Terapia genowa dla neurofibromatozy typu 2 (NF2) z ST002

Kryteria włączenia:

• Wiek ≥16 lat, płeć nie jest ograniczona;
• Pacjenci muszą spełniać kryteria diagnostyczne mutacji genów NF2, które są łagodnymi lub złośliwymi guzami litymi z potwierdzonymi mutacjami genu NF2 lub brak ekspresji produktu białka NF2 Merlin w tkance peryferyjnej lub tkance nowotworowej, i bez standardowego leczenia lub ze standardowym niepowodzeniem leczenia;
• co najmniej jedna wymierna i do wstrzykiwańska zmiana powierzchowna (zgodnie z kryteriami recist lub iTrecist);

• Posiadanie wystarczającej funkcji narządów i szpiku kostnego:

  1. Rutyna krwi (brak transfuzji lub leczenia czynnikiem stymulującym kolonię w ciągu 14 dni): liczba neutrofili (ANC) ≥ 1,5 × 10 9 /l, hemoglobina (HB) ≥ 90 g /L, liczba płytek krwi (PLT) ≥ 75 × 10 9 /10 9 / L; Liczba białych krwinek (WBC)> 3,0 × 10 9 /l;
  2. Funkcja wątroby: całkowitą bilirubinę w surowicy (TBIL) ≤ 1,5 × ULN, Alt ≤2,5 × ULN, AST ≤ 2,5 × ULN (ALT ≤ 5 × ULN, AST ≤ 5 × URN u pacjentów z przerzutami wątroby);
  3. Funkcja nerek: kreatynina w surowicy (CR) ≤ 1,5 × ULN lub szybkość klirensu kreatyniny (CRCL) ≥ 50 ml/min; D) Funkcja krzepnięcia: czas protrombiny (PT) ≤ 1,5 × łokci, aktywowany czas tromboplastyny ​​(APTT) ≤ 1,5 × URN, międzynarodowy stosunek znormalizowany (INR) ≤ 1,5 x łokci;
• Pacjenci muszą dobrowolnie uczestniczyć w badaniach klinicznych, wykazywać przestrzeganie protokołu badania, współpracować z naukowcami i podpisać pisemny formularz świadomej zgody.

Kryteria wykluczenia:

• Uczestniczył w lub obecnie uczestniczy w innych badaniach klinicznych ukierunkowanych na terapię genową;
• Historia ciężkich zaburzeń neurologicznych, takich jak padaczka (z wyłączeniem neurofibromatozy);
• Pacjenci, którzy są uczulone na wektory lentiwirusowe i ich substancje substancji;
• Pacjenci ze słabo kontrolowanym nadciśnieniem (skurczowe ciśnienie krwi> 150 mmHg i/lub rozkurczowe ciśnienie krwi> 100 mmHg przy regularnej kontroli leków), a także u pacjentów z kryzysem nadciśnieniowym lub nadciśnieniającej choroby mózgu;
• Cierpiący na niestabilną dusznicę bolesną lub ostre zawały mięśnia sercowego lub historia obu w ciągu ostatnich sześciu miesięcy;
• Pacjenci z guzami złośliwymi w ciągu ostatnich 5 lat, z wyjątkiem utwardzonego raka komórkowego, raka płaskonabłonkowego skóry, raka szyjki macicy i raka przewodu pokarmowego;
• W okresie badań kobiety przedmenopauzalne, które są w ciąży, karmią piersią, mają pozytywny test ciążowy lub nie chcą podejmować środków antykoncepcyjnych.