수혈 의존성 베타-지중해빈혈에 대한 YOLT-204의 안전성과 효능에 관한 예비 연구

포함 기준:

1. 18세부터 35세까지, 성별은 제한되지 않습니다.
2. 환자는 본 연구를 완전히 이해했으며 사전 동의서에 자발적으로 서명했습니다.
3. 유전자형: β0β0을 제외하고 수혈 의존성 β-지중해빈혈 환자로 임상적으로 진단되었습니다.
4. Karnofsky 성능 상태(KPS) 점수가 70 이상입니다.
5. 환자가 동의서에 서명하기 전 2년 이내에 수혈량이나 단위, 수혈 전후의 적혈구 및 헤모글로빈 수치를 포함하여 적혈구 수혈에 대한 자세한 의료 기록을 확보하십시오.
6. 심각한 조혈 기능 장애는 없으며 심장, 폐, 간, 신장 기능은 기본적으로 정상입니다.
7. 응고 기능: 국제 표준화 비율(INR) 및 활성화된 부분 트롬보플라스틴 시간(APTT) 모두 ≤1.5×ULN(정상 상한).
8. 신장 기능: 크레아티닌 ≤1.5×ULN, 또는 크레아티닌 >1.5×ULN인 경우 크레아티닌 청소율은 >50ml/min입니다(Cockcroft-Gault 공식에 따라 계산).
9. 간 기능: 알라닌 아미노트랜스퍼라제(ALT) ≤3×ULN 및 아스파르테이트 아미노트랜스퍼라제(AST) ≤3×ULN; 직접 빌리루빈 ≤2.5×ULN.
10. 심장 기능: 좌심실 박출률(LVEF) ≥50%.
11. 규정 준수가 양호하고 방문 일정, 시험 계획, 실험실 테스트 및 기타 시험 단계를 기꺼이 준수합니다.
12. 장기적인 후속 연구에 참여할 의향이 있습니다.

제외 기준:

1. 다양한 약물 알레르기 병력 또는 올리고뉴클레오티드 또는 지질 나노입자(LNP)에 대한 알레르기 반응 병력.
2. 복합 알파-지중해빈혈로 진단되었습니다.
3. 조사자의 판단에 따라 스크리닝 당시 임상적으로 유의미한 활성 박테리아, 바이러스, 진균 또는 기생충 감염.
4. 조사자의 판단에 따르면 백혈구 수(WBC) <3×10^9/L 및/또는 혈소판 수 <100×10^9/L는 비장과다증으로 인한 것이 아닙니다.
5. 교정되지 않은 출혈 장애.
6. 등록 전 3개월 이내에 에리스로포이에틴(EPO) 치료를 받았습니다.
7. 심각한 철분 과부하, 혈청 페리틴 수치가 ≥5000ng/ml.
8. B형 간염 표면 항원(HBsAg), C형 간염 바이러스에 대한 항체, 인간 면역결핍 바이러스(HIV)에 대한 항체 또는 Treponema pallidum(매독)에 대한 특정 항체에 양성입니다.
9. 조혈모세포 이식, 유전자 치료 또는 유전자 편집 치료의 병력.
10. 연구 약물 시작 전 3개월 이내에 다른 임상 연구에 참여하고 연구 약물을 사용합니다.
11. 악성 종양, 골수 증식성 질환 또는 면역결핍 질환의 병력 또는 현재 존재.
12. 치료에 대한 협조를 방해하는 심각한 정신 질환의 존재 의학적 개입이 필요한 심각한 폐동맥 고혈압; 최근 말라리아; 직계가족의 혈액종양 병력.
13. 연구 결과를 방해할 수 있는 과거 또는 현재 질병, 치료 또는 실험실적 이상은 환자의 연구 참여에 영향을 미치거나 연구자가 이 임상 연구 참여에 부적합하다고 판단하는 경우입니다.