Terapia genética para neurofibromatose tipo 2 (NF2) com ST002

Critérios de inclusão:

• idade ≥ 16 anos, sexo não limitado;
• Os pacientes devem atender aos critérios de diagnóstico para mutações no gene NF2, que são tumores sólidos benignos ou malignos com mutações no gene NF2 confirmadas ou nenhuma expressão do produto da proteína NF2 Merlin no sangue periférico ou tecido tumoral e nenhum tratamento padrão ou com falha padrão de tratamento;
• pelo menos uma lesão superficial mensurável e injetável (de acordo com critérios de Recist ou Itrecist);

• Tendo função suficiente de órgão e medula óssea:

  1. Rotina sanguínea (sem transfusão ou tratamento com fator estimulante de colônias dentro de 14 dias): contagem de neutrófilos (ANC) ≥ 1,5 × 10 9 /L, hemoglobina (HB) ≥ 90g /L, contagem de plaquetas (PLT) ≥ 75 × 10 9 / L; Contagem de glóbulos brancos (WBC)> 3,0 × 10 9 /L;
  2. Função do fígado: bilirrubina total sérica (TBIL) ≤ 1,5 × ULN, alt≤2,5 × Uln ， AST ≤ 2,5 × ULN (ALT ≤ 5 × ULN, AST ≤ 5 × ULN em pacientes com metástase hepática);
  3. Função renal: creatinina sérica (Cr) ≤ 1,5 × ULN, ou taxa de depuração da creatinina (CRCL) ≥ 50ml/min; d) Função de coagulação: tempo de protrombina (PT) ≤ 1,5 × ULN, tempo de tromboplastina parcial ativado (APTT) ≤ 1,5 × ULN, razão normalizada internacional (INR) ≤ 1,5 × ULN;
• Os pacientes devem participar voluntariamente de ensaios clínicos, demonstrar adesão ao protocolo do estudo, cooperar bem com os pesquisadores e assinar um formulário de consentimento informado por escrito.

Critérios de exclusão:

• Participou de ou está atualmente participando de outros estudos clínicos NF2 direcionados à terapia genética;
• História de distúrbios neurológicos graves, como epilepsia (excluindo neurofibromatose);
• Pacientes alérgicos a vetores lentivirais e seus excipientes;
• Pacientes com hipertensão mal controlada (pressão arterial sistólica> 150 mmHg e/ou pressão arterial diastólica> 100 mmHg sob controle regular de medicamentos), bem como aqueles com histórico de crise hipertensiva ou doença cerebral hipertensiva;
• Sofrendo de angina instável ou infarto agudo do miocárdio, ou ter um histórico de ambos nos últimos seis meses;
• Pacientes com histórico de tumores malignos nos últimos 5 anos, exceto o carcinoma basocelular curado, o carcinoma espinocelular da pele, câncer cervical e câncer gastrointestinal;
• Durante o período do estudo, as mulheres na pré -menopausa que estão grávidas, amamentando, têm um teste de gravidez positivo ou não está disposto a tomar medidas contraceptivas.