En undersøgelse for at vurdere sikkerheden, tolerabiliteten, ciliær redning og farmakodynamikken af RCT1100 hos voksne med PCD
2. oktober 2025 opdateret af: ReCode Therapeutics
En fase 1b, enkelt-center, åbent-label undersøgelse for at vurdere sikkerheden, tolerabiliteten, ciliær redning og farmakodynamikken af RCT1100 hos voksne med primær ciliær dyskinesi forårsaget af patogene mutationer i DNAI1-genet
Dette er det andet in-humane studie med RCT1100 og er designet til at give sikkerhed, tolerabilitet og foreløbige effektdata til fremtidige kliniske studier.
Studieoversigt
Detaljeret beskrivelse
Det primære formål med denne undersøgelse er at vurdere sikkerheden, tolerabiliteten, ciliær redning, farmakodynamiske biomarkører og foreløbig effektivitet af RCT1100 efter multiple doser af inhaleret RCT1100 administreret via forstøver til deltagere med primær ciliær dyskinesi forårsaget af sygdomsfremkaldende mutationer i DNAI1 .
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
7
Fase
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
London, Det Forenede Kongerige, SW3 6NP
- Royal Brompton Hospital
-
Southampton, Det Forenede Kongerige, SO16 6YD
- University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Vigtigste inklusionskriterier:
- Sund, voksen, mand eller kvinde i alderen 18-70 år, inklusive, ved screening.
- Deltageren har klinisk diagnose af PCD og sygdomsfremkaldende mutationer i DNAI1-genet
- Deltageren har en forudsagt tvungen ekspiratorisk volumen på et sekund (FEV1) på mindst 50 %.
Vigtigste ekskluderingskriterier:
- Anamnese eller tilstedeværelse af klinisk signifikant medicinsk, kirurgisk, klinisk laboratorie- eller psykiatrisk tilstand eller sygdom.
- Anamnese med cancer, med undtagelse af tilstrækkeligt behandlet basalcelle- eller pladecellekarcinom i huden.
- Disposition for blødning eller klinisk betydningsfuld hæmoragisk hændelse i de 12 måneder før
- Medicinsk signifikant hæmoptyse.
- Antikoagulationsbehandling til behandling af en lungeemboli eller har haft en lungeemboli inden for de sidste 6 måneders screening.
- Aktiv tuberkuloseinfektion.
- 12-aflednings-EKG med QT-interval >450 msek (eller >480 msek for BBB)
Laboratorieabnormiteter i kliniske laboratorietest ved screening:
- Serum kreatinin niveau
- Totale værdier for bilirubin, aspartataminotransferase eller alaninaminotransferase
- Hæmatologiske eller koagulationsværdier uden for det normale referenceområde
- Enhver sygehistorie med sygdom, der har potentiale til at forårsage en stigning i total bilirubin over ULN.
- COVID-19-infektion inden for 4 uger efter screening eller modtagelse af COVID-19-vaccine inden for 2 uger før første dosis af RCT1100.
- Modtagelse af vaccine med levende virus, svækket levende virus eller levende virale komponenter inden for 2 uger før første dosis af RCT1100 eller for at modtage disse vacciner under behandlingen eller inden for 8 uger efter afsluttet undersøgelsesbehandling.
Andre protokoldefinerede inklusions-/udelukkelseskriterier kan være gældende.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: PCD-deltagere
RCT1100 mRNA-terapi leveret til kvalificerede deltagere med primær ciliær dyskinesi forårsaget af sygdomsfremkaldende mutationer i DNAI1-genet
|
RCT1100 mRNA-terapi leveret som varierende dosisstyrker administreret via oral inhalation ved hjælp af forstøver
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antallet af deltagere med uønskede hændelser (AE'er), herunder behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er) og Serious Adverse Events (SAE'er).
Tidsramme: Fra baseline til uge 24
|
Sikkerhed og tolerabilitet vurderet af antallet af deltagere med uønskede hændelser (AE'er) og alvorlige uønskede hændelser (SAE'er), samt en uønsket hændelse af særlig interesse (AESI): "Feber", som vil omfatte kropstemperatur og eventuelle tilknyttede symptomer ( kulderystelser, myalgi).
|
Fra baseline til uge 24
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studiestol: John Matthews, MBBS, MCRP, PhD, ReCode Therapeutics, Inc.
- Ledende efterforsker: Michael Loebinger, MD, Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
20. september 2024
Primær færdiggørelse (Faktiske)
6. juni 2025
Studieafslutning (Faktiske)
27. august 2025
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
6. september 2024
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
16. september 2024
Først opslået (Faktiske)
19. september 2024
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Anslået)
8. oktober 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
2. oktober 2025
Sidst verificeret
1. oktober 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Ciliopatier
- Hjerte-kar-sygdomme
- Hjertesygdomme
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Luftvejssygdomme
- Bronchiale sygdomme
- Medfødte abnormiteter
- Otorhinolaryngologiske sygdomme
- Kardiovaskulære abnormiteter
- Hjertefejl, medfødt
- Abnormiteter, multiple
- Abnormiteter i åndedrætssystemet
- Bronkiektasi
- Dextrocardia
- Situs Inversus
- Medfødte, arvelige og neonatale sygdomme og abnormiteter
- Ciliære motilitetsforstyrrelser
- Kartageners syndrom
Andre undersøgelses-id-numre
- RCT1100-102
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ja
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .