Ein von Teilnehmern vermitteltes virtuelles Beobachtungsregister von Kindern mit Achondroplasie in den Vereinigten Staaten (VISTA)
11. Dezember 2025 aktualisiert von: BioMarin Pharmaceutical
Dies ist eine Beobachtungsstudie einer pädiatrischen Kohorte mit Achondroplasie in den Vereinigten Staaten. Diese Kohorte besteht sowohl aus mit VOXZOGO™ behandelten als auch aus unbehandelten Personen. Die Studieneinschreibung begann im Februar 2023. Die voraussichtliche Gesamtdauer der Studie beträgt etwa 5 Jahre, wobei die Dauer der einzelnen prospektiven Nachuntersuchungen je nach Zeitpunkt der Einschreibung unterschiedlich ist. Die Studiendauer kann aufgrund von Entscheidungen des Studiensponsors verlängert werden.
Die Daten werden in zwei Formaten erfasst:
Teilnehmervermittelter Zugriff auf elektronische Gesundheitsakten, der eine retrospektive und prospektive Erfassung sekundärer Daten ermöglicht, die den tatsächlichen Behandlungseinsatz und die klinische Versorgung widerspiegeln. Primäre Datenerfassung von Clinical Outcome Assessments (COAs) und Fragebogendaten
Die primäre Studienpopulation umfasst Personen mit Achondroplasie, unabhängig von ihrem Behandlungsstatus mit VOXZOGO™. Einzelpersonen können während des voraussichtlichen Studienzeitraums ihren Status von unbehandelt zu behandelt ändern (oder umgekehrt).
Studienübersicht
Status
Rekrutierung
Bedingungen
Studientyp
Beobachtungs
Einschreibung (Geschätzt)
170
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienkontakt
- Name: Trial Specialist
- Telefonnummer: 1-800-938-4587
- E-Mail: medinfo@bmrn.com
Studienorte
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California
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Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
- Rekrutierung
- UCSF
-
Kontakt:
- Hind Al Saif
-
Hauptermittler:
- Hind Al Saif
-
San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94107
- Rekrutierung
- PicnicHealth
-
Kontakt:
- PicnicHealth
- E-Mail: hello@picnichealth.com
-
-
North Carolina
-
Statesville, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28625
- Rekrutierung
- Piedmont Health
-
Kontakt:
- Samuel Hughes
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
- Rekrutierung
- University of Cincinnati
-
Kontakt:
- Laurie Bailey
-
-
South Dakota
-
Sioux Falls, South Dakota, Vereinigte Staaten, 57105
- Rekrutierung
- Sanford Health
-
Kontakt:
- Isum Ward
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030-2316
- Rekrutierung
- Baylor College of Medicine
-
Kontakt:
- Carlos Bacino
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53726
- Rekrutierung
- University of Wisconsin
-
Kontakt:
- Janet Legare
-
-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
- Erwachsene
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Probenahmeverfahren
Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe
Studienpopulation
Die primäre Studienpopulation umfasst Personen mit Achondroplasie, unabhängig von ihrem Behandlungsstatus mit VOXZOGO™.
Während sich der Status von Personen während des voraussichtlichen Studienzeitraums von unbehandelt zu behandelt ändern kann (oder umgekehrt), werden sie für die Zwecke der Rekrutierungsziele nur einmal gezählt, basierend auf ihrem Behandlungsstatus zum Zeitpunkt der Einschreibung
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Ärztliche Diagnose einer Achondroplasie
- Alter zum Zeitpunkt der Einschreibung:
- In den Vereinigten Staaten medizinische Versorgung erhalten
- Schließen Sie den Onboarding-Prozess von PicnicHealth ab, einschließlich der Unterzeichnung der Einverständniserklärung und der Genehmigung für den Abruf von Krankenakten
Ausschlusskriterien:
- Fehlen jeglicher Krankenakten
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
|---|
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Primäre pädiatrische Kohorte
≤ 13 Jahre alt zum Zeitpunkt der Einschreibung.
Dies ist eine Beobachtungsstudie.
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Sekundäre Jugend- und Erwachsenenkohorte
≥ 14 Jahre alt zum Zeitpunkt der Einschreibung.
