근긴장성 이영양증 1형 및 2형 환자에서 1일 1회 Mexiletine PR의 효능 및 안전성
2026년 2월 5일 업데이트: Lupin Ltd.
근긴장성 이영양증 1형 및 2형 환자를 대상으로 26주 치료 기간 동안 1일 1회 Mexiletine PR의 효능 및 안전성을 조사하기 위한 무작위 이중 맹검 위약 대조 다기관 연구(3상)
근긴장성 이영양증 1형 및 2형 환자를 대상으로 26주 치료 기간 동안 1일 1회 Mexiletine PR의 효능 및 안전성을 조사하기 위한 무작위 이중 맹검 위약 대조 다기관 연구(HERCULES 연구)
연구 개요
상세 설명
이는 근긴장성 이영양증 1형 및 2형(DM1 및 DM2) 환자를 대상으로 Mexiletine PR의 효능과 안전성을 평가하기 위한 다기관, 무작위, 이중 맹검, 병행군, 위약 대조 연구입니다. 본 연구는 4주 스크리닝 기간과 스크리닝, 기준선, 1주, 2주, 14주, 26주차에 환자를 방문하는 26주 치료 단계로 구성됩니다. 적격 환자는 1:1 비율로 멕실레틴 또는 위약에 무작위 배정됩니다. 약 80명의 DM1 환자(활성 40명: 위약 40명)가 등록될 예정입니다. 표본 크기 재추정을 위해 총 40명의 환자가 연구를 완료/조기 종료하면 중간 분석이 수행됩니다.
또한, 16명의 DM2 환자가 등록될 예정입니다(하위군 - 활성 8명: 위약 8명).
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
176
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Nikki Adetoro
- 전화번호: 1 443-447-4534
- 이메일: nikkiadetoro@lupin.com
연구 장소
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Aarhus, 덴마크
- 모병
- Aarhus University Hospital
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München, 독일
- 모병
- Ludug-Maximilians University
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Leuven, 벨기에
- 모병
- Laboratory for Muscle Diseases and Neuropathies
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Madrid, 스페인
- 모병
- University Hospital of Madrid
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London, 영국
- 모병
- Saint George's University Hospitals NHS Foundation Trust
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연락하다:
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London, 영국
- 모병
- University College Hospital
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Rome, 이탈리아
- 모병
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Tor Vergata
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 유전적으로 확인된 DM1 또는 DM2 진단;
- 부모/법적 보호자의 사전 동의(ICF) 또는 ICF와 환자의 서면 동의(환자가 18세 미만인 경우)를 이해하고 이에 서명하려는 의지,
- 치료 26주차에 연구 종료 방문까지 연구에 머물겠다는 의도를 포함하여 연구 요구 사항을 이해할 수 있는 능력,
- 16세 이상의 남성 또는 비임신 여성;
- 체질량지수(BMI) 18.5kg/m2~30kg/m2, 체중 ≥45kg
- 가임기 여성 환자는 연구 기간 동안 그리고 연구 약물의 마지막 투여 후 최소 7일 동안 매우 효과적인 형태의 피임법을 사용해야 합니다.
- 심장 전문의의 평가에 따르면 심각한 심장 이상이 없다고 판단됩니다.
- 근긴장증을 측정하는 데 사용되는 동력계의 손잡이를 잡을 수 있을 만큼 손가락 굴근의 힘이 충분해야 합니다.
- VHOT를 사용한 스크리닝 시 임상적 악력 근긴장증(최대 자발적 수축 후 3초 이상 악력 이완 지연)의 존재;
- 10m를 독립적으로 걸을 수 있어야 합니다(지팡이, 보행기, 보조기 허용).
- DM1 환자만 해당 - 근육 장애 평가 척도(MIRS) 점수 2, 3 또는 4.-
제외 기준:
- 임신 중이거나 수유 중입니다.
- 다음 의학적 상태 중 하나를 가지고 있음: 조절되지 않는 당뇨병, 5년 이내에 피부암 이외의 암(예: 피부의 기저 세포 암종(BCC) 및 편평 세포 암종(SCC)이 허용됨), 다발성 경화증, 발작 장애 또는 기타 심각한 의학적 질병;
- 중증 신장 장애(사구체 여과율(GFR) < 30 mL/min);
- 감염, 외상, 골절 또는 계획된 수술 등 근육 기능을 방해할 수 있는 의학적 상태
- 류마티스 관절염, 듀피트렌 구축, 손 기형 등을 포함하되 이에 국한되지 않는 손 기능에 영향을 미칠 수 있는 의학적 상태
- 보행에 심각한 영향을 미칠 수 있는 심각한 관절염 또는 의학적 상태(DM1/DM2 제외)
- 낙상 또는 낙상 관련 골절 발생률이 높습니다(지난 12개월 동안 5회 이상 낙상).
- 기존 간 기능 상승 검사(알라닌 트랜스아미나제(ALT)/아스파르트산 트랜스아미나제(AST), 감마-글루타밀 트랜스퍼라제(GGT)) 및/또는 모든 비정상적인 화학, 혈액학 또는 소변 검사 시 정상 상한(ULN)의 3배 초과 조사자에 의해 임상적으로 유의미한 것으로 간주됨;
- 혈청 칼륨 값 < 3.5mmol/L 또는 > 5.0mmol/L 또는 혈청 마그네슘 값 < 1.7mg/dL. 저칼륨혈증, 고칼륨혈증 또는 저마그네슘혈증과 같은 전해질 불균형은 멕실레틴의 부정맥 유발 효과를 증가시킬 수 있습니다. 전해질 불균형은 멕실레틴을 투여하기 전에 교정해야 하며 치료 전반에 걸쳐 모니터링됩니다.
- 기준선(제1일) 전 4주 이내에 멕실레틴으로 치료;
- 기준선(1일차) 전 4주 또는 반감기 5회 중 더 긴 기간 이내에 프로파페논, 플레카이니드, 라모트리진, 카바마제핀 또는 기타 채널 차단제/항경련제와 같은 메트포르민과 같은 항근긴장제를 복용합니다.
- 심장 위험을 증가시킬 수 있는 병용 약물의 사용
- 멕실레틴이나 국소 마취제에 대한 알레르기가 있는 것으로 알려져 있습니다.
- 지난 3개월 또는 시험용 의약품의 반감기 5회 중 더 긴 기간 동안 또 다른 중재적 임상 연구에 참여했습니다.
- 휠체어에 묶여 있거나 침대에 누워 있어야 합니다.
24시간 홀터 모니터, 심초음파검사 및 임상 평가를 포함한 심장 평가를 선별하여 감지된 다음 기준 중 하나를 포함하는 모든 심장 안전 관련 상태:
- 휴식 중인 ECG에서 PR 간격 ≥240ms 또는 QRS 기간 ≥120ms
- 3도 또는 2도 유형 2 방실 차단 또는 3초 이상의 일시 정지가 있는 동방결절 기능 장애, 완전 다발 분지 차단, 이중 근막 및 삼근막 차단 또는 완전 심장 차단으로 발전하기 쉬운 모든 심장 차단의 개인 병력
- 지속적인 심방세동, 조동 또는 빈맥의 개인 병력(지속 시간 > 30초)
- 비지속형(심실 삼중항 이상) 또는 지속형 심실성 빈맥의 개인 병력
- 심근경색(급성 또는 과거) 또는 관상동맥 협착 >50%, 비정상적인 Q파 존재
- 뉴욕심장협회(NYHA) 2급~4급 심부전
- 박출률이 50% 미만인 좌심실 수축기 기능 장애
- 동방결절 기능 장애(ECG 동방수 <50BPM(분당 심박수) 포함)
- Torsades de pointes를 유도하는 항부정맥제(클래스 Ia: 퀴니딘, 프로카인아미드, 디소피라미드, 아즈말린; 클래스 Ic: 엔카이니드, 플레카이니드, 프로파페논, 모리시진; 클래스 III: 아미오다론, 소탈롤, 이부틸리드, 도페틸리드, 드로네다론, 베르나칼란트)의 병용 투여
- 다른 클래스의 항부정맥제 병용(클래스 Ib: 리도카인, 페니토인, 토카이니드; 클래스 II: 프로프라놀롤, 에스몰롤, 티몰롤, 메토프롤롤, 아테놀롤, 카르베딜롤, 비소프롤롤, 네비볼롤; 클래스 IV: 베라파밀, 딜티아젬)
- 이식형 심장율동전환 제세동기(ICD) 및 맥박 조정기를 장착한 환자는 제외됩니다.
- 증상이 있는 관상동맥질환의 존재
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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위약 비교기: 위약
0mg(저용량, 중간용량, 고용량 활성 약물에 맞는 봉지 용량)
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일치하는 위약
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활성 비교기: 멕실레틴 장기 방출(PR)
멕실레틴 PR 167mg(멕실레틴 HCl 200mg) 멕실레틴 PR 333mg(멕실레틴 HCl 400mg) 또는 멕실레틴 PR 500mg(멕실레틴 HCl 600mg)
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멕실레틴 PR
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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근긴장성 이영양증 1형 및 2형(DM1 및 DM2) 환자의 근긴장증 증상 치료를 위한 1일 1회 Mexiletine PR의 효능을 평가합니다.
기간: 26주
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최대 자발적 등척성 수축(MVIC) 후 손잡이 이완 시간(초) 기준선의 평균 변화에 따른 DM1 환자의 손잡이 이완 시간
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26주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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근긴장성 이영양증 1형 및 2형(DM1 및 DM2) 환자의 근긴장증 증상 치료를 위한 1일 1회 Mexiletine PR의 안전성을 평가합니다.
