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Une étude pour évaluer l'innocuité, la tolérance, le sauvetage ciliaire et la pharmacodynamie du RCT1100 chez les adultes atteints de PCD

2 octobre 2025 mis à jour par: ReCode Therapeutics

Une étude de phase 1b, monocentrique et ouverte pour évaluer l'innocuité, la tolérance, le sauvetage ciliaire et la pharmacodynamie du RCT1100 chez les adultes atteints de dyskinésie ciliaire primaire causée par des mutations pathogènes du gène DNAI1

Il s'agit de la deuxième étude chez l'homme avec RCT1100 et est conçue pour fournir des données préliminaires sur l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité pour de futures études cliniques.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'objectif principal de cette étude est d'évaluer l'innocuité, la tolérabilité, le sauvetage ciliaire, les biomarqueurs pharmacodynamiques et l'efficacité préliminaire du RCT1100 après plusieurs doses de RCT1100 inhalé administrées par nébuliseur à des participants atteints de dyskinésie ciliaire primitive causée par des mutations pathogènes du gène DNAI1. .

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

7

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni, SW3 6NP
        • Royal Brompton Hospital
      • Southampton, Royaume-Uni, SO16 6YD
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Principaux critères d'inclusion :

  • En bonne santé, adulte, homme ou femme, âgé de 18 à 70 ans inclusivement, au moment du dépistage.
  • Le participant a un diagnostic clinique de PCD et de mutations pathogènes du gène DNAI1
  • Le participant a un volume expiratoire forcé en une seconde (VEMS) d'au moins 50 % prévu.

Critères d'exclusion majeurs :

  • Antécédents ou présence d'un état ou d'une maladie médicale, chirurgicale, de laboratoire clinique ou psychiatrique cliniquement significatif.
  • Antécédents de cancer, à l'exception d'un carcinome basocellulaire ou épidermoïde de la peau correctement traité.
  • Prédisposition à des saignements ou à un événement hémorragique cliniquement significatif au cours des 12 mois précédant
  • Hémoptysie médicalement significative.
  • Traitement anticoagulant pour le traitement d'une embolie pulmonaire ou a eu une embolie pulmonaire au cours des 6 derniers mois de dépistage.
  • Infection tuberculeuse active.
  • ECG à 12 dérivations avec intervalle QT > 450 ms (ou > 480 ms pour BBB)

  • Anomalies biologiques lors des tests de laboratoire clinique lors du dépistage :

    1. Niveau de créatinine sérique
    2. Valeurs de bilirubine totale, d'aspartate aminotransférase ou d'alanine aminotransférase
    3. Valeurs hématologiques ou de coagulation en dehors de la plage de référence normale
  • Tout antécédent médical de maladie susceptible de provoquer une augmentation de la bilirubine totale au-dessus de la LSN.
  • Infection au COVID-19 dans les 4 semaines suivant le dépistage ou la réception du vaccin COVID-19 dans les 2 semaines précédant la première dose de RCT1100.
  • Réception d'un vaccin contenant un virus vivant, un virus vivant atténué ou des composants viraux vivants dans les 2 semaines précédant la première dose de RCT1100 ou pour recevoir ces vaccins pendant le traitement ou dans les 8 semaines suivant la fin du traitement à l'étude.

D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Participants au CPD
Thérapie par ARNm RCT1100 fournie aux participants éligibles atteints de dyskinésie ciliaire primitive causée par des mutations pathogènes du gène DNAI1
Médicament: RCT1100
Thérapie par ARNm RCT1100 fournie sous différentes doses administrées par inhalation orale à l'aide d'un nébuliseur

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Le nombre de participants présentant des événements indésirables (EI), y compris les événements indésirables liés au traitement (TEAE) et les événements indésirables graves (EIG).
Délai: De la ligne de base à la semaine 24
Sécurité et tolérabilité évaluées par le nombre de participants présentant des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG), ainsi qu'un événement indésirable d'intérêt particulier (AESI) : « Fièvre », qui comprendra la température corporelle et tout symptôme associé ( frissons, myalgie).
De la ligne de base à la semaine 24

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

ReCode Therapeutics

Les enquêteurs

  • Chaise d'étude: John Matthews, MBBS, MCRP, PhD, ReCode Therapeutics, Inc.
  • Chercheur principal: Michael Loebinger, MD, Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

20 septembre 2024

Achèvement primaire (Réel)

6 juin 2025

Achèvement de l'étude (Réel)

27 août 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

6 septembre 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

16 septembre 2024

Première publication (Réel)

19 septembre 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

8 octobre 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

2 octobre 2025

Dernière vérification

1 octobre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • RCT1100-102

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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