Dies ist eine Beobachtungsstudie.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Höhe
Zeitfenster: Retrospektive Daten und prospektive Daten für bis zu 5 Jahre ab dem Zeitpunkt der Studieneinschreibung
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Sitzen und Stehen, gemessen in Zentimetern
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Retrospektive Daten und prospektive Daten für bis zu 5 Jahre ab dem Zeitpunkt der Studieneinschreibung
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Gewicht
Zeitfenster: Retrospektive Daten und prospektive Daten für bis zu 5 Jahre ab dem Zeitpunkt der Studieneinschreibung
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gemessen in Kilogramm
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Retrospektive Daten und prospektive Daten für bis zu 5 Jahre ab dem Zeitpunkt der Studieneinschreibung
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Body-Mass-Index
Zeitfenster: Retrospektive Daten und prospektive Daten für bis zu 5 Jahre ab dem Zeitpunkt der Studieneinschreibung
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gemessen in kg/m2
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Retrospektive Daten und prospektive Daten für bis zu 5 Jahre ab dem Zeitpunkt der Studieneinschreibung
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Kopfumfang
Zeitfenster: Retrospektive Daten und prospektive Daten für bis zu 5 Jahre ab dem Zeitpunkt der Studieneinschreibung
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gemessen in Zentimetern
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Retrospektive Daten und prospektive Daten für bis zu 5 Jahre ab dem Zeitpunkt der Studieneinschreibung
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Annualisierte Wachstumsgeschwindigkeit (AGV)
Zeitfenster: Retrospektive Daten und prospektive Daten für bis zu 5 Jahre ab dem Zeitpunkt der Studieneinschreibung
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gemessen in Zentimetern/Jahr
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Retrospektive Daten und prospektive Daten für bis zu 5 Jahre ab dem Zeitpunkt der Studieneinschreibung
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Medizinische Diagnosen nach Alter
Zeitfenster: Retrospektive Daten und prospektive Daten für bis zu 5 Jahre ab dem Zeitpunkt der Studieneinschreibung
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Klinische Untersuchung und/oder radiologische Beurteilung
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Retrospektive Daten und prospektive Daten für bis zu 5 Jahre ab dem Zeitpunkt der Studieneinschreibung
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Chirurgische Eingriffe und/oder medizinische Eingriffe nach Alter
Zeitfenster: Retrospektive Daten und prospektive Daten für bis zu 5 Jahre ab dem Zeitpunkt der Studieneinschreibung
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Retrospektive Daten und prospektive Daten für bis zu 5 Jahre ab dem Zeitpunkt der Studieneinschreibung
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Veränderungen der körperlichen Funktion
Zeitfenster: alle 6 Monate ab dem Zeitpunkt der Studieneinschreibung bis zu 5 Jahren
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bewertet mit den PROMIS-Tools (Mobility and Upper Extremity Patient-Reported Outcomes Measurement Information System).
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alle 6 Monate ab dem Zeitpunkt der Studieneinschreibung bis zu 5 Jahren
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Veränderungen der gesundheitsbezogenen Lebensqualität (HRQoL)
Zeitfenster: alle 6 Monate ab dem Zeitpunkt der Studieneinschreibung bis zu 5 Jahren
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bewertet anhand des Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL)
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alle 6 Monate ab dem Zeitpunkt der Studieneinschreibung bis zu 5 Jahren
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Einhaltung der Behandlung mit Voxzogo ™ (Vosoritid), falls vorgeschrieben
Zeitfenster: Alle 6 Monate ab dem Zeitpunkt der Studieneinschreibung bis zu 5 Jahre
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Beurteilt unter Verwendung eines Fragebogens zur Einhaltung von Medikamenten, um die Anzahl der fehlenden Dosen im Vormonat zu erfassen.
Elternversion (Overtro) für alle Teilnehmer eingeschriebenen Altersalter 5-13 Jahre
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Alle 6 Monate ab dem Zeitpunkt der Studieneinschreibung bis zu 5 Jahre
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Mitarbeiter
Ermittler
- Studienleiter: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
21. Februar 2023
Primärer Abschluss (Geschätzt)
1. Februar 2028
Studienabschluss (Geschätzt)
1. Februar 2028
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
2. November 2023
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
10. Dezember 2023
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
13. Dezember 2023
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
18. Dezember 2025
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
11. Dezember 2025
Zuletzt verifiziert
1. Dezember 2025
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- 111-605
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