Gentherapie für Neurofibromatose Typ 2 (NF2) mit ST002

Einschlusskriterien:

• Alter ≥ 16 Jahre alt, Geschlecht nicht begrenzt;
• Die Patienten müssen die diagnostischen Kriterien für NF2 -Genmutationen erfüllen, die gutartige oder maligne feste Tumoren mit bestätigten NF2 -Genmutationen oder keine Expression des NF2 -Proteinprodukts Merlin in peripherem Blut oder Tumorgewebe sowie keine Standardbehandlung oder mit Standardbehandlungsversagen sind.
• mindestens eine messbare und injizierbare oberflächliche Läsion (gemäß den Kriterien für Rezist- oder ITrecist);

• Mit ausreichender Organ- und Knochenmarkfunktion:

  1. Blutroutine (keine Transfusion oder Behandlung mit kolonigstimulierendem Faktor innerhalb von 14 Tagen): Neutrophilenanzahl (ANC) ≥ 1,5 × 10 9 /l, Hämoglobin (Hb) ≥ 90 g /l, Thrombozytenzahl (PLT) ≥ 75 × 10 9 / L; Anzahl der weißen Blutkörperchen (WBC)> 3,0 × 10 9 /l;
  2. Leberfunktion: Serum Gesamtbilirubin (TBIL) ≤ 1,5 × ULN, Alt ≤ 2,5 × ULN ， AST ≤ 2,5 × ULN (Alt ≤ 5 × ULN, AST ≤ 5 × ULN bei Patienten mit Lebermetastasierung);
  3. Nierenfunktion: Serumkreatinin (CR) ≤ 1,5 × ULN oder Kreatinin -Clearance -Rate (CRCL) ≥ 50 ml/min; D) Koagulationsfunktion: Prothrombinzeit (PT) ≤ 1,5 × ULN, aktivierte partielle Thromboplastinzeit (APTT) ≤ 1,5 × ULN, internationales normalisiertes Verhältnis (INR) ≤ 1,5 × ULN;
• Die Patienten müssen freiwillig an klinischen Studien teilnehmen, die Einhaltung des Studienprotokolls nachweisen, gut mit Forschern zusammenarbeiten und ein schriftliches Formular zur Einverständniserklärung unterzeichnen.

Ausschlusskriterien:

• Hat an anderen klinischen Studien teilgenommen oder derzeit an NF2 -Targeting -Gentherapie an klinischen Studien teilgenommen;
• Vorgeschichte schwerer neurologischer Störungen wie Epilepsie (Ausnahme der Neurofibromatose);
• Patienten, die gegen lentivirale Vektoren und ihre Hilfsstoffe allergisch sind;
• Patienten mit schlecht kontrollierter Hypertonie (systolischer Blutdruck> 150 mmHg und/oder diastolischer Blutdruck> 100 mmHg unter regelmäßiger Medikamentenkontrolle) sowie Patienten mit einer hypertensiven Krise oder hypertensiven Hirnkrankheit;
• Leiden an instabilen Angina oder akutem Myokardinfarkt oder in der Vorgeschichte von beiden in den letzten sechs Monaten;
• Patienten mit bösartiger Tumoren in den letzten 5 Jahren, mit Ausnahme des geheilten Basalzellkarzinoms, dem Plattenepithelkarzinom der Haut, Gebärmutterhalskrebs und Magen -Darm -Krebs;
• Während des Untersuchungszeitraums haben Frauen vor der Menopause, die schwanger sind, stillen, einen positiven Schwangerschaftstest haben oder nicht bereit sind, Verhütungsmaßnahmen zu ergreifen.