기간: 26주
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치료 중 연구 전반에 걸쳐 AE/SAE의 수 및 빈도
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26주
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VAS의 평균 변화
기간: 26주
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VAS(Visual Analog Scale)에서 환자가 자가 보고한 근육 경직(근긴장 심각도) 점수
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26주
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MBS 점수의 평균 변화
기간: 26주
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근긴장 행동 척도(MBS) 점수의 평균 변화
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26주
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건강 관련 삶의 질의 평균 변화
기간: 26주
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건강 관련 삶의 질의 평균 변화(INQoL로 측정)
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26주
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DM1-Activ-c 척도의 평균 변화(DM1 환자만 해당)
기간: 26주
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활동 및 사회적 참여 측정의 평균 변화(0-100 간격 범위의 Rasch 구축 척도로 측정)
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26주
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10미터 걷기 테스트를 수행하는 데 걸리는 평균 시간 변화
기간: 26주
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10m 걷기 테스트(10mWT)를 수행하는 데 소요되는 평균 시간 변화(초)
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26주
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손잡이 이완 시간의 평균 변화
기간: 26주
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손 열림 시간(VHOT) 기능 평가의 비디오 녹화를 통한 최대 자발적 등척성 수축(MVIC) 및 이완 시간의 평균 변화
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26주
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TUG(Timed-up and Go) 테스트를 수행하는 데 걸리는 시간의 평균 변화
기간: 26주
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TUG(Timed-up and Go) 테스트를 수행하는 데 걸리는 시간(초)의 평균 변화
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26주
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EQ-5D로 측정한 건강 관련 삶의 질의 평균 변화
기간: 26주
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EQ-5D(5점 척도)로 측정한 건강 관련 삶의 질의 평균 변화
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26주
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근긴장성 이영양증 건강 지수(MDHI) 점수의 평균 변화(DM1 환자)
기간: 26주
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환자가 인지한 건강 상태로 측정한 근긴장성 이영양증 건강 지수(MDHI) 점수(DM1 환자)의 평균 변화
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26주
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근긴장성 이영양증 2 건강 지수(MD2HI) 점수의 평균 변화(DM2 환자)
기간: 26주
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환자가 인지한 건강 상태로 측정한 근긴장성 이영양증 2 건강 지수(MDHI) 점수(DM2 환자)의 평균 변화
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26주
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ECG의 변화를 통해 멕실레틴 PR의 안전성을 평가합니다.
기간: 26주
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기준선 대비 ECG(PR, QRS, QTc 간격, 평균 HR)의 평균 변화
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26주
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AE에 의한 멕실레틴 PR의 안전성 평가
기간: 26주
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치료 응급 부작용(TEAE), 치료 관련 TEAE, 심각한 AE 및 환자 중단률의 발생률
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26주
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표준 임상 실험실 평가를 통해 Mexiletine PR의 안전성을 평가합니다.
기간: 26주
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기준선 변경에 따른 혈액학, 화학, 소변검사 평가로 측정한 표준 임상 실험실 평가를 통해 멕실레틴 PR의 안전성을 평가합니다.
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26주
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생체 신호를 통해 Mexiletine PR의 안전성을 평가합니다.
기간: 26주
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베이스라인 변화에 따른 활력징후(맥박, 호흡, 체온, 혈압)를 통해 멕실레틴 PR의 안전성을 평가합니다.
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26주
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신체검사를 통해 멕실레틴 PR의 안전성을 평가합니다.
기간: 26주
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신체 검사의 기준선 변경을 통해 멕실레틴 PR의 안전성을 평가합니다.
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26주
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멕실레틴 PR의 약동학을 평가하려면
기간: 26주
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PK 매개변수 AUC0-t에 의해 측정된 멕실레틴 PR의 약동학을 평가하기 위함
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26주
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AUC0-t를 통해 멕실레틴 PR의 약동학을 평가하려면
기간: 26주
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PK 매개변수 AUC0-t(0시간부터 마지막 시점까지 농도-시간 곡선 아래 영역)에 의해 측정된 멕실레틴 PR의 약동학을 평가하기 위해
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26주
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Cmax로 멕실레틴 PR의 약동학을 평가하려면
기간: 26주
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PK 매개변수 Cmax(최대 혈장 농도)로 측정된 멕실레틴 PR의 약동학을 평가합니다.
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26주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2025년 2월 13일
기본 완료 (추정된)
2026년 3월 17일
연구 완료 (추정된)
2026년 4월 22일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 5월 3일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 7월 23일
처음 게시됨 (실제)
2024년 7월 26일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 2월 6일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 2월 5일
마지막으로 확인됨
2026년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- MEX-DM-302
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .