Een onderzoek om de veiligheid, verdraagbaarheid, ciliaire redding en farmacodynamiek van RCT1100 bij volwassenen met PCD te beoordelen

Belangrijke inclusiecriteria:

• Gezond, volwassen, man of vrouw van 18 tot en met 70 jaar, bij screening.
• Deelnemer heeft een klinische diagnose van PCD en ziekteveroorzakende mutaties in het DNAI1-gen
• Deelnemer heeft een geforceerd uitademingsvolume in één seconde (FEV1) van minimaal 50% voorspeld.

Belangrijke uitsluitingscriteria:

• Voorgeschiedenis of aanwezigheid van een klinisch significante medische, chirurgische, klinische laboratorium- of psychiatrische aandoening of ziekte.
• Voorgeschiedenis van kanker, met uitzondering van adequaat behandeld basaalcel- of plaveiselcelcarcinoom van de huid.
• Predispositie voor bloedingen of klinisch betekenisvolle bloedingen in de voorafgaande twaalf maanden
• Medisch significante bloedspuwing.
• Antistollingstherapie voor de behandeling van een longembolie of als u in de laatste 6 maanden van screening een longembolie heeft gehad.
• Actieve tuberculose-infectie.
• 12-afleidingen ECG met QT-interval >450 msec (of >480 msec voor BBB)

• Laboratoriumafwijkingen bij klinische laboratoriumtests bij screening:

  1. Serumcreatinineniveau
  2. Totale bilirubine-, aspartaataminotransferase- of alanineaminotransferase-waarden
  3. Hematologische of stollingswaarden buiten het normale referentiebereik
• Elke medische geschiedenis van ziekte die het potentieel heeft om een ​​stijging van het totale bilirubine boven de ULN te veroorzaken.
• COVID-19-infectie binnen 4 weken na screening of ontvangst van het COVID-19-vaccin binnen 2 weken voorafgaand aan de eerste dosis RCT1100.
• Ontvangst van een vaccin met levend virus, verzwakt levend virus of levende virale componenten binnen 2 weken voorafgaand aan de eerste dosis RCT1100 of om deze vaccins te ontvangen tijdens de behandeling of binnen 8 weken na voltooiing van de onderzoeksbehandeling.

Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn.