Geeniterapia tyypin 2 neurofibromatoosille (NF2) ST002: lla

Sisällyttämiskriteerit:

• Ikä ≥16 -vuotias, sukupuoli ei rajoitettu;
• Potilaiden on täytettävä NF2 -geenimutaatioiden diagnostiset kriteerit, jotka ovat hyvänlaatuisia tai pahanlaatuisia kiinteitä kasvaimia, joilla on vahvistettu NF2 -geenimutaatiot tai NF2 -proteiinituotteen Merlinin ilmenemistä perifeerisessä veressä tai kasvainkudoksessa, eikä vakiohoitoa tai tavanomaisen hoidon epäonnistumisella;
• ainakin yksi mitattavissa oleva ja injektoitava pintavaurio (RECIST- tai ITRECIST -kriteerien mukaan);

• Riittävä elin- ja luuytimen toiminta:

  1. Verirutiini (ei verensiirtoa tai hoitoa pesäkkeitä stimuloivalla tekijällä 14 päivän kuluessa): neutrofiilien määrä (ANC) ≥ 1,5 x 10 9 /l, hemoglobiini (HB) ≥ 90 g /l, verihiutaleiden lukumäärä (PLT) ≥ 75 × 10 9 / L; Valkosolujen määrä (WBC)> 3,0 × 10 9 /l;
  2. Maksan toiminta: seerumin kokonaisbilirubiini (TBIL) ≤ 1,5 × ULN, Alt≤2,5 × Uln ， AST ≤ 2,5 × ULN (ALT ≤ 5 x uln, AST ≤ 5 x ULN potilailla, joilla on maksan etäpesäke);
  3. Munuaistoiminta: seerumin kreatiniini (CR) ≤ 1,5 × uln tai kreatiniinin puhdistuman (CRCL) ≥ 50 ml/min; d) Hoagulaatiofunktio: Protrombiiniaika (Pt) ≤ 1,5 x uln, aktivoitu osittainen tromboplastiiniaika (APTT) ≤ 1,5 × ULN, kansainvälinen normalisoitu suhde (INR) ≤ 1,5 × ULN;
• Potilaiden on osallistuttava vapaaehtoisesti kliinisiin tutkimuksiin, osoitettava tutkimusprotokollan noudattamista, yhteistyötä tutkijoiden kanssa ja allekirjoitettava kirjallinen tietoinen suostumuslomake.

Poissulkemiskriteerit:

• On osallistunut tai osallistunut tällä hetkellä muihin kliinisiin tutkimuksiin NF2 -kohdistamiseen geeniterapiaan;
• Vakavien neurologisten häiriöiden, kuten epilepsian, historia (lukuun ottamatta neurofibromatoosia);
• Potilaat, jotka ovat allergisia lentivirusvektoreille ja heidän apuaineilleen;
• Potilaat, joilla on huonosti kontrolloitu verenpaine (systolinen verenpaine> 150 mmHg ja/tai diastolinen verenpaine> 100 mmHg säännöllisessä lääkityksen hallinnassa), samoin kuin potilaat, joilla on ollut verenpainetaudin kriisiä tai hypertensiivistä aivosairautta;
• Kärsivät epävakaasta angina- tai akuutista sydäninfarktista tai joilla on ollut molemmat viimeisen kuuden kuukauden aikana;
• Potilaat, joilla on ollut pahanlaatuisia kasvaimia viimeisen viiden vuoden aikana, lukuun ottamatta kovetettua perussolukarsinoomaa, ihon oksasolujen karsinoomaa, kohdunkaulansyöpää ja maha -suolikanavan syöpä;
• Tutkimusjakson aikana raskaana olevilla premenopausaalisilla naisilla, imetyksellä, on positiivinen raskaustesti tai he eivät halua toteuttaa ehkäisytoimenpiteitä.