Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające bezpieczeństwo, tolerancję, ratunek rzęskowy i farmakodynamikę RCT1100 u dorosłych z PCD

2 października 2025 zaktualizowane przez: ReCode Therapeutics

Jednoośrodkowe, otwarte badanie fazy 1b mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji, ratowania rzęsek i farmakodynamiki RCT1100 u dorosłych z pierwotną dyskinezą rzęsek spowodowaną patogennymi mutacjami w genie DNAI1

Jest to drugie badanie RCT1100 na ludziach, którego celem jest dostarczenie wstępnych danych dotyczących bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności na potrzeby przyszłych badań klinicznych.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Głównym celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji, ratowania rzęsek, biomarkerów farmakodynamicznych i wstępnej skuteczności RCT1100 po wielokrotnych dawkach wziewnego RCT1100 podawanych przez nebulizator uczestnikom z pierwotną dyskinezą rzęsek spowodowaną chorobowymi mutacjami w genie DNAI1 .

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

7

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, SW3 6NP
        • Royal Brompton Hospital
      • Southampton, Zjednoczone Królestwo, SO16 6YD
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Główne kryteria włączenia:

  • Zdrowy, dorosły, mężczyzna lub kobieta w wieku 18–70 lat włącznie, w chwili badania przesiewowego.
  • Uczestnik ma diagnozę kliniczną PCD i chorobotwórczych mutacji w genie DNAI1
  • Uczestnik ma natężoną objętość wydechową w ciągu jednej sekundy (FEV1) wynoszącą co najmniej 50% przewidywanej.

Główne kryteria wykluczenia:

  • Historia lub obecność klinicznie istotnego stanu lub choroby medycznej, chirurgicznej, laboratoryjnej lub psychiatrycznej.
  • Historia raka, z wyjątkiem odpowiednio leczonego raka podstawnokomórkowego lub płaskonabłonkowego skóry.
  • Skłonność do krwawienia lub klinicznie istotnego zdarzenia krwotocznego w ciągu 12 miesięcy poprzedzających
  • Medycznie istotne krwioplucie.
  • Terapia przeciwzakrzepowa w leczeniu zatorowości płucnej lub jeśli w ciągu ostatnich 6 miesięcy badania przesiewowego wystąpiła zatorowość płucna.
  • Aktywne zakażenie gruźlicą.
  • 12-odprowadzeniowe EKG z odstępem QT > 450 ms (lub > 480 ms w przypadku BBB)

  • Nieprawidłowości laboratoryjne w klinicznych badaniach laboratoryjnych podczas badań przesiewowych:

    1. Poziom kreatyniny w surowicy
    2. Wartości bilirubiny całkowitej, aminotransferazy asparaginianowej lub aminotransferazy alaninowej
    3. Wartości hematologiczne lub krzepnięcia poza normalnym zakresem referencyjnym
  • Każda choroba w wywiadzie, która może powodować wzrost stężenia bilirubiny całkowitej powyżej GGN.
  • Zakażenie COVID-19 w ciągu 4 tygodni od badania przesiewowego lub otrzymania szczepionki przeciwko COVID-19 w ciągu 2 tygodni przed pierwszą dawką RCT1100.
  • Otrzymanie szczepionki zawierającej żywy wirus, atenuowany żywy wirus lub żywe składniki wirusowe w ciągu 2 tygodni przed pierwszą dawką RCT1100 lub w celu otrzymania tych szczepionek w trakcie leczenia lub w ciągu 8 tygodni od zakończenia leczenia objętego badaniem.

Mogą mieć zastosowanie inne kryteria włączenia/wyłączenia określone w protokole.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Uczestnicy PCD
Terapia mRNA RCT1100 dostarczana kwalifikującym się uczestnikom z pierwotną dyskinezą rzęsek spowodowaną chorobowymi mutacjami w genie DNAI1
Lek: RCT1100
Terapia mRNA RCT1100 dostarczana w dawkach o różnej mocy, podawanych poprzez inhalację doustną przy użyciu nebulizatora

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane (AE), w tym zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE) i poważne zdarzenia niepożądane (SAE).
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 24. tygodnia
Bezpieczeństwo i tolerancja oceniane na podstawie liczby uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane (AE) i poważne zdarzenia niepożądane (SAE), a także zdarzenie niepożądane o szczególnym znaczeniu (AESI): „Gorączka”, która będzie obejmować temperaturę ciała i wszelkie powiązane objawy ( dreszcze, bóle mięśni).
Od wartości początkowej do 24. tygodnia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

ReCode Therapeutics

Śledczy

  • Krzesło do nauki: John Matthews, MBBS, MCRP, PhD, ReCode Therapeutics, Inc.
  • Główny śledczy: Michael Loebinger, MD, Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

20 września 2024

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

6 czerwca 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

27 sierpnia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 września 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

16 września 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

19 września 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

8 października 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 października 2025

Ostatnia weryfikacja

1 października 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • RCT1100-102

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj