Wirtualny rejestr obserwacyjny dzieci z achondroplazją za pośrednictwem uczestników w Stanach Zjednoczonych (VISTA)
11 grudnia 2025 zaktualizowane przez: BioMarin Pharmaceutical
To badanie obserwacyjne przeprowadzone na grupie dzieci i młodzieży chorych na achondroplazję w Stanach Zjednoczonych. Kohorta ta składa się zarówno z osób leczonych, jak i nieleczonych VOXZOGO™. Rekrutacja do badania rozpoczęła się w lutym 2023 r. Przewidywany całkowity czas trwania badania wynosi około 5 lat, przy czym czas trwania indywidualnej prospektywnej obserwacji różni się w zależności od momentu włączenia do badania. Czas trwania badania może zostać przedłużony na podstawie decyzji sponsora badania.
Dane będą zbierane w dwóch formatach:
Dostęp za pośrednictwem uczestnika do elektronicznej dokumentacji medycznej, który umożliwi retrospektywne i prospektywne gromadzenie danych wtórnych odzwierciedlających rzeczywiste stosowanie leczenia i opiekę kliniczną Gromadzenie danych pierwotnych z ocen wyników klinicznych (COA) i danych z kwestionariuszy
Podstawowa populacja badana będzie obejmować osoby z achondroplazją, niezależnie od ich statusu leczenia za pomocą VOXZOGO™. Osoby mogą zmienić status z nieleczonego na leczonego w prospektywnym okresie badania (lub odwrotnie)
Przegląd badań
Status
Rekrutacyjny
Warunki
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Szacowany)
170
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Trial Specialist
- Numer telefonu: 1-800-938-4587
- E-mail: medinfo@bmrn.com
Lokalizacje studiów
-
-
California
-
Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
- Rekrutacyjny
- UCSF
-
Kontakt:
- Hind Al Saif
-
Główny śledczy:
- Hind Al Saif
-
San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94107
- Rekrutacyjny
- PicnicHealth
-
Kontakt:
- PicnicHealth
- E-mail: hello@picnichealth.com
-
-
North Carolina
-
Statesville, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28625
- Rekrutacyjny
- Piedmont Health
-
Kontakt:
- Samuel Hughes
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
- Rekrutacyjny
- University of Cincinnati
-
Kontakt:
- Laurie Bailey
-
-
South Dakota
-
Sioux Falls, South Dakota, Stany Zjednoczone, 57105
- Rekrutacyjny
- Sanford Health
-
Kontakt:
- Isum Ward
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030-2316
- Rekrutacyjny
- Baylor College of Medicine
-
Kontakt:
- Carlos Bacino
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53726
- Rekrutacyjny
- University of Wisconsin
-
Kontakt:
- Janet Legare
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Podstawowa populacja badana będzie obejmować osoby z achondroplazją, niezależnie od ich statusu leczenia za pomocą VOXZOGO™.
Chociaż poszczególne osoby mogą zmienić swój status z nieleczonego na leczony w potencjalnym okresie badania (lub odwrotnie), na potrzeby celów rekrutacji będą one liczone tylko raz, na podstawie ich statusu leczonego w momencie włączenia
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Diagnoza lekarska achondroplazji
- Wiek w momencie rejestracji:
- Otrzymanie opieki medycznej w Stanach Zjednoczonych
- Zakończ proces wdrażania w PicnicHealth, w tym podpisanie świadomej zgody i upoważnienie do pobrania dokumentacji medycznej
Kryteria wyłączenia:
- Brak jakiejkolwiek dokumentacji medycznej
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
|---|
|
Pierwotna grupa pediatryczna
≤13 lat w momencie rejestracji.
To jest badanie obserwacyjne.
|
|
Wtórna kohorta nastolatków i dorosłych
≥14 lata w momencie rejestracji.
To jest badanie obserwacyjne.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Wysokość
Ramy czasowe: Dane retrospektywne i dane prospektywne za okres do 5 lat, począwszy od momentu włączenia do badania
|
siedzenie i stanie mierzone w centymetrach
|
Dane retrospektywne i dane prospektywne za okres do 5 lat, począwszy od momentu włączenia do badania
|
|
Waga
Ramy czasowe: Dane retrospektywne i dane prospektywne za okres do 5 lat, począwszy od momentu włączenia do badania
|
mierzona w kilogramach
|
Dane retrospektywne i dane prospektywne za okres do 5 lat, począwszy od momentu włączenia do badania
|
|
Wskaźnik masy ciała
Ramy czasowe: Dane retrospektywne i dane prospektywne za okres do 5 lat, począwszy od momentu włączenia do badania
|
mierzona w kg/m2
|
Dane retrospektywne i dane prospektywne za okres do 5 lat, począwszy od momentu włączenia do badania
|
|
Obwód głowy
Ramy czasowe: Dane retrospektywne i dane prospektywne za okres do 5 lat, począwszy od momentu włączenia do badania
|
mierzona w centymetrach
|
Dane retrospektywne i dane prospektywne za okres do 5 lat, począwszy od momentu włączenia do badania
|
|
Roczna prędkość wzrostu (AGV)
Ramy czasowe: Dane retrospektywne i dane prospektywne za okres do 5 lat, począwszy od momentu włączenia do badania
|
mierzona w centymetrach/rok
|
Dane retrospektywne i dane prospektywne za okres do 5 lat, począwszy od momentu włączenia do badania
|
|
Diagnozy lekarskie według wieku
Ramy czasowe: Dane retrospektywne i dane prospektywne za okres do 5 lat, począwszy od momentu włączenia do badania
|
Badanie kliniczne i/lub ocena radiologiczna
|
Dane retrospektywne i dane prospektywne za okres do 5 lat, począwszy od momentu włączenia do badania
|
|
Procedury chirurgiczne i/lub interwencje medyczne według wieku
Ramy czasowe: Dane retrospektywne i dane prospektywne za okres do 5 lat, począwszy od momentu włączenia do badania
|
Dane retrospektywne i dane prospektywne za okres do 5 lat, począwszy od momentu włączenia do badania
|
|
|
Zmiany w funkcjonowaniu fizycznym
Ramy czasowe: co 6 miesięcy począwszy od momentu rozpoczęcia studiów aż do 5 lat
|
oceniane przy użyciu narzędzi systemu informacji pomiarowych zgłaszanych przez pacjentów dotyczących mobilności i kończyn górnych (PROMIS)
|
co 6 miesięcy począwszy od momentu rozpoczęcia studiów aż do 5 lat
|
|
Zmiany jakości życia związanej ze stanem zdrowia (HRQoL)
Ramy czasowe: co 6 miesięcy począwszy od momentu rozpoczęcia studiów aż do 5 lat
|
oceniane za pomocą Inwentarza Jakości Życia Pediatrycznego (PedsQL)
|
co 6 miesięcy począwszy od momentu rozpoczęcia studiów aż do 5 lat
|
|
Przestrzeganie leczenia voxzogo ™ (vosoritide), jeśli jest przepisane
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy rozpoczynając od czasu studiów do 5 lat
|
Oceniono za pomocą kwestionariusza przylegania leków w celu uchwycenia liczby pominiętych dawek w poprzednim miesiącu.
Wersja dla rodziców (obserwatorów) dla wszystkich uczestników zapisanych w wieku 5-13 lat
|
Co 6 miesięcy rozpoczynając od czasu studiów do 5 lat
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Dyrektor Studium: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
21 lutego 2023
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
1 lutego 2028
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 lutego 2028
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
2 listopada 2023
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
10 grudnia 2023
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
13 grudnia 2023
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
18 grudnia 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
11 grudnia 2025
Ostatnia weryfikacja
1 grudnia 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 111-605
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .