A résztvevők által közvetített megfigyelő virtuális nyilvántartás az achondroplasiás gyermekekről az Egyesült Államokban (VISTA)
2023. december 10. frissítette: BioMarin Pharmaceutical
Ez egy megfigyeléses tanulmány egy achondroplasiás gyermekcsoportról az Egyesült Államokban. Ez a kohorsz VOXZOGO™-val kezelt és nem kezelt egyénekből áll. A tanulmányi beiratkozás 2023 februárjában indult. A vizsgálat tervezett teljes időtartama hozzávetőlegesen 5 év, az egyéni prospektív utánkövetés időtartama a beiratkozás időpontjától függően változik. A vizsgálat időtartama a vizsgálat szponzorának döntése alapján meghosszabbítható.
Az adatok gyűjtése két formátumban történik:
A résztvevők által közvetített hozzáférés az elektronikus egészségügyi nyilvántartásokhoz, amely lehetővé teszi a valós kezelési felhasználást és a klinikai ellátást tükröző másodlagos adatok retrospektív és jövőbeli gyűjtését. A klinikai eredményértékelés (COA) és a kérdőíves adatok elsődleges adatgyűjtése
Az elsődleges vizsgálati populációba az achondroplasiában szenvedő egyének tartoznak, függetlenül a VOXZOGO™ kezelési állapotuktól. Az egyének állapota kezeletlenről kezeltre változhat a vizsgálat várható időszaka alatt (vagy fordítva)
A tanulmány áttekintése
Állapot
Toborzás
Körülmények
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Becsült)
300
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Trial Specialist
- Telefonszám: 1-800-938-4587
- E-mail: medinfo@bmrn.com
Tanulmányi helyek
-
-
California
-
San Francisco, California, Egyesült Államok, 94107
- Toborzás
- PicnicHealth
-
Kapcsolatba lépni:
- PicnicHealth
- E-mail: hello@picnichealth.com
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Mintavételi módszer
Nem valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
Az elsődleges vizsgálati populációba az achondroplasiában szenvedő egyének tartoznak, függetlenül a VOXZOGO™ kezelési állapotuktól.
Míg az egyének státuszát kezeletlenről kezeltre változtathatják a vizsgálat várható időszaka alatt (vagy fordítva), a toborzási célok szempontjából csak egyszer számítanak bele, a beiratkozáskor fennálló kezelt állapotuk alapján.
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Az achondroplasia orvosi diagnózisa
- Életkor a beiratkozáskor:
- Orvosi ellátásban részesül az Egyesült Államokban
- Végezze el a PicnicHealth belépési folyamatát, beleértve a tájékozott beleegyezés aláírását és az orvosi feljegyzések lekérésére vonatkozó engedélyt
Kizárási kritériumok:
- Az orvosi feljegyzések hiánya
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
|---|
|
Kezelt egyének
Achondroplasiában szenvedő betegek.
Ez egy megfigyeléses tanulmány.
|
|
Kezeletlen egyének
Kezeletlen egyének achondroplasiában.
Ez egy megfigyeléses tanulmány.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Magasság
Időkeret: Retrospektív adatok és prospektív adatok legfeljebb 5 évre, a tanulmányi beiratkozástól számítva
|
ülve és állva centiméterben mérve
|
Retrospektív adatok és prospektív adatok legfeljebb 5 évre, a tanulmányi beiratkozástól számítva
|
|
Súly
Időkeret: Retrospektív adatok és prospektív adatok legfeljebb 5 évre, a tanulmányi beiratkozástól számítva
|
kilogrammban mérve
|
Retrospektív adatok és prospektív adatok legfeljebb 5 évre, a tanulmányi beiratkozástól számítva
|
|
Testtömeg-index
Időkeret: Retrospektív adatok és prospektív adatok legfeljebb 5 évre, a tanulmányi beiratkozástól számítva
|
kg/m2-ben mérve
|
Retrospektív adatok és prospektív adatok legfeljebb 5 évre, a tanulmányi beiratkozástól számítva
|
|
Fejkörfogat
Időkeret: Retrospektív adatok és prospektív adatok legfeljebb 5 évre, a tanulmányi beiratkozástól számítva
|
centiméterben mérve
|
Retrospektív adatok és prospektív adatok legfeljebb 5 évre, a tanulmányi beiratkozástól számítva
|
|
Éves növekedési sebesség (AGV)
Időkeret: Retrospektív adatok és prospektív adatok legfeljebb 5 évre, a tanulmányi beiratkozástól számítva
|
centiméter/év mértékegységben mérve
|
Retrospektív adatok és prospektív adatok legfeljebb 5 évre, a tanulmányi beiratkozástól számítva
|
|
Orvosi diagnózisok életkor szerint
Időkeret: Retrospektív adatok és prospektív adatok legfeljebb 5 évre, a tanulmányi beiratkozástól számítva
|
Klinikai vizsgálat és/vagy radiológiai értékelés
|
Retrospektív adatok és prospektív adatok legfeljebb 5 évre, a tanulmányi beiratkozástól számítva
|
|
Sebészeti eljárások és/vagy orvosi beavatkozások életkor szerint
Időkeret: Retrospektív adatok és prospektív adatok legfeljebb 5 évre, a tanulmányi beiratkozástól számítva
|
Retrospektív adatok és prospektív adatok legfeljebb 5 évre, a tanulmányi beiratkozástól számítva
|
|
|
Változások a fizikai működésben
Időkeret: 6 havonta, a tanulmányi beiratkozástól 5 évig
|
a mobilitás és a felső végtag betegek által bejelentett eredmények mérési információs rendszere (PROMIS) eszközeivel értékelték
|
6 havonta, a tanulmányi beiratkozástól 5 évig
|
|
Változások az egészséggel összefüggő életminőségben (HRQoL)
Időkeret: 6 havonta, a tanulmányi beiratkozástól 5 évig
|
a Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) segítségével értékelték
|
6 havonta, a tanulmányi beiratkozástól 5 évig
|
|
A VOXZOGO™ (vosoritide) kezelés betartása, ha előírják
Időkeret: 6 havonta, a tanulmányi beiratkozástól 5 évig
|
gyógyszer-adherencia kérdőív segítségével értékelték ki az előző hónapban kihagyott adagok számát.
|
6 havonta, a tanulmányi beiratkozástól 5 évig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2023. február 21.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2028. február 1.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2028. február 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2023. november 2.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. december 10.
Első közzététel (Becsült)
2023. december 13.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)
2023. december 13.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. december 10.
Utolsó ellenőrzés
2023. december 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 111-605
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .