Un registro virtuale osservativo mediato dai partecipanti dei bambini affetti da acondroplasia negli Stati Uniti (VISTA)
10 dicembre 2023 aggiornato da: BioMarin Pharmaceutical
Questo è uno studio osservazionale di una coorte pediatrica con acondroplasia negli Stati Uniti. Questa coorte è composta da individui trattati e non trattati con VOXZOGO™. Le iscrizioni agli studi sono iniziate a febbraio 2023. La durata totale prevista dello studio è di circa 5 anni, con la durata del follow-up individuale che varia a seconda del momento dell'arruolamento. La durata dello studio può essere estesa in base alle decisioni dello sponsor dello studio.
I dati verranno raccolti in due formati:
Accesso mediato dai partecipanti alle cartelle cliniche elettroniche che consentirà la raccolta retrospettiva e prospettica di dati secondari che riflettono l'uso del trattamento nella vita reale e l'assistenza clinica Raccolta dati primari delle valutazioni dei risultati clinici (COA) e dei dati dei questionari
La popolazione primaria dello studio includerà individui con acondroplasia indipendentemente dal loro stato di trattamento con VOXZOGO™. Gli individui possono cambiare lo stato da non trattati a trattati durante il periodo prospettico dello studio (o viceversa)
Panoramica dello studio
Stato
Reclutamento
Condizioni
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Stimato)
300
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Trial Specialist
- Numero di telefono: 1-800-938-4587
- Email: medinfo@bmrn.com
Luoghi di studio
-
-
California
-
San Francisco, California, Stati Uniti, 94107
- Reclutamento
- PicnicHealth
-
Contatto:
- PicnicHealth
- Email: hello@picnichealth.com
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
Accetta volontari sani
No
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
La popolazione primaria dello studio includerà individui con acondroplasia indipendentemente dal loro stato di trattamento con VOXZOGO™.
Sebbene gli individui possano cambiare stato da non trattati a trattati durante il periodo prospettico dello studio (o viceversa), ai fini degli obiettivi di reclutamento verranno conteggiati una sola volta, in base al loro stato trattato al momento dell'arruolamento
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Diagnosi medica di acondroplasia
- Età al momento dell'iscrizione:
- Ricevere assistenza medica negli Stati Uniti
- Completa il processo di onboarding di PicnicHealth, inclusa la firma del consenso informato e l'autorizzazione per il recupero della cartella clinica
Criteri di esclusione:
- Mancanza di documentazione medica
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
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Individui trattati
Soggetti trattati con acondroplasia.
Questo è uno studio osservazionale.
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Individui non trattati
Soggetti non trattati con acondroplasia.
Questo è uno studio osservazionale.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Altezza
Lasso di tempo: Dati retrospettivi e dati prospettici fino a 5 anni a partire dal momento dell'arruolamento nello studio
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seduto e in piedi misurati in centimetri
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Dati retrospettivi e dati prospettici fino a 5 anni a partire dal momento dell'arruolamento nello studio
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Peso
Lasso di tempo: Dati retrospettivi e dati prospettici fino a 5 anni a partire dal momento dell'arruolamento nello studio
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misurato in chilogrammi
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Dati retrospettivi e dati prospettici fino a 5 anni a partire dal momento dell'arruolamento nello studio
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Indice di massa corporea
Lasso di tempo: Dati retrospettivi e dati prospettici fino a 5 anni a partire dal momento dell'arruolamento nello studio
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misurato in kg/m2
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Dati retrospettivi e dati prospettici fino a 5 anni a partire dal momento dell'arruolamento nello studio
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Circonferenza della testa
Lasso di tempo: Dati retrospettivi e dati prospettici fino a 5 anni a partire dal momento dell'arruolamento nello studio
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misurato in centimetri
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Dati retrospettivi e dati prospettici fino a 5 anni a partire dal momento dell'arruolamento nello studio
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Velocità di crescita annualizzata (AGV)
Lasso di tempo: Dati retrospettivi e dati prospettici fino a 5 anni a partire dal momento dell'arruolamento nello studio
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misurato in centimetri/anno
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Dati retrospettivi e dati prospettici fino a 5 anni a partire dal momento dell'arruolamento nello studio
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Diagnosi mediche per età
Lasso di tempo: Dati retrospettivi e dati prospettici fino a 5 anni a partire dal momento dell'arruolamento nello studio
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Esame clinico e/o valutazione radiologica
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Dati retrospettivi e dati prospettici fino a 5 anni a partire dal momento dell'arruolamento nello studio
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Procedure chirurgiche e/o interventi medici per età
Lasso di tempo: Dati retrospettivi e dati prospettici fino a 5 anni a partire dal momento dell'arruolamento nello studio
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Dati retrospettivi e dati prospettici fino a 5 anni a partire dal momento dell'arruolamento nello studio
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Cambiamenti nel funzionamento fisico
Lasso di tempo: ogni 6 mesi a partire dal momento dell'iscrizione agli studi fino a 5 anni
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valutato utilizzando gli strumenti PROMIS (Mobility and Upper Extremity Patient-Reported Outcomes Measurement Information System).
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ogni 6 mesi a partire dal momento dell'iscrizione agli studi fino a 5 anni
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Cambiamenti nella qualità della vita correlata alla salute (HRQoL)
Lasso di tempo: ogni 6 mesi a partire dal momento dell'iscrizione agli studi fino a 5 anni
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valutato utilizzando il Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL)
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ogni 6 mesi a partire dal momento dell'iscrizione agli studi fino a 5 anni
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Aderenza al trattamento con VOXZOGO™ (vosoritide), se prescritto
Lasso di tempo: ogni 6 mesi a partire dal momento dell'iscrizione agli studi fino a 5 anni
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valutato utilizzando un questionario sull’aderenza al farmaco per acquisire il numero di dosi mancate nel mese precedente.
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ogni 6 mesi a partire dal momento dell'iscrizione agli studi fino a 5 anni
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Direttore dello studio: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
21 febbraio 2023
Completamento primario (Stimato)
1 febbraio 2028
Completamento dello studio (Stimato)
1 febbraio 2028
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
2 novembre 2023
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
10 dicembre 2023
Primo Inserito (Stimato)
13 dicembre 2023
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
13 dicembre 2023
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
10 dicembre 2023
Ultimo verificato
1 dicembre 2023
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 111-605
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .