Genterapi for neurofibromatose type 2 (NF2) med ST002

Inkluderingskriterier:

• alder ≥16 år gammel, kjønn ikke begrenset;
• Pasienter må oppfylle diagnostiske kriterier for NF2 -genmutasjoner, som er godartede eller ondartede faste svulster med bekreftede NF2 -genmutasjoner eller ingen uttrykk for NF2 -proteinproduktet merlin i perifert blod eller tumorvev, og ingen standardbehandling eller med standard behandlingssvikt;
• minst en målbar og injiserbar overfladisk lesjon (i henhold til RECIST- eller ITRECIST -kriterier);

• Å ha tilstrekkelig organ- og benmargsfunksjon:

  1. Blodrutine (ingen transfusjon eller behandling med kolonistimulerende faktor innen 14 dager): neutrofiltall (ANC) ≥ 1,5 × 10 9 /l, hemoglobin (HB) ≥ 90 g /l, blodplatetall (PLT) ≥ 75 × 10 / L; Antall hvitt blodlegemer (WBC)> 3,0 × 10 9 /l;
  2. Leverfunksjon: serum total bilirubin (TBIL) ≤ 1,5 × ULN, ALT≤2,5 × ULN ， AST ≤ 2,5 × ULN (ALT ≤ 5 × ULN, AST ≤ 5 × ULN hos pasienter med levermetastase);
  3. Nyrefunksjon: Serumkreatinin (CR) ≤ 1,5 × ULN, eller kreatinin -clearance Rate (CRCL) ≥ 50 ml/min; d) koagulasjonsfunksjon: protrombin tid (PT) ≤ 1,5 × ULN, aktivert delvis tromboplastin tid (APTT) ≤ 1,5 × ULN, internasjonalt normalisert forhold (INR) ≤ 1,5 × ULN;
• Pasienter må frivillig delta i kliniske studier, demonstrere overholdelse av studieprotokollen, samarbeide godt med forskere og signere et skriftlig informert samtykkeskjema.

Eksklusjonskriterier:

• Har deltatt i eller deltar for tiden i andre kliniske studier NF2 -målretting av genterapi;
• Historie med alvorlige nevrologiske lidelser som epilepsi (unntatt neurofibromatose);
• Pasienter som er allergiske mot lentivirale vektorer og deres hjelpestoffer;
• Pasienter med dårlig kontrollert hypertensjon (systolisk blodtrykk> 150 mmHg og/eller diastolisk blodtrykk> 100 mmHg under vanlig medisineringskontroll), så vel som de med en historie med hypertensiv krise eller hypertensiv hjernesykdom;
• Lider av ustabil angina eller akutt hjerteinfarkt, eller ha en historie med begge i løpet av det siste halvåret;
• Pasienter med en historie med ondartede svulster i løpet av de siste 5 årene, bortsett fra spekemessige basalcellekarsinom, plateepitelkarsinom i huden, livmorhalskreft og gastrointestinal kreft;
• I løpet av studieperioden har premenopausale kvinner som er gravide, amming, en positiv graviditetstest, eller som ikke er villige til å ta prevensjonstiltak.