Terapia génica para neurofibromatosis tipo 2 (NF2) con ST002

Criterios de inclusión:

• edad ≥16 años, género no limitado;
• Los pacientes deben cumplir con los criterios de diagnóstico para las mutaciones del gen NF2, que son tumores sólidos benignos o malignos con mutaciones del gen NF2 confirmadas o ninguna expresión del producto de proteína NF2 Merlin en sangre periférica o tejido tumoral, y sin tratamiento estándar o con falla de tratamiento estándar;
• al menos una lesión superficial medible e inyectable (de acuerdo con los criterios recist o ITrecist);

• Tener suficiente órgano y función de médula ósea:

  1. Rutina de sangre (sin transfusión o tratamiento con factor estimulante de colonias dentro de los 14 días): recuento de neutrófilos (ANC) ≥ 1.5 × 10 9 /L, hemoglobina (Hb) ≥ 90 g /l, recuento de plaquetas (PLT) ≥ 75 × 10 9 / L; Recuento de glóbulos blancos (WBC)> 3.0 × 10 9 /L;
  2. Función hepática: bilirrubina total sérica (TBIL) ≤ 1.5 × Uln, Alt≤2.5 × Uln ， AST ≤ 2.5 × Uln (ALT ≤ 5 × Uln, AST ≤ 5 × Uln en pacientes con metástasis hepática);
  3. Función renal: creatinina sérica (CR) ≤ 1.5 × Uln, o tasa de eliminación de creatinina (CRCL) ≥ 50 ml/min; D) Función de coagulación: tiempo de protrombina (PT) ≤ 1.5 × Uln, tiempo de tromboplastina parcial activado (APTT) ≤ 1.5 × Uln, relación normalizada internacional (INR) ≤ 1.5 × ULN;
• Los pacientes deben participar voluntariamente en ensayos clínicos, demostrar la adherencia al protocolo de estudio, cooperar bien con los investigadores y firmar un formulario de consentimiento informado por escrito.

Criterios de exclusión:

• Ha participado en o actualmente participa en otros estudios clínicos NF2 dirigido a la terapia génica;
• Historia de trastornos neurológicos severos como la epilepsia (excluyendo la neurofibromatosis);
• Pacientes que son alérgicos a los vectores lentivirales y sus excipientes;
• Pacientes con hipertensión mal controlada (presión arterial sistólica> 150 mmHg y/o presión arterial diastólica> 100 mmHg bajo control regular de medicamentos), así como aquellos con antecedentes de crisis hipertensiva o enfermedad cerebral hipertensiva;
• Sufrir de angina inestable o infarto agudo de miocardio, o tener antecedentes de ambos en los últimos seis meses;
• Pacientes con antecedentes de tumores malignos en los últimos 5 años, excepto el carcinoma de células basales curadas, el carcinoma de células escamosas de la piel, el cáncer cervical y el cáncer gastrointestinal;
• Durante el período de estudio, las mujeres premenopáusicas que están embarazadas, amamantan, tienen una prueba de embarazo positiva o no están dispuestos a tomar medidas anticonceptivas.