Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Zilienrettung und Pharmakodynamik von RCT1100 bei Erwachsenen mit PCD
2. Oktober 2025 aktualisiert von: ReCode Therapeutics
Eine offene Single-Center-Studie der Phase 1b zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Zilienrettung und Pharmakodynamik von RCT1100 bei Erwachsenen mit primärer Ziliardyskinesie, die durch pathogene Mutationen im DNAI1-Gen verursacht wird
Dies ist die zweite Studie am Menschen mit RCT1100 und soll Sicherheits-, Verträglichkeits- und vorläufige Wirksamkeitsdaten für zukünftige klinische Studien liefern.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Das Hauptziel dieser Studie besteht darin, die Sicherheit, Verträglichkeit, Zilienrettung, pharmakodynamische Biomarker und vorläufige Wirksamkeit von RCT1100 nach mehreren Dosen von inhaliertem RCT1100 zu bewerten, das über einen Vernebler an Teilnehmer mit primärer Ziliardyskinesie, verursacht durch krankheitsverursachende Mutationen im DNAI1-Gen, verabreicht wurde .
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
7
Phase
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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London, Vereinigtes Königreich, SW3 6NP
- Royal Brompton Hospital
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Southampton, Vereinigtes Königreich, SO16 6YD
- University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Wichtige Einschlusskriterien:
- Gesunder, erwachsener Mann oder Frau im Alter von 18 bis einschließlich 70 Jahren beim Screening.
- Der Teilnehmer hat eine klinische Diagnose von PCD und krankheitsverursachenden Mutationen im DNAI1-Gen
- Der Teilnehmer hat ein forciertes Exspirationsvolumen in einer Sekunde (FEV1) von mindestens 50 % des Solls.
Wichtige Ausschlusskriterien:
- Anamnese oder Vorhandensein klinisch bedeutsamer medizinischer, chirurgischer, klinischer Labor- oder psychiatrischer Beschwerden oder Erkrankungen.
- Krebs in der Vorgeschichte, mit Ausnahme eines ausreichend behandelten Basalzell- oder Plattenepithelkarzinoms der Haut.
- Veranlagung zu Blutungen oder klinisch bedeutsamen hämorrhagischen Ereignissen in den 12 Monaten davor
- Medizinisch bedeutsame Hämoptyse.
- Antikoagulationstherapie zur Behandlung einer Lungenembolie oder wenn in den letzten 6 Monaten des Screenings eine Lungenembolie aufgetreten ist.
- Aktive Tuberkulose-Infektion.
- 12-Kanal-EKG mit QT-Intervall >450 ms (oder >480 ms für BBB)
Laborauffälligkeiten bei klinischen Labortests beim Screening:
- Serumkreatininspiegel
- Gesamtbilirubin-, Aspartat-Aminotransferase- oder Alanin-Aminotransferase-Werte
- Hämatologische oder Gerinnungswerte außerhalb des normalen Referenzbereichs
- Jede Krankheit in der Krankengeschichte, die das Potenzial hat, einen Anstieg des Gesamtbilirubins über den ULN hinaus zu verursachen.
- COVID-19-Infektion innerhalb von 4 Wochen nach dem Screening oder Erhalt des COVID-19-Impfstoffs innerhalb von 2 Wochen vor der ersten Dosis RCT1100.
- Erhalt eines Impfstoffs mit Lebendvirus, abgeschwächtem Lebendvirus oder lebenden Viruskomponenten innerhalb von 2 Wochen vor der ersten Dosis von RCT1100 oder um diese Impfstoffe während der Behandlung oder innerhalb von 8 Wochen nach Abschluss der Studienbehandlung zu erhalten.
Es können andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien gelten.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: PCD-Teilnehmer
RCT1100-mRNA-Therapie für berechtigte Teilnehmer mit primärer Ziliardyskinesie, die durch krankheitsverursachende Mutationen im DNAI1-Gen verursacht wird
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Die RCT1100-mRNA-Therapie wird in unterschiedlichen Dosisstärken durch orale Inhalation mit einem Vernebler verabreicht
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Die Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (UE), einschließlich behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (TEAE) und schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAE).
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis Woche 24
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Sicherheit und Verträglichkeit, bewertet anhand der Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (UE) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAE) sowie einem unerwünschten Ereignis von besonderem Interesse (AESI): „Fieber“, das die Körpertemperatur und alle damit verbundenen Symptome umfasst ( Schüttelfrost, Myalgie).
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Vom Ausgangswert bis Woche 24
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Studienstuhl: John Matthews, MBBS, MCRP, PhD, ReCode Therapeutics, Inc.
- Hauptermittler: Michael Loebinger, MD, Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
20. September 2024
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
6. Juni 2025
Studienabschluss (Tatsächlich)
27. August 2025
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
6. September 2024
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
16. September 2024
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
19. September 2024
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Geschätzt)
8. Oktober 2025
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
2. Oktober 2025
Zuletzt verifiziert
1. Oktober 2025
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Ziliopathien
- Herz-Kreislauf-Erkrankungen
- Herzkrankheiten
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Erkrankungen der Atemwege
- Bronchialerkrankungen
- Angeborene Anomalien
- Otorhinolaryngologische Erkrankungen
- Herz-Kreislauf-Anomalien
- Herzfehler, angeboren
- Anomalien, mehrere
- Anomalien des Atmungssystems
- Bronchiektasen
- Dextrokardie
- Situs inversus
- Angeborene, erbliche und neonatale Krankheiten und Anomalien
- Ciliäre Motilitätsstörungen
- Kartagener-Syndrom
Andere Studien-ID-Nummern
- RCT1100-102
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
NEIN
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
Ja
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