PCD가 있는 성인을 대상으로 RCT1100의 안전성, 내약성, 섬모 구조 및 약력학을 평가하기 위한 연구
2025년 10월 2일 업데이트: ReCode Therapeutics
DNAI1 유전자의 병원성 돌연변이로 인한 원발성 섬모 운동이상증이 있는 성인을 대상으로 RCT1100의 안전성, 내약성, 섬모 구조 및 약력학을 평가하기 위한 제1b상, 단일 센터, 공개 라벨 연구
이는 RCT1100을 이용한 두 번째 인체 내 연구이며 향후 임상 연구를 위한 안전성, 내약성 및 예비 효능 데이터를 제공하도록 설계되었습니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구의 일차 목적은 DNAI1 유전자의 질병 유발 돌연변이로 인해 발생하는 원발성 섬모 운동이상증 환자에게 분무기를 통해 흡입형 RCT1100을 여러 번 투여한 후 안전성, 내약성, 섬모 구조, 약력학 바이오마커 및 RCT1100의 예비 효능을 평가하는 것입니다. .
연구 유형
중재적
등록 (실제)
7
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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London, 영국, SW3 6NP
- Royal Brompton Hospital
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Southampton, 영국, SO16 6YD
- University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
- 스크리닝 당시 건강한 성인, 18~70세의 남성 또는 여성.
- 참가자는 DNAI1 유전자의 PCD 및 질병 유발 돌연변이에 대한 임상 진단을 받았습니다.
- 참가자는 예측된 최소 50%의 1초 강제 호기량(FEV1)을 가지고 있습니다.
주요 제외 기준:
- 임상적으로 중요한 의학적, 외과적, 임상 실험실 또는 정신과적 상태나 질병의 병력 또는 존재.
- 적절하게 치료된 피부의 기저 세포 또는 편평 세포 암종을 제외한 암 병력.
- 이전 12개월 동안 출혈 또는 임상적으로 의미 있는 출혈 사건의 소인
- 의학적으로 심각한 객혈.
- 폐색전증 치료를 위한 항응고 요법 또는 지난 6개월 동안 선별검사에서 폐색전증을 경험한 경우.
- 활동성 결핵 감염.
- QT 간격 >450msec(또는 BBB의 경우 >480msec)의 12리드 ECG
스크리닝 시 임상 실험실 테스트의 실험실 이상:
- 혈청 크레아티닌 수치
- 총 빌리루빈, 아스파테이트 아미노트랜스퍼라제 또는 알라닌 아미노트랜스퍼라제 값
- 정상 참고 범위를 벗어난 혈액학적 또는 응고 수치
- ULN보다 총 빌리루빈을 증가시킬 가능성이 있는 질병의 병력.
- RCT1100 첫 접종 전 2주 이내에 코로나19 백신 접종 또는 스크리닝 후 4주 이내에 코로나19 감염.
- RCT1100의 첫 번째 투여 전 2주 이내에 생 바이러스, 약독화 생 바이러스 또는 생 바이러스 성분이 포함된 백신 접종을 받거나 치료 중 또는 연구 치료 완료 후 8주 이내에 이러한 백신을 접종합니다.
다른 프로토콜에 정의된 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: PCD 참가자
DNAI1 유전자의 질병 유발 돌연변이로 인한 원발성 섬모운동이상증을 앓고 있는 적격 참가자에게 제공되는 RCT1100 mRNA 치료법
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분무기를 사용하여 경구 흡입을 통해 투여되는 다양한 용량 강도로 공급되는 RCT1100 mRNA 요법
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료로 인한 부작용(TEAE) 및 심각한 부작용(SAE)을 포함한 부작용(AE)이 발생한 참가자 수.
기간: 기준선부터 24주차까지
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부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)뿐만 아니라 특별 관심 부작용(AESI)인 "열"이 있는 참가자 수에 의해 평가된 안전성 및 내약성(체온 및 관련 증상 포함)( 오한, 근육통).
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기준선부터 24주차까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 의자: John Matthews, MBBS, MCRP, PhD, ReCode Therapeutics, Inc.
- 수석 연구원: Michael Loebinger, MD, Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 9월 20일
기본 완료 (실제)
2025년 6월 6일
연구 완료 (실제)
2025년 8월 27일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 9월 6일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 9월 16일
처음 게시됨 (실제)
2024년 9월 19일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2025년 10월 8일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 10월 2일
마지막으로 확인됨
2025년 10월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- RCT1100-102
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
예
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