Genová terapie pro neurofibromatózu typu 2 (NF2) s ST002

Kritéria pro zařazení:

• věk ≥16 let, pohlaví není omezeno;
• Pacienti musí splňovat diagnostická kritéria pro mutace genu NF2, které jsou benigní nebo maligní pevné nádory s potvrzenými mutacemi genu NF2 nebo žádnou expresi proteinového produktu NF2 Merlin v periferní krvi nebo nádorové tkáni a bez standardního selhání léčby;
• alespoň jedna měřitelná a injekční povrchová léze (podle kritérií RECIST nebo ITRECIST);

• Mít dostatečnou funkci orgánové a kostní dřeně:

  1. Krevní rutina (bez transfúze nebo léčby faktorem stimulujícím kolonii do 14 dnů): počet neutrofilů (ANC) ≥ 1,5 × 10 9 /l, hemoglobin (HB) ≥ 90 g /l, počet destiček (PLT) ≥ 75 × 10 9 9 / L; Počet bílých krvinek (WBC)> 3,0 × 10 9 /l;
  2. Funkce jater: Celkový bilirubin séra (TBIL) ≤ 1,5 × Uln, alt <2,5 × Uln ， AST ≤ 2,5 × ULN (alt ≤ 5 × Uln, AST ≤ 5 × ULN u pacientů s metastázami jater);
  3. Funkce ledvin: kreatinin v séru (Cr) ≤ 1,5 × Uln nebo clearance clearance (CRCL) ≥ 50 ml/min; d) Koagulační funkce: Čas protrombinu (PT) ≤ 1,5 × ULN, aktivovaný částečný tromboplastinový čas (APTT) ≤ 1,5 × Uln, mezinárodní normalizovaný poměr (INR) ≤ 1,5 × ULN;
• Pacienti se musí dobrovolně účastnit klinických studií, prokázat dodržování studijního protokolu, dobře spolupracovat s vědci a podepsat písemný formulář informovaného souhlasu.

Kritéria pro vyloučení:

• Se účastnil nebo se v současné době účastní jiných klinických studií NF2 zaměřující se na genovou terapii;
• Anamnéza závažných neurologických poruch, jako je epilepsie (s výjimkou neurofibromatózy);
• Pacienti, kteří jsou alergičtí na lentivirové vektory a jejich pomocné látky;
• Pacienti se špatně kontrolovanou hypertenzí (systolický krevní tlak> 150 mmHg a/nebo diastolického krevního tlaku> 100 mmHg při pravidelné kontrole léků), jakož i pacienti s anamnézou hypertenzní krize nebo hypertenzní mozkové onemocnění;
• Trpící nestabilní anginou nebo akutním infarktem myokardu nebo v anamnéze obou za posledních šest měsíců;
• Pacienti s anamnézou maligních nádorů za posledních 5 let, s výjimkou uzerovaného karcinomu bazálních buněk, spinocelulárního karcinomu kůže, rakoviny děložního čípku a rakovinu gastrointestinálního;
• Během studijního období mají premenopauzální ženy, které jsou těhotné, kojení, pozitivní těhotenský test nebo nejsou ochotny přijmout antikoncepční opatření.