Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Наблюдательный виртуальный регистр детей с ахондроплазией, организованный участниками, в США (VISTA)

29 июня 2026 г. обновлено: BioMarin Pharmaceutical

Это обсервационное исследование педиатрической когорты с ахондроплазией в США. Эта когорта состоит из лиц, получавших и не получавших лечение VOXZOGO™. Набор на исследование начался в феврале 2023 года. Прогнозируемая общая продолжительность исследования составляет примерно 5 лет, при этом продолжительность индивидуального проспективного наблюдения различается в зависимости от времени включения. Продолжительность исследования может быть продлена по решению спонсора исследования.

Данные будут собираться в двух форматах:

Опосредованный участниками доступ к электронным медицинским записям, который позволит проводить ретроспективный и проспективный сбор вторичных данных, отражающих реальное использование лечения и клиническую помощь. Сбор первичных данных оценки клинических результатов (COA) и данных анкет.

Первичная популяция исследования будет включать людей с ахондроплазией независимо от статуса лечения VOXZOGO™. Лица могут изменить статус с нелеченого на получающее лечение в течение проспективного периода исследования (или наоборот).

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

170

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Trial Specialist
  • Номер телефона: 1-800-938-4587
  • Электронная почта: medinfo@bmrn.com

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • Oakland, California, Соединенные Штаты, 94609
        • Рекрутинг
        • UCSF
        • Контакт:
          • Hind Al Saif
        • Главный следователь:
          • Hind Al Saif
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94107
        • Рекрутинг
        • PicnicHealth
        • Контакт:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21205
        • Рекрутинг
        • Johns Hopkins University (JHU)
        • Контакт:
          • Julie Hoover-Fong
    • North Carolina
      • Statesville, North Carolina, Соединенные Штаты, 28625
        • Рекрутинг
        • Piedmont Health
        • Контакт:
          • Samuel Hughes
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Рекрутинг
        • University of Cincinnati
        • Контакт:
          • Laurie Bailey
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Соединенные Штаты, 57115
        • Рекрутинг
        • Sanford Health
        • Контакт:
          • Isum Ward
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030-2316
        • Рекрутинг
        • Baylor College of Medicine
        • Контакт:
          • Carlos Bacino
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53726
        • Рекрутинг
        • University of Wisconsin
        • Контакт:
          • Janet Legare

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Первичная популяция исследования будет включать людей с ахондроплазией независимо от статуса лечения VOXZOGO™. Хотя люди могут изменить статус с нелеченых на получающих лечение в течение проспективного периода исследования (или наоборот), для целей набора участников они будут учитываться только один раз, в зависимости от их статуса лечения на момент включения в исследование.

Описание

Критерии включения:

  • Врач ставит диагноз ахондроплазия
  • Возраст на момент поступления:
  • Получение медицинской помощи в США
  • Завершите процесс регистрации в PicnicHealth, включая подписание информированного согласия и разрешения на получение медицинских записей.

Критерий исключения:

  • Отсутствие каких-либо медицинских документов

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Первичная педиатрическая когорта
≤13 лет во время зачисления. Это наблюдательное исследование.
Второстепенная когорта подростков и взрослых
≥14 лет во время зачисления. Это наблюдательное исследование.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Высота
Временное ограничение: Ретроспективные и проспективные данные на срок до 5 лет, начиная с момента регистрации на исследование.
сидя и стоя измеряется в сантиметрах
Ретроспективные и проспективные данные на срок до 5 лет, начиная с момента регистрации на исследование.
Масса
Временное ограничение: Ретроспективные и проспективные данные на срок до 5 лет, начиная с момента регистрации на исследование.
измеряется в килограммах
Ретроспективные и проспективные данные на срок до 5 лет, начиная с момента регистрации на исследование.
Индекс массы тела
Временное ограничение: Ретроспективные и проспективные данные на срок до 5 лет, начиная с момента регистрации на исследование.
измеряется в кг/м2
Ретроспективные и проспективные данные на срок до 5 лет, начиная с момента регистрации на исследование.
Окружность головы
Временное ограничение: Ретроспективные и проспективные данные на срок до 5 лет, начиная с момента регистрации на исследование.
измеряется в сантиметрах
Ретроспективные и проспективные данные на срок до 5 лет, начиная с момента регистрации на исследование.
Годовая скорость роста (AGV)
Временное ограничение: Ретроспективные и проспективные данные на срок до 5 лет, начиная с момента регистрации на исследование.
измеряется в сантиметрах/год
Ретроспективные и проспективные данные на срок до 5 лет, начиная с момента регистрации на исследование.
Медицинские диагнозы по возрасту
Временное ограничение: Ретроспективные и проспективные данные на срок до 5 лет, начиная с момента регистрации на исследование.
Клиническое обследование и/или радиологическая оценка
Ретроспективные и проспективные данные на срок до 5 лет, начиная с момента регистрации на исследование.
Хирургические процедуры и/или медицинские вмешательства по возрасту
Временное ограничение: Ретроспективные и проспективные данные на срок до 5 лет, начиная с момента регистрации на исследование.
Ретроспективные и проспективные данные на срок до 5 лет, начиная с момента регистрации на исследование.
Изменения в физическом функционировании
Временное ограничение: каждые 6 месяцев с момента зачисления на обучение до 5 лет
оценивается с использованием инструментов Информационной системы измерения результатов, сообщаемых пациентами в области мобильности и верхних конечностей (PROMIS)
каждые 6 месяцев с момента зачисления на обучение до 5 лет
Изменения качества жизни, связанного со здоровьем (HRQoL)
Временное ограничение: каждые 6 месяцев с момента зачисления на обучение до 5 лет
оценивается с помощью опросника качества жизни детей (PedsQL)
каждые 6 месяцев с момента зачисления на обучение до 5 лет
Приверженность лечению Voxzogo ™ (Vosoritide), если назначено
Временное ограничение: каждые 6 месяцев, начиная со времени обучения до 5 лет
Оценка с использованием анкеты приверженности лекарствам для захвата количества пропущенных доз в предыдущем месяце. Версия для родителей (obsro) для всех участников зарегистрировалась в возрасте 5-13 лет
каждые 6 месяцев, начиная со времени обучения до 5 лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

BioMarin Pharmaceutical

Соавторы

PicnicHealth

Следователи

  • Директор по исследованиям: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

21 февраля 2023 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 февраля 2028 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 февраля 2028 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

2 ноября 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

10 декабря 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

13 декабря 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

30 июня 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

29 июня 2026 г.

Последняя проверка

1 июня 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 111-605

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться