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Uno studio per valutare la sicurezza, la tollerabilità, il salvataggio ciliare e la farmacodinamica di RCT1100 negli adulti con PCD

2 ottobre 2025 aggiornato da: ReCode Therapeutics

Uno studio di Fase 1b, a centro singolo, in aperto per valutare la sicurezza, la tollerabilità, il salvataggio ciliare e la farmacodinamica di RCT1100 negli adulti con discinesia ciliare primaria causata da mutazioni patogene nel gene DNAI1

Questo è il secondo studio sull’uomo con RCT1100 ed è progettato per fornire dati preliminari su sicurezza, tollerabilità ed efficacia per futuri studi clinici.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'obiettivo primario di questo studio è valutare la sicurezza, la tollerabilità, il salvataggio ciliare, i biomarcatori farmacodinamici e l'efficacia preliminare di RCT1100 a seguito di dosi multiple di RCT1100 per via inalatoria somministrate tramite nebulizzatore a partecipanti con discinesia ciliare primaria causata da mutazioni patogenetiche nel gene DNAI1 .

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

7

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, SW3 6NP
        • Royal Brompton Hospital
      • Southampton, Regno Unito, SO16 6YD
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Principali criteri di inclusione:

  • Sano, adulto, maschio o femmina, di età compresa tra 18 e 70 anni compresi, allo screening.
  • Il partecipante ha una diagnosi clinica di PCD e mutazioni patogenetiche nel gene DNAI1
  • Il partecipante ha un volume espiratorio forzato in un secondo (FEV1) pari almeno al 50% del previsto.

Principali criteri di esclusione:

  • Anamnesi o presenza di condizioni o malattie mediche, chirurgiche, cliniche di laboratorio o psichiatriche clinicamente significative.
  • Storia di cancro, ad eccezione del carcinoma basocellulare o squamocellulare della pelle adeguatamente trattato.
  • Predisposizione al sanguinamento o ad un evento emorragico clinicamente significativo nei 12 mesi precedenti
  • Emottisi clinicamente significativa.
  • Terapia anticoagulante per il trattamento di un'embolia polmonare o ha avuto un'embolia polmonare negli ultimi 6 mesi di screening.
  • Infezione tubercolare attiva.
  • ECG a 12 derivazioni con intervallo QT >450 msec (o >480 msec per BBB)

  • Anomalie di laboratorio nei test clinici di laboratorio allo screening:

    1. Livello di creatinina sierica
    2. Valori di bilirubina totale, aspartato aminotransferasi o alanina aminotransferasi
    3. Valori ematologici o di coagulazione fuori dal range di riferimento normale
  • Qualsiasi storia medica di malattia che possa potenzialmente causare un aumento della bilirubina totale oltre l'ULN.
  • Infezione da COVID-19 entro 4 settimane dallo screening o ricezione del vaccino COVID-19 entro 2 settimane prima della prima dose di RCT1100.
  • Ricezione di un vaccino con virus vivo, virus vivo attenuato o componenti virali vivi entro 2 settimane prima della prima dose di RCT1100 o ricevere questi vaccini durante il trattamento o entro 8 settimane dal completamento del trattamento in studio.

Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Partecipanti al PCD
Terapia con mRNA RCT1100 fornita ai partecipanti idonei affetti da discinesia ciliare primaria causata da mutazioni patogenetiche nel gene DNAI1
Droga: RCT1100
Terapia con mRNA RCT1100 fornita in dosaggi variabili somministrati tramite inalazione orale utilizzando un nebulizzatore

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Il numero di partecipanti con eventi avversi (AE), inclusi eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) ed eventi avversi gravi (SAE).
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 24
Sicurezza e tollerabilità valutate in base al numero di partecipanti con eventi avversi (AE) ed eventi avversi gravi (SAE), nonché un evento avverso di particolare interesse (AESI): "Febbre", che includerà la temperatura corporea e qualsiasi sintomo associato ( brividi, mialgia).
Dal basale fino alla settimana 24

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

ReCode Therapeutics

Investigatori

  • Cattedra di studio: John Matthews, MBBS, MCRP, PhD, ReCode Therapeutics, Inc.
  • Investigatore principale: Michael Loebinger, MD, Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

20 settembre 2024

Completamento primario (Effettivo)

6 giugno 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

27 agosto 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 settembre 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

16 settembre 2024

Primo Inserito (Effettivo)

19 settembre 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

8 ottobre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 ottobre 2025

Ultimo verificato

1 ottobre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • RCT1100-102

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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