Účastníkem zprostředkovaný pozorovací virtuální registr dětí s achondroplázií ve Spojených státech (VISTA)
11. prosince 2025 aktualizováno: BioMarin Pharmaceutical
Toto je observační studie dětské kohorty s achondroplázií ve Spojených státech. Tato kohorta se skládá z jedinců léčených i neléčených VOXZOGO™. Zápis do studia byl zahájen v únoru 2023. Předpokládaná celková délka studia je přibližně 5 let, přičemž délka individuálního prospektivního sledování se liší v závislosti na době zařazení. Doba trvání studie může být prodloužena na základě rozhodnutí zadavatele studie.
Údaje budou shromažďovány ve dvou formátech:
Přístup k elektronickým zdravotním záznamům zprostředkovaný účastníky, který umožní retrospektivní a prospektivní sběr sekundárních dat odrážejících skutečné využití léčby a klinické péče Primární sběr dat z hodnocení klinických výsledků (COA) a údajů z dotazníků
Primární studovaná populace bude zahrnovat jedince s achondroplázií bez ohledu na jejich stav léčby přípravkem VOXZOGO™. Jednotlivci mohou změnit stav z neléčeného na léčený během prospektivního období studie (nebo naopak)
Přehled studie
Postavení
Nábor
Podmínky
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Odhadovaný)
170
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Trial Specialist
- Telefonní číslo: 1-800-938-4587
- E-mail: medinfo@bmrn.com
Studijní místa
-
-
California
-
Oakland, California, Spojené státy, 94609
- Nábor
- UCSF
-
Kontakt:
- Hind Al Saif
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Hind Al Saif
-
San Francisco, California, Spojené státy, 94107
- Nábor
- PicnicHealth
-
Kontakt:
- PicnicHealth
- E-mail: hello@picnichealth.com
-
-
North Carolina
-
Statesville, North Carolina, Spojené státy, 28625
- Nábor
- Piedmont Health
-
Kontakt:
- Samuel Hughes
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
- Nábor
- University of Cincinnati
-
Kontakt:
- Laurie Bailey
-
-
South Dakota
-
Sioux Falls, South Dakota, Spojené státy, 57105
- Nábor
- Sanford Health
-
Kontakt:
- Isum Ward
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030-2316
- Nábor
- Baylor College of Medicine
-
Kontakt:
- Carlos Bacino
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53726
- Nábor
- University of Wisconsin
-
Kontakt:
- Janet Legare
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Primární studovaná populace bude zahrnovat jedince s achondroplázií bez ohledu na jejich stav léčby přípravkem VOXZOGO™.
Zatímco jednotlivci mohou změnit stav z neléčeného na léčený během prospektivního období studie (nebo naopak), pro účely náborových cílů budou započítáni pouze jednou, a to na základě jejich léčeného stavu v okamžiku zápisu.
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Diagnostika achondroplázie lékařem
- Věk v době zápisu:
- Přijímání lékařské péče ve Spojených státech
- Dokončete proces registrace PicnicHealth, včetně podepsání informovaného souhlasu a povolení k načtení lékařských záznamů
Kritéria vyloučení:
- Nedostatek jakýchkoli lékařských záznamů
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
|---|
|
Primární dětská kohorta
≤13 let starý v době zápisu.
Toto je observační studie.
|
|
Sekundární dospívající a dospělá kohorta
≥ 14 let ve věku v době zápisu.
Toto je observační studie.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Výška
Časové okno: Retrospektivní údaje a prospektivní údaje po dobu až 5 let počínaje okamžikem zařazení do studie
|
sedí a stojí měřeno v centimetrech
|
Retrospektivní údaje a prospektivní údaje po dobu až 5 let počínaje okamžikem zařazení do studie
|
|
Hmotnost
Časové okno: Retrospektivní údaje a prospektivní údaje po dobu až 5 let počínaje okamžikem zařazení do studie
|
měřeno v kilogramech
|
Retrospektivní údaje a prospektivní údaje po dobu až 5 let počínaje okamžikem zařazení do studie
|
|
Index tělesné hmotnosti
Časové okno: Retrospektivní údaje a prospektivní údaje po dobu až 5 let počínaje okamžikem zařazení do studie
|
měřeno v kg/m2
|
Retrospektivní údaje a prospektivní údaje po dobu až 5 let počínaje okamžikem zařazení do studie
|
|
Obvod hlavy
Časové okno: Retrospektivní údaje a prospektivní údaje po dobu až 5 let počínaje okamžikem zařazení do studie
|
měřeno v centimetrech
|
Retrospektivní údaje a prospektivní údaje po dobu až 5 let počínaje okamžikem zařazení do studie
|
|
Anualizovaná rychlost růstu (AGV)
Časové okno: Retrospektivní údaje a prospektivní údaje po dobu až 5 let počínaje okamžikem zařazení do studie
|
měřeno v centimetrech/rok
|
Retrospektivní údaje a prospektivní údaje po dobu až 5 let počínaje okamžikem zařazení do studie
|
|
Lékařské diagnózy podle věku
Časové okno: Retrospektivní údaje a prospektivní údaje po dobu až 5 let počínaje okamžikem zařazení do studie
|
Klinické vyšetření a/nebo radiologické posouzení
|
Retrospektivní údaje a prospektivní údaje po dobu až 5 let počínaje okamžikem zařazení do studie
|
|
Chirurgické výkony a/nebo lékařské zákroky podle věku
Časové okno: Retrospektivní údaje a prospektivní údaje po dobu až 5 let počínaje okamžikem zařazení do studie
|
Retrospektivní údaje a prospektivní údaje po dobu až 5 let počínaje okamžikem zařazení do studie
|
|
|
Změny ve fyzickém fungování
Časové okno: každých 6 měsíců počínaje dnem zápisu do studia až do 5 let
|
hodnoceno pomocí nástrojů informačního systému měření výsledků měření mobility a horních končetin pacientů (PROMIS)
|
každých 6 měsíců počínaje dnem zápisu do studia až do 5 let
|
|
Změny v kvalitě života související se zdravím (HRQoL)
Časové okno: každých 6 měsíců počínaje dnem zápisu do studia až do 5 let
|
hodnoceno pomocí Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL)
|
každých 6 měsíců počínaje dnem zápisu do studia až do 5 let
|
|
Dodržování léčby Voxzogo ™ (Vosoritide), pokud je předepsáno
Časové okno: Každých 6 měsíců od zápisu do času do 5 let
|
Posouzeno pomocí dotazníku pro přilnavosti léků k zachycení počtu zmeškaných dávek v předchozím měsíci.
Verze pro rodiče (obsro) pro všechny účastníky zapsané ve věku 5-13 let
|
Každých 6 měsíců od zápisu do času do 5 let
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
21. února 2023
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. února 2028
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. února 2028
Termíny zápisu do studia
První předloženo
2. listopadu 2023
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
10. prosince 2023
První zveřejněno (Aktuální)
13. prosince 2023
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
18. prosince 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
11. prosince 2025
Naposledy ověřeno
1. prosince 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 111-605
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .