Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti, ciliární záchrany a farmakodynamiky RCT1100 u dospělých s PCD

2. října 2025 aktualizováno: ReCode Therapeutics

Fáze 1b, jednocentrová, otevřená studie k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti, ciliární záchrany a farmakodynamiky RCT1100 u dospělých s primární ciliární dyskinezí způsobenou patogenními mutacemi v genu DNAI1

Toto je druhá studie na lidech s RCT1100 a je navržena tak, aby poskytla údaje o bezpečnosti, snášenlivosti a předběžné účinnosti pro budoucí klinické studie.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Primárním cílem této studie je posoudit bezpečnost, snášenlivost, ciliární záchranu, farmakodynamické biomarkery a předběžnou účinnost RCT1100 po vícenásobných dávkách inhalačního RCT1100 podaných prostřednictvím nebulizátoru účastníkům s primární ciliární dyskinezí způsobenou mutacemi způsobujícími onemocnění v genu DNAI1. .

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

7

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené království
      • London, Spojené království, SW3 6NP
        • Royal Brompton Hospital
      • Southampton, Spojené království, SO16 6YD
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Hlavní kritéria pro zařazení:

  • Zdravý, dospělý, muž nebo žena ve věku 18–70 let včetně, při screeningu.
  • Účastník má klinickou diagnózu PCD a chorobu způsobujících mutací v genu DNAI1
  • Účastník má předpokládaný objem usilovného výdechu za jednu sekundu (FEV1) alespoň 50 %.

Hlavní kritéria vyloučení:

  • Anamnéza nebo přítomnost klinicky významného lékařského, chirurgického, klinického laboratorního nebo psychiatrického stavu nebo onemocnění.
  • Karcinom v anamnéze, s výjimkou adekvátně léčeného bazaliomu nebo spinocelulárního karcinomu kůže.
  • Predispozice ke krvácení nebo klinicky významné hemoragické příhodě v posledních 12 měsících
  • Lékařsky významná hemoptýza.
  • Antikoagulační léčba pro léčbu plicní embolie nebo měl plicní embolii v posledních 6 měsících screeningu.
  • Aktivní tuberkulózní infekce.
  • 12svodové EKG s QT intervalem >450 ms (nebo >480 ms pro BBB)

  • Laboratorní abnormality v klinických laboratorních testech při screeningu:

    1. Hladina kreatininu v séru
    2. Hodnoty celkového bilirubinu, aspartátaminotransferázy nebo alaninaminotransferázy
    3. Hematologické nebo koagulační hodnoty mimo normální referenční rozmezí
  • Jakákoli anamnéza onemocnění, která má potenciál způsobit zvýšení celkového bilirubinu nad ULN.
  • Infekce COVID-19 do 4 týdnů od screeningu nebo obdržení vakcíny COVID-19 během 2 týdnů před první dávkou RCT1100.
  • Příjem vakcíny s živým virem, atenuovaným živým virem nebo živými virovými složkami během 2 týdnů před první dávkou RCT1100 nebo k podání těchto vakcín během léčby nebo do 8 týdnů po dokončení studijní léčby.

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Účastníci PCD
Léčba mRNA RCT1100 dodávaná způsobilým účastníkům s primární ciliární dyskinezí způsobenou mutacemi způsobujícími onemocnění v genu DNAI1
Lék: RCT1100
Terapie mRNA RCT1100 dodávaná v různých silách dávky podávaná orální inhalací pomocí nebulizátoru

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími příhodami (AE), včetně nežádoucích příhod souvisejících s léčbou (TEAE) a závažných nežádoucích příhod (SAE).
Časové okno: Od základní linie do týdne 24
Bezpečnost a snášenlivost podle počtu účastníků s nežádoucími příhodami (AE) a vážnými nežádoucími příhodami (SAE) a také nežádoucí příhodou zvláštního zájmu (AESI): „Horečka“, která bude zahrnovat tělesnou teplotu a jakékoli související příznaky ( zimnice, myalgie).
Od základní linie do týdne 24

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

ReCode Therapeutics

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: John Matthews, MBBS, MCRP, PhD, ReCode Therapeutics, Inc.
  • Vrchní vyšetřovatel: Michael Loebinger, MD, Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

20. září 2024

Primární dokončení (Aktuální)

6. června 2025

Dokončení studie (Aktuální)

27. srpna 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. září 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

16. září 2024

První zveřejněno (Aktuální)

19. září 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

8. října 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. října 2025

Naposledy ověřeno

1. října 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • RCT1100-102

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit