
-
Kontakt:
- PicnicHealth
- E-mail: hello@picnichealth.com
-
-
North Carolina
-
Statesville, North Carolina, Forenede Stater, 28625
- Rekruttering
- Piedmont Health
-
Kontakt:
- Samuel Hughes
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
- Rekruttering
- University of Cincinnati
-
Kontakt:
- Laurie Bailey
-
-
South Dakota
-
Sioux Falls, South Dakota, Forenede Stater, 57105
- Rekruttering
- Sanford Health
-
Kontakt:
- Isum Ward
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forenede Stater, 77030-2316
- Rekruttering
- Baylor College of Medicine
-
Kontakt:
- Carlos Bacino
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53726
- Rekruttering
- University of Wisconsin
-
Kontakt:
- Janet Legare
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Prøveudtagningsmetode
Ikke-sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Den primære undersøgelsespopulation vil omfatte personer med achondroplasi uanset deres behandlingsstatus med VOXZOGO™.
Mens individer kan ændre status fra ubehandlet til behandlet i løbet af undersøgelsens prospektive periode (eller omvendt), vil de med henblik på rekrutteringsmål kun blive talt én gang, baseret på deres behandlede status på tidspunktet for tilmeldingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Lægens diagnose af achondroplasi
- Alder ved tilmelding:
- Modtager lægehjælp i USA
- Gennemfør PicnicHealths onboarding-proces, inklusive underskrivelse af informeret samtykke og autorisation til hentning af journaler
Ekskluderingskriterier:
- Manglende lægejournaler
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
|---|
|
Primær pædiatrisk kohort
≤13 år gammel på tilmeldingstidspunktet.
Dette er en observationsundersøgelse.
|
|
Sekundær ungdom og voksen kohort
≥14 år gammel på tilmeldingstidspunktet.
Dette er en observationsundersøgelse.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Højde
Tidsramme: Retrospektive data og prospektive data i op til 5 år fra tidspunktet for studieoptagelse
|
siddende og stående målt i centimeter
|
Retrospektive data og prospektive data i op til 5 år fra tidspunktet for studieoptagelse
|
|
Vægt
Tidsramme: Retrospektive data og prospektive data i op til 5 år fra tidspunktet for studieoptagelse
|
målt i kilogram
|
Retrospektive data og prospektive data i op til 5 år fra tidspunktet for studieoptagelse
|
|
BMI
Tidsramme: Retrospektive data og prospektive data i op til 5 år fra tidspunktet for studieoptagelse
|
målt i kg/m2
|
Retrospektive data og prospektive data i op til 5 år fra tidspunktet for studieoptagelse
|
|
Hovedomkreds
Tidsramme: Retrospektive data og prospektive data i op til 5 år fra tidspunktet for studieoptagelse
|
målt i centimeter
|
Retrospektive data og prospektive data i op til 5 år fra tidspunktet for studieoptagelse
|
|
Annualiseret væksthastighed (AGV)
Tidsramme: Retrospektive data og prospektive data i op til 5 år fra tidspunktet for studieoptagelse
|
målt i centimeter/år
|
Retrospektive data og prospektive data i op til 5 år fra tidspunktet for studieoptagelse
|
|
Medicinske diagnoser efter alder
Tidsramme: Retrospektive data og prospektive data i op til 5 år fra tidspunktet for studieoptagelse
|
Klinisk undersøgelse og/eller radiologisk vurdering
|
Retrospektive data og prospektive data i op til 5 år fra tidspunktet for studieoptagelse
|
|
Kirurgiske indgreb og/eller medicinske indgreb efter alder
Tidsramme: Retrospektive data og prospektive data i op til 5 år fra tidspunktet for studieoptagelse
|
Retrospektive data og prospektive data i op til 5 år fra tidspunktet for studieoptagelse
|
|
|
Ændringer i fysisk funktion
Tidsramme: hver 6. måned fra tidspunktet for studieoptagelse op til 5 år
|
vurderet ved hjælp af mobilitet og øvre ekstremiteter Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) værktøjer
|
hver 6. måned fra tidspunktet for studieoptagelse op til 5 år
|
|
Ændringer i sundhedsrelateret livskvalitet (HRQoL)
Tidsramme: hver 6. måned fra tidspunktet for studieoptagelse op til 5 år
|
vurderet ved hjælp af Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL)
|
hver 6. måned fra tidspunktet for studieoptagelse op til 5 år
|
|
Overholdelse af behandling med Voxzogo ™ (vosoritid), hvis det er ordineret
Tidsramme: Hver 6. måned starter fra tilmeldingstidspunktet op til 5 år
|
Vurderet ved hjælp af et medicinsk adhæsionsspørgeskema til at fange antallet af ubesvarede doser i den foregående måned.
Forælder (obsro) version til alle deltagere tilmeldte i alderen 5-13 år
|
Hver 6. måned starter fra tilmeldingstidspunktet op til 5 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Studieleder: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
21. februar 2023
Primær færdiggørelse (Anslået)
1. februar 2028
Studieafslutning (Anslået)
1. februar 2028
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
2. november 2023
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
10. december 2023
Først opslået (Faktiske)
13. december 2023
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
18. december 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
11. december 2025
Sidst verificeret
1. december 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 111-605
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .