Genterapi til neurofibromatosis type 2 (NF2) med ST002

Inkluderingskriterier:

• Alder ≥16 år gammel, køn ikke begrænset;
• Patienter skal opfylde de diagnostiske kriterier for NF2 -genmutationer, som er godartede eller ondartede faste tumorer med bekræftede NF2 -genmutationer eller ingen ekspression af NF2 -proteinproduktet Merlin i perifert blod eller tumorvæv og ingen standardbehandling eller med standardbehandlingsfejl;
• Mindst en målbar og injicerbar overfladisk læsion (i henhold til RECIST- eller itrecist -kriterier);

• Har tilstrækkelig organ- og knoglemarvsfunktion:

  1. Blodrutine (ingen transfusion eller behandling med kolonistimulerende faktor inden for 14 dage): Neutrofilantal (ANC) ≥ 1,5 × 10 9 /L, Hemoglobin (HB) ≥ 90 g /L, blodpladetælling (PLT) ≥ 75 × 10 9 / / / L; Tælling af hvide blodlegemer (WBC)> 3,0 × 10 9 /L;
  2. Leverfunktion: Serum Total Bilirubin (TBIL) ≤ 1,5 × Uln, alt≤2,5 × Uln ， AST ≤ 2,5 × Uln (ALT ≤ 5 × Uln, AST ≤ 5 × ULN hos patienter med levermetastase);
  3. Nyrefunktion: Serumkreatinin (CR) ≤ 1,5 × ULN eller kreatinin clearance hastighed (CRCL) ≥ 50 ml/min; D) Koagulationsfunktion: Prothrombin -tid (PT) ≤ 1,5 × Uln, aktiveret delvis thromboplastin -tid (APTT) ≤ 1,5 × ULN, International Normalized Ratio (INR) ≤ 1,5 × ULN;
• Patienter skal frivilligt deltage i kliniske forsøg, demonstrere overholdelse af undersøgelsesprotokollen, samarbejde godt med forskere og underskrive en skriftlig informeret samtykkeformular.

Ekskluderingskriterier:

• Har deltaget i eller deltager i øjeblikket i andre kliniske studier NF2 målrettet genterapi;
• Historie om alvorlige neurologiske lidelser, såsom epilepsi (ekskl. Neurofibromatose);
• Patienter, der er allergiske over for lentivirale vektorer og deres excipienser;
• Patienter med dårligt kontrolleret hypertension (systolisk blodtryk> 150 mmHg og/eller diastolisk blodtryk> 100 mmHg under regelmæssig medicinskontrol) såvel som dem med en historie med hypertensiv krise eller hypertensiv hjernesygdom;
• Lider af ustabil angina eller akut myokardieinfarkt eller har en historie på begge inden for de sidste seks måneder;
• Patienter med en historie med ondartede tumorer inden for de sidste 5 år, undtagen for hærdet basalcellekarcinom, pladecellecarcinom i huden, livmoderhalskræft og gastrointestinal kræft;
• I undersøgelsesperioden har premenopausale kvinder, der er gravide, amning, en positiv graviditetstest eller er uvillige til at træffe prævention.