ST002를 사용한 신경 섬유종증 유형 2 (NF2)에 대한 유전자 요법

포함 기준 :

• 16 세 이상, 성별은 제한되지 않습니다.
• 환자는 NF2 유전자 돌연변이에 대한 진단 기준을 충족시켜야하며, 이는 NF2 유전자 돌연변이가 확인 된 양성 또는 악성 고형 종양이거나 말초 혈액 또는 종양 조직에서 NF2 단백질 생성물 Merlin의 발현이 없으며 표준 치료 또는 표준 치료 실패로;
• 적어도 하나의 측정 가능하고 주사 가능한 표면 병변 (Recist 또는 Itrecist 기준에 따라);

• 충분한 기관 및 골수 기능이있는 :

  1. 혈액 루틴 (14 일 이내에 콜로니 자극 인자로 수혈 또는 치료 없음) : 호중구 수 (ANC) ≥ 1.5 × 10 9 /L, 헤모글로빈 (HB) ≥ 90g /L, 혈소판 수 (PLT) ≥ 75 × 10 9 / 엘; 백혈구 수 (WBC)> 3.0 × 10 9 /L;
  2. 간 기능 : 혈청 총 빌리루빈 (TBIL) ≤ 1.5 × uln, alt≤2.5 × uln, AST ≤ 2.5 × uln (간 전이 환자에서 ALT ≤ 5 × uln, AST ≤ 5 x Uln);
  3. 신장 기능 : 혈청 크레아티닌 (CR) ≤ 1.5 × ULN 또는 크레아티닌 클리어런스 속도 (CRCL) ≥ 50ml/min; D) 응고 기능 : 프로 테 롬빈 시간 (PT) ≤ 1.5 × ULN, 활성화 된 부분 트롬 보플라스틴 시간 (APTT) ≤ 1.5 × ULN, 국제 정규화 된 비율 (INR) ≤ 1.5 × ULN;
• 환자는 자발적으로 임상 시험에 참여하고 연구 프로토콜을 준수하며 연구원과 잘 협력하며 서면 사전 동의서에 서명해야합니다.

제외 기준 :

• 다른 임상 연구 NF2 표적 유전자 요법에 참여하거나 현재 참여하고;
• 간질과 같은 중증 신경계 장애의 병력 (신경 섬유종증 제외);
• 렌티 바이러스 벡터 및 부형제에 알레르기가있는 환자;
• 고혈압이 잘되지 않은 환자 (정기적 인 약물 조절 하에서 수축기 혈압> 150 mmHg 및/또는 이완기 혈압> 100 mmHg) 및 고혈압 위기 또는 고혈압 뇌 질환의 병력이있는 환자;
• 불안정한 협심증이나 급성 심근 경색으로 고통 받거나 지난 6 개월 동안 두 가지 병력이 있습니다.
• 치료 된 기저 세포 암종, 피부의 편평 세포 암, 자궁 경부암 및 위장암을 제외하고는 지난 5 년 동안 악성 종양 병력이있는 환자;
• 연구 기간 동안 임신 중이거나 모유 수유를하는 Premenopausal 여성은 긍정적 인 임신 검사를 받거나 피임 조치를 취하지 않습니다.