Terapia genica per neurofibromatosi di tipo 2 (NF2) con ST002

Criteri di inclusione:

• età ≥16 anni, genere non limitato;
• I pazienti devono soddisfare i criteri diagnostici per le mutazioni del gene NF2, che sono tumori solidi benigni o maligni con mutazioni del gene NF2 confermate o nessuna espressione del merlecine proteico NF2 nel sangue periferico o del tessuto tumorale e nessun trattamento standard o con fallimento standard di trattamento;
• almeno una lesione superficiale misurabile e iniettabile (secondo i criteri RECIST o ITRECIST);

• Avere sufficiente funzione di organo e midollo osseo:

  1. Routine del sangue (nessuna trasfusione o trattamento con fattore stimolante le colonie entro 14 giorni): conta dei neutrofili (ANC) ≥ 1,5 × 10 9 /L, emoglobina (Hb) ≥ 90 g /L, conta piastrinica (PLT) ≥ 75 × 10 9 / L; Conteggio dei globuli bianchi (WBC)> 3,0 × 10 9 /L;
  2. Funzione epatica: bilirubina totale sierica (TBIL) ≤ 1,5 × Uln, alt≤2,5 × Uln ， AST ≤ 2,5 × ULN (alt ≤ 5 × Uln, AST ≤ 5 × ULN in pazienti con metastasi epatica);
  3. Funzione renale: creatinina sierica (CR) ≤ 1,5 × ULN o tasso di clearance di creatinina (CRCL) ≥ 50 ml/min; d) Funzione di coagulazione: tempo di protrombina (Pt) ≤ 1,5 × ULN, tempo di tromboplastina parziale attivata (APTT) ≤ 1,5 × ULN, rapporto internazionale normalizzato (INR) ≤ 1,5 × ULN;
• I pazienti devono partecipare volontariamente agli studi clinici, dimostrare l'adesione al protocollo di studio, collaborare bene con i ricercatori e firmare una forma scritta di consenso informato.

Criteri di esclusione:

• Ha partecipato o sta attualmente partecipando ad altri studi clinici NF2 di mira per la terapia genica;
• Storia di gravi disturbi neurologici come l'epilessia (esclusa la neurofibromatosi);
• Pazienti che sono allergici ai vettori lentivirali e ai loro eccipienti;
• Pazienti con ipertensione scarsamente controllata (pressione arteriosa sistolica> 150 mmHg e/o pressione arteriosa diastolica> 100 mmHg sotto controllo regolare dei farmaci), nonché quelli con una storia di crisi ipertensiva o malattia cerebrale ipertensiva;
• Affetto da angina instabile o infarto miocardico acuto o che ha una storia di entrambi negli ultimi sei mesi;
• Pazienti con una storia di tumori maligni negli ultimi 5 anni, ad eccezione del carcinoma a cellule basali curate, del carcinoma a cellule squamose della pelle, del carcinoma cervicale e del carcinoma gastrointestinale;
• Durante il periodo di studio, le donne in premenopausa che sono incinte, l'allattamento al seno, hanno un test di gravidanza positivo o non sono disposte a adottare misure contraccettive.