Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus RCT1100:n turvallisuuden, siedettävyyden, siliaarisen pelastuksen ja farmakodynamiikan arvioimiseksi PCD-potilailla

torstai 2. lokakuuta 2025 päivittänyt: ReCode Therapeutics

Vaihe 1b, yhden keskuksen avoin tutkimus RCT1100:n turvallisuuden, siedettävyyden, siliaarisen pelastuksen ja farmakodynamiikan arvioimiseksi aikuisilla, joilla on DNAI1-geenin patogeenisten mutaatioiden aiheuttama primaarinen siliaarinen dyskinesia

Tämä on toinen ihmisillä suoritettu tutkimus RCT1100:lla, ja se on suunniteltu tarjoamaan turvallisuutta, siedettävyyttä ja alustavia tehotietoja tulevia kliinisiä tutkimuksia varten.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida RCT1100:n turvallisuutta, siedettävyyttä, ciliaarista pelastamista, farmakodynaamisia biomarkkereita ja alustavaa tehoa sen jälkeen, kun inhaloitavaa RCT1100:ta on annettu useita annoksia sumuttimen kautta osallistujille, joilla on DNAI1:n sairautta aiheuttavien geenimutaatioiden aiheuttama primaarinen siliaarinen dyskinesia. .

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

7

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, SW3 6NP
        • Royal Brompton Hospital
      • Southampton, Yhdistynyt kuningaskunta, SO16 6YD
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • Terve, aikuinen, mies tai nainen, 18-70-vuotiaat mukaan lukien, seulonnassa.
  • Osallistujalla on kliininen diagnoosi PCD:stä ja sairauksia aiheuttavista mutaatioista DNAI1-geenissä
  • Osallistujan ennustettu pakotettu uloshengitystilavuus sekunnissa (FEV1) on vähintään 50 %.

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Kliinisesti merkittävän lääketieteellisen, kirurgisen, kliinisen laboratorion tai psykiatrisen tilan tai sairauden historia tai esiintyminen.
  • Aiempi syöpä, lukuun ottamatta riittävästi hoidettua ihon tyvisolu- tai okasolusyöpää.
  • alttius verenvuodolle tai kliinisesti merkittävälle verenvuototapahtumalle 12 kuukauden aikana
  • Lääketieteellisesti merkittävä hemoptysis.
  • Antikoagulaatiohoito keuhkoembolian hoitoon tai jolla on ollut keuhkoembolia seulonnan viimeisten 6 kuukauden aikana.
  • Aktiivinen tuberkuloosiinfektio.
  • 12-kytkentäinen EKG QT-välillä > 450 ms (tai > 480 ms BBB:llä)

  • Laboratoriopoikkeamat kliinisissä laboratoriotutkimuksissa seulonnassa:

    1. Seerumin kreatiniinitaso
    2. Bilirubiinin, aspartaattiaminotransferaasin tai alaniiniaminotransferaasin kokonaisarvot
    3. Hematologiset tai hyytymisarvot normaalin vertailualueen ulkopuolella
  • Mikä tahansa sairaushistoria, joka voi aiheuttaa kokonaisbilirubiinin nousun yli ULN.
  • COVID-19-infektio 4 viikon sisällä seulonnasta tai COVID-19-rokotteen vastaanottamisesta 2 viikon sisällä ennen ensimmäistä RCT1100-annosta.
  • Elävää virusta, heikennettyä elävää virusta tai eläviä viruskomponentteja sisältävän rokotteen vastaanottaminen 2 viikon sisällä ennen ensimmäistä RCT1100-annosta tai näiden rokotteiden saaminen hoidon aikana tai 8 viikon kuluessa tutkimushoidon päättymisestä.

Muita protokollan määrittelemiä sisällyttämis-/poissulkemiskriteerejä voidaan soveltaa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: PCD:n osallistujat
RCT1100-mRNA-hoito, joka toimitetaan kelvollisille osallistujille, joilla on primaarinen siliaarinen dyskinesia, joka johtuu DNAI1-geenin sairautta aiheuttavista mutaatioista
Lääke: RCT1100
RCT1100-mRNA-hoitoa toimitetaan vaihtelevina annosvahvuuksina, jotka annetaan suun kautta inhalaationa käyttäen sumutinta

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joilla on haittavaikutuksia (AE), mukaan lukien hoidon aiheuttamat haittatapahtumat (TEAE) ja vakavat haittatapahtumat (SAE).
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 24
Turvallisuus ja siedettävyys arvioituna osallistujien lukumäärällä, joilla on haittatapahtumia (AE) ja vakavia haittatapahtumia (SAE) sekä erityistä kiinnostavaa haittatapahtumaa (AESI): "Kuume", joka sisältää kehon lämpötilan ja kaikki siihen liittyvät oireet ( vilunväristykset, lihaskipu).
Perustasosta viikkoon 24

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

ReCode Therapeutics

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: John Matthews, MBBS, MCRP, PhD, ReCode Therapeutics, Inc.
  • Päätutkija: Michael Loebinger, MD, Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 20. syyskuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 6. kesäkuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 27. elokuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 6. syyskuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 16. syyskuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 19. syyskuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Keskiviikko 8. lokakuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 2. lokakuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. lokakuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • RCT1100-102

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa