En studie for å vurdere sikkerhet, tolerabilitet, ciliær redning og farmakodynamikk til RCT1100 hos voksne med PCD

Hovedinkluderingskriterier:

• Frisk, voksen, mann eller kvinne i alderen 18-70 år, inkludert, ved screening.
• Deltaker har klinisk diagnose av PCD og sykdomsfremkallende mutasjoner i DNAI1-genet
• Deltakeren har et tvunget ekspirasjonsvolum på ett sekund (FEV1) på minst 50 % forutsagt.

Viktige eksklusjonskriterier:

• Anamnese eller tilstedeværelse av klinisk signifikant medisinsk, kirurgisk, klinisk laboratorie- eller psykiatrisk tilstand eller sykdom.
• Anamnese med kreft, med unntak av tilstrekkelig behandlet basalcelle- eller plateepitelkarsinom i huden.
• Predisposisjon for blødning eller klinisk betydningsfull hemorragisk hendelse i løpet av 12 måneder før
• Medisinsk signifikant hemoptyse.
• Antikoagulasjonsbehandling for behandling av lungeemboli eller har hatt lungeemboli i løpet av de siste 6 månedene med screening.
• Aktiv tuberkuloseinfeksjon.
• 12-avlednings-EKG med QT-intervall >450 ms (eller >480 ms for BBB)

• Laboratorieavvik i kliniske laboratorietester ved screening:

  1. Serum kreatinin nivå
  2. Totale verdier for bilirubin, aspartataminotransferase eller alaninaminotransferase
  3. Hematologiske eller koagulasjonsverdier utenfor det normale referanseområdet
• Enhver medisinsk historie med sykdom som har potensial til å forårsake en økning i total bilirubin over ULN.
• COVID-19-infeksjon innen 4 uker etter screening eller mottak av covid-19-vaksine innen 2 uker før første dose av RCT1100.
• Mottak av vaksine med levende virus, svekket levende virus eller levende virale komponenter innen 2 uker før første dose av RCT1100 eller for å motta disse vaksinene under behandling eller innen 8 uker etter fullført studiebehandling.

Andre protokolldefinerte inklusjons-/ekskluderingskriterier kan gjelde.