Исследование по оценке безопасности, переносимости, восстановления ресничек и фармакодинамики RCT1100 у взрослых с ПЦД

Основные критерии включения:

• Здоровый, взрослый мужчина или женщина в возрасте от 18 до 70 лет включительно, на момент обследования.
• У участника клинический диагноз ПЦД и болезнетворные мутации в гене DNAI1.
• У участника объем форсированного выдоха за одну секунду (ОФВ1) составляет не менее 50% прогнозируемого.

Основные критерии исключения:

• История или наличие клинически значимых медицинских, хирургических, клинических лабораторных или психиатрических состояний или заболеваний.
• Рак в анамнезе, за исключением адекватно пролеченного базальноклеточного или плоскоклеточного рака кожи.
• Предрасположенность к кровотечениям или клинически значимым геморрагическим явлениям за 12 месяцев до этого.
• Медицински значимое кровохарканье.
• Антикоагулянтная терапия для лечения легочной эмболии или легочной эмболии в течение последних 6 месяцев скрининга.
• Активная туберкулезная инфекция.
• ЭКГ в 12 отведениях с интервалом QT >450 мс (или >480 мс для ГЭБ)

• Лабораторные отклонения в клинико-лабораторных исследованиях при скрининге:

  1. Уровень креатинина сыворотки
  2. Показатели общего билирубина, аспартатаминотрансферазы или аланинаминотрансферазы
  3. Гематологические показатели или показатели коагуляции выходят за пределы нормального референсного диапазона.
• Любая история болезни, которая может вызвать повышение общего билирубина над ВГН.
• Инфицирование COVID-19 в течение 4 недель после скрининга или получение вакцины COVID-19 в течение 2 недель до первой дозы RCT1100.
• Получение вакцины с живым вирусом, ослабленным живым вирусом или живыми вирусными компонентами в течение 2 недель до введения первой дозы RCT1100 или для получения этих вакцин во время лечения или в течение 8 недель после завершения исследуемого лечения.

Могут применяться другие критерии включения/исключения, определенные протоколом.