Osallistujien välittämä havainnointivirtuaalirekisteri lapsista, joilla on achondroplasia Yhdysvalloissa (VISTA)
sunnuntai 10. joulukuuta 2023 päivittänyt: BioMarin Pharmaceutical
Tämä on havainnointitutkimus lasten kohortista, jolla on achondroplasia Yhdysvalloissa. Tämä kohortti koostuu sekä VOXZOGO™:lla hoidetuista että hoitamattomista henkilöistä. Ilmoittautuminen opintoihin alkoi helmikuussa 2023. Tutkimuksen arvioitu kokonaiskesto on noin 5 vuotta, ja yksittäisen mahdollisen seurannan kesto vaihtelee ilmoittautumisajankohdan mukaan. Tutkimuksen kestoa voidaan jatkaa tutkimuksen toimeksiantajan päätöksillä.
Tiedot kerätään kahdessa muodossa:
Osallistujien välittämä pääsy sähköisiin terveystietoihin, mikä mahdollistaa todellista hoitoa ja kliinistä hoitoa heijastavien toissijaisten tietojen retrospektiivisen ja tulevan keräämisen. Kliinisten tulosarvioiden (COA) ja kyselylomaketietojen primaaritietojen keruu
Ensisijainen tutkimuspopulaatio sisältää henkilöitä, joilla on achondroplasia, riippumatta heidän VOXZOGO™-hoidon tilastaan. Yksilöt voivat muuttaa tilansa hoitamattomasta hoidetuksi tutkimuksen tulevan ajanjakson aikana (tai päinvastoin)
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Ehdot
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
300
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Trial Specialist
- Puhelinnumero: 1-800-938-4587
- Sähköposti: medinfo@bmrn.com
Opiskelupaikat
-
-
California
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94107
- Rekrytointi
- PicnicHealth
-
Ottaa yhteyttä:
- PicnicHealth
- Sähköposti: hello@picnichealth.com
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Ensisijainen tutkimuspopulaatio sisältää henkilöitä, joilla on achondroplasia, riippumatta heidän VOXZOGO™-hoidon tilastaan.
Vaikka henkilöt voivat muuttaa tilansa hoitamattomasta hoidetuksi tutkimuksen tulevan ajanjakson aikana (tai päinvastoin), rekrytointitavoitteita varten heidät lasketaan vain kerran, perustuen heidän hoidettuun asemaansa ilmoittautumishetkellä.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Lääkärin diagnoosi achondroplasiasta
- Ikä ilmoittautumishetkellä:
- Lääkärinhoidon saaminen Yhdysvalloissa
- Suorita PicnicHealthin käyttöönottoprosessi loppuun, mukaan lukien tietoisen suostumuksen allekirjoittaminen ja valtuutus sairaustietojen hakemiseen
Poissulkemiskriteerit:
- Lääkärintodistusten puute
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
|---|
|
Hoidetut yksilöt
Hoidetut yksilöt, joilla on achondroplasia.
Tämä on havainnointitutkimus.
|
|
Hoitamattomat yksilöt
Hoitamattomat henkilöt, joilla on achondroplasia.
Tämä on havainnointitutkimus.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Korkeus
Aikaikkuna: Retrospektiiviset tiedot ja prospektiiviset tiedot jopa 5 vuodelta opiskeluhetkestä alkaen
|
istuminen ja seistessä mitattuna senttimetreinä
|
Retrospektiiviset tiedot ja prospektiiviset tiedot jopa 5 vuodelta opiskeluhetkestä alkaen
|
|
Paino
Aikaikkuna: Retrospektiiviset tiedot ja prospektiiviset tiedot jopa 5 vuodelta opiskeluhetkestä alkaen
|
kiloina mitattuna
|
Retrospektiiviset tiedot ja prospektiiviset tiedot jopa 5 vuodelta opiskeluhetkestä alkaen
|
|
Painoindeksi
Aikaikkuna: Retrospektiiviset tiedot ja prospektiiviset tiedot jopa 5 vuodelta opiskeluhetkestä alkaen
|
mitattuna kg/m2
|
Retrospektiiviset tiedot ja prospektiiviset tiedot jopa 5 vuodelta opiskeluhetkestä alkaen
|
|
Pään ympärysmitta
Aikaikkuna: Retrospektiiviset tiedot ja prospektiiviset tiedot jopa 5 vuodelta opiskeluhetkestä alkaen
|
senttimetreinä mitattuna
|
Retrospektiiviset tiedot ja prospektiiviset tiedot jopa 5 vuodelta opiskeluhetkestä alkaen
|
|
Vuosittainen kasvunopeus (AGV)
Aikaikkuna: Retrospektiiviset tiedot ja prospektiiviset tiedot jopa 5 vuodelta opiskeluhetkestä alkaen
|
mitattuna senttimetreinä/vuosi
|
Retrospektiiviset tiedot ja prospektiiviset tiedot jopa 5 vuodelta opiskeluhetkestä alkaen
|
|
Lääketieteelliset diagnoosit iän mukaan
Aikaikkuna: Retrospektiiviset tiedot ja prospektiiviset tiedot jopa 5 vuodelta opiskeluhetkestä alkaen
|
Kliininen tutkimus ja/tai radiologinen arviointi
|
Retrospektiiviset tiedot ja prospektiiviset tiedot jopa 5 vuodelta opiskeluhetkestä alkaen
|
|
Kirurgiset toimenpiteet ja/tai lääketieteelliset toimenpiteet iän mukaan
Aikaikkuna: Retrospektiiviset tiedot ja prospektiiviset tiedot jopa 5 vuodelta opiskeluhetkestä alkaen
|
Retrospektiiviset tiedot ja prospektiiviset tiedot jopa 5 vuodelta opiskeluhetkestä alkaen
|
|
|
Muutokset fyysisessä toiminnassa
Aikaikkuna: 6 kuukauden välein opiskeluajankohdasta 5 vuoteen asti
|
arvioitu liikkuvuuden ja yläraajojen potilaiden raportoimien tulosten mittaustietojärjestelmän (PROMIS) avulla
|
6 kuukauden välein opiskeluajankohdasta 5 vuoteen asti
|
|
Muutokset terveyteen liittyvässä elämänlaadussa (HRQoL)
Aikaikkuna: 6 kuukauden välein opiskeluajankohdasta 5 vuoteen asti
|
arvioitu Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) avulla
|
6 kuukauden välein opiskeluajankohdasta 5 vuoteen asti
|
|
VOXZOGO™-hoidon (vosoritide) noudattaminen, jos määrätty
Aikaikkuna: 6 kuukauden välein opiskeluajankohdasta 5 vuoteen asti
|
arvioitiin lääkityksen noudattamista koskevalla kyselylomakkeella, jotta saatiin selville edellisen kuukauden unohdettujen annosten määrä.
|
6 kuukauden välein opiskeluajankohdasta 5 vuoteen asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojohtaja: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 21. helmikuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 1. helmikuuta 2028
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 1. helmikuuta 2028
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 2. marraskuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Sunnuntai 10. joulukuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Keskiviikko 13. joulukuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Keskiviikko 13. joulukuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Sunnuntai 10. joulukuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. joulukuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 111-605
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .