신경 병증 방광 증을 가진 소아 참가자의 DFT383 (CYStem)
2026년 7월 30일 업데이트: Novartis Pharmaceuticals
신장 병증 방광 증을 가진 소아 참가자에서 DFT383의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기위한 오픈 라벨, 다중 센터, 상 I/II 연구.
신장 병증 방광 증을 가진 소아 참가자에서 DFT383의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기위한 오픈 라벨, 다중 센터, 상 I/II 연구.
이 임상 연구의 목적은 신경 병증 방광 증으로 2 ~ ≤ 5 년 된 참가자에서 DFT383의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하는 것입니다. DFT383은 세포 유전자 요법이다.
이 연구는 연구 치료 DFT383으로 치료받은 참가자의 활성 팔 (코호트 1)과 표준 치료 (SOC)로 처리 된 동시 참조 ARM (Cohort 0)이 포함됩니다. 이 연구는 무작위 화되지 않았으며 코호트 0은이 희귀 질환에서 전향 적 및 동시 데이터를 수집하는 것을 목표로합니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구는 신 병증 방광 증으로 2 ~ 5 세의 참가자에서 DFT383의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기위한 오픈 라벨, 다중 센터, 상 I/II 연구입니다. 이 연구는 코호트 1에서 DFT383을받는 참가자와 코호트 0에서 CARE (SOC) (SOC)로 구성됩니다. 두 코호트는 병렬로 실행됩니다. 조사 사이트는 하나 또는 두 코호트에 참여할 수 있습니다.
코호트 1 약 15 명의 참가자는 3 개의 코호트 (1A, 1B 및 1C)에서 DFT383으로 치료를 받게됩니다. 코호트 1 참가자의 총 학습 기간은 최대 32 개월입니다.
코호트 0 약 15 명의 참가자가 유사한 포함/제외 기준을 충족하고 SOC를 수신하는 참가자가 등록됩니다. 이 코호트의 활동 일정이 줄어 듭니다. 이 코호트 0은 직접적인 제어가 아니지만 DFT383을받는 참가자에서 관찰 된 결과를 해석하기위한 필수 컨텍스트를 제공합니다. 코호트 0 참가자의 총 연구 기간은 최대 24 개월입니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
30
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Novartis Pharmaceuticals
- 전화번호: 1-888-669-6682
- 이메일: novartis.email@novartis.com
연구 연락처 백업
- 이름: Novartis Pharmaceuticals
연구 장소
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, 미국, 85016
- 아직 모집하지 않음
- Phoenix Children's Hospital (Recruitng Cohort 0 and 1)
-
연락하다:
- Erica Sieber
- 전화번호: 602-933-0171
- 이메일: esieber@phoenixchildrens.com
-
수석 연구원:
- Shanna White
-
-
California
-
San Diego, California, 미국, 92123
- 모병
- University of California at San Diego - Rady Children's Hospital
-
연락하다:
- Mieko Pretlow
- 전화번호: Ext 226010 858-966-1700
- 이메일: mpretlow@rchsd.org
-
수석 연구원:
- Nadine Benador nbenador@health.ucsd.edu
-
Stanford, California, 미국, 94305
- 모병
- Stanford University - Stanford Children's Health
-
수석 연구원:
- Alice Bertaina
-
연락하다:
- Research Nurse
- 전화번호: (650) 725-9032
- 이메일: scgt_clinical_trials_office@lists.stanford.edu
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, 미국, 30322
- 모병
- Emory University School of Medicine - Children's Healthcare of Atlanta (recuiting Cohort 0)
-
수석 연구원:
- Laurence (Larry) Greenbaum
-
연락하다:
- Laurence (Larry) Greenbaum
- 전화번호: 404-712-6374
- 이메일: lgreen6@emory.edu
-
-
Texas
-
Houston, Texas, 미국, 77030
- 모병
- Baylor College of Medicine - Texas Children's Hospital (recuiting Cohort 0)
-
연락하다:
- Ewa Elenberg
- 전화번호: 832-824-3800
- 이메일: Email_elenberg@bcm.edu
-
수석 연구원:
- Ewa Elenberg
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준 :
이 연구에 포함시킬 수있는 참가자는 다음 모든 기준을 충족해야합니다.
- 부모 또는 법적 보호자로부터 서면으로 사전 동의를 제공해야합니다.
- 2 ~ 5 세 (5 세 및 364 일 포함).
- 중량은 ≥ ≥ ≥ 세 번째 백분위 수가 ≥ 10 kg입니다.
- 최소 6 개월 동안 경구 시스 티민 요법
- 신경 병증 방광증의 역사적 임상 진단
- 신장 Fanconi 증후군 (RFS)의 실험실 증거
- 보존 신장 기능 (EGFR ≥ 90ml/min/1.73m2)
- 모든 연령에 맞는 예방 접종을 받았습니다
코호트 1 및 0에 대한 주요 제외 기준
- 신장 이식의 역사
- 이전 또는 계획된 골수 또는 줄기 세포 이식 또는 유전자 요법으로의 사전 치료
- 악성의 역사
- 심각하거나 통제되지 않은 의료 장애
- 90 일 이내에 주요 수술
코호트에 대한 추가 주요 제외 기준 - 다음 제외 기준은 코호트 1에만 적용됩니다. DFT383 처리와 관련된 절차에 중요하므로 :
1. 스크리닝 전 2 주 이내에 인도 메타 신
다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 코호트 1 (DFT383)
DFT383으로 치료
|
DFT383은자가 조혈 줄기 세포 (HSC) 유전자 요법이다.
|
|
간섭 없음: 코호트 0 (Soc)
연구 치료는 없으며, 표준 치료 (Cysteamine)를 계속할 것입니다.
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
코어 단계 - 이상사례 발생률 (코호트 1)
기간: 최대 32개월
|
부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)이 발생한 참가자의 수 및 비율
|
최대 32개월
|
|
코어 단계 - 혈액학적 재구성 환자 수 (코호트 1)
기간: DFT 주입 후 42일
|
DFT383 주입 후 42일 이내 혈액학적 재구성
|
DFT 주입 후 42일
|
|
코어 단계 - 신장 파골니 증후군(RFS)의 역전을 보인 참가자 비율
기간: 최대 32개월
|
신장 판코니 증후군(RFS)의 호전을 보인 참가자 비율
|
최대 32개월
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
코어 단계 - 시스테아민 독립 참가자 수
기간: 최대 24개월
|
구강 및 안약 시스테아민 독립
|
최대 24개월
|
|
핵심 단계 - 건강 관련 삶의 질 (HRQOL)
기간: 최대 32개월
|
QUALIFY(시스틴증-특이적 PRO)로 측정한 건강 관련 삶의 질(HRQOL) - 현재 개발 중
|
최대 32개월
|
|
코어 단계 - 주입부터 RFS 역전까지의 시간 (코호트 1)
기간: 최대 24개월
|
주입부터 신장 판코니 증후군(RFS)의 역전까지의 시간
|
최대 24개월
|
|
코어 단계 - 선별검사부터 RFS 반전까지의 기간 (코호트 0)
기간: 최대 24개월
|
신장 판코니 증후군(RFS)의 역전까지의 선별 검사 시점
|
최대 24개월
|
|
코어 단계 - RFS 역전 지속 기간
기간: 최대 24개월
|
신장 판코니 증후군(RFS) 역전 기간
|
최대 24개월
|
|
코어 단계 - 요중 단백질/크레아티닌 비율(UPr/CR)의 기준선 대비 변화
기간: 최대 27개월
|
기저선 대비 요중 단백질/크레아티닌 비율(UPr/CR) 변화
|
최대 27개월
|
|
코어 단계 - 요중 아미노산 기준치 대비 변화
기간: 최대 27개월
|
기준 대비 소변 아미노산 변화
|
최대 27개월
|
|
코어 단계 - 요당 대 크레아티닌 비율의 기준선 대비 변화
기간: 최대 27개월
|
기저선 대비 요당 대 크레아티닌 비율 변화
|
최대 27개월
|
|
코어 단계 - 기저선 대비 인산염/사구체 여과율 비율의 세뇨관 최대 재흡수 변화(TmP/GFR)
기간: 최대 27개월
|
기저선 대비 인산염/사구체 여과율 비율의 세뇨관 최대 재흡수 변화
|
최대 27개월
|
|
코어 단계 - 요중 레티놀 결합 단백질/크레아티닌 비율(RBP/Cr)의 기준선 대비 변화
기간: 최대 27개월
|
기준선 대비 요중 레티놀 결합 단백/크레아티닌 비율 변화
|
최대 27개월
|
|
코어 단계 - 근위세뇨관 기능 향상을 보인 참가자 수
기간: 최대 27개월
|
근위세뇨관 기능의 개선은 5가지 RFS 매개변수(요단백/크레아티닌 비율, 요중 아미노산, 요당/크레아티닌 비율, 인산의 세뇨관 최대 재흡수율/사구체 여과율, 요중 레티놀 결합 단백/크레아티닌 비율) 중 최소 4가지에서 기준선 대비 2배 변화로 정의됩니다.
기준선 대비 변화가 2배 미만이지만 정상화 범위에 해당하는 경우에도 개선으로 간주됩니다.
|
최대 27개월
|
|
코어 단계 - 각막 시스틴 결정 함량
기간: 최대 27개월
|
전안부 광간섭 단층촬영(AS-OCT)을 통한 각막 결정체 함량
|
최대 27개월
|
|
코어 단계 - 활력 징후, 신체 검사, 검사실 및 ECG에서 임상적으로 유의미한 변화가 있는 참가자 수 (코호트 1)
기간: 최대 27개월
|
생체 징후, 신체 검사, 검사실 검사(예: 화학 검사, 혈액학, 간 기능 검사) 및 심전도
|
최대 27개월
|
|
코어 단계 - 복제 가능 렌티바이러스 존재/발현이 있는 참가자 수 (코호트 1)
기간: 최대 27개월
|
재현 가능 렌티바이러스의 존재/출현을 보인 참가자 수
|
최대 27개월
|
|
코어 단계 - 악성 종양이 발생한 참가자 수 (코호트 1)
기간: 최대 27개월
|
악성 종양이 발생한 참가자 수
|
최대 27개월
|
|
코어 단계 - 혈액학적 재구성 시간 (코호트 1)
기간: 최대 24개월
|
조혈 재구성까지의 시간
|
최대 24개월
|
|
코어 단계 - 혈소판 이식 시간 (코호트 1)
기간: 최대 24개월
|
혈소판 이식 시간
|
최대 24개월
|
|
코어 단계 - 이상사례 발생률 (코호트 0)
기간: 최대 24개월
|
부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)이 발생한 참가자 수 및 비율
|
최대 24개월
|
|
확장 단계 주요 목적 - 이상반응 발생률 (코호트 1)
기간: 만 15년 8개월까지
|
부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)이 발생한 참가자 수 및 비율
|
만 15년 8개월까지
|
|
확장 단계 - 악성 종양이 발생한 참가자 수 (코호트 1)
기간: 만 15년 3개월까지
|
악성 종양이 있는 참가자 수
|
만 15년 3개월까지
|
|
확장 단계 - 복제 가능 렌티바이러스 존재/발생이 있는 참가자 수 (코호트 1)
기간: 만 15년 3개월까지
|
재현 가능 렌티바이러스의 존재/발생이 있는 참가자 수
|
만 15년 3개월까지
|
|
확장 단계 - 활력 징후, 신체 검사, 검사실 검사 및 심전도(ECG)에서 임상적으로 유의한 변화가 있는 참가자 수(코호트 1)
기간: 만 15년 3개월까지
|
생체 징후, 신체 검사, 검사실 검사(예: 화학 검사, 혈액학, 간 기능 검사) 및 심전도
|
만 15년 3개월까지
|
|
확장 단계 - 기저선 대비 요단백/크레아티닌 비율(UPr/CR) 변화(코호트 1)
기간: 만 15년 3개월까지
|
기저선 대비 요중 단백질/크레아티닌 비율(UPr/CR) 변화
|
만 15년 3개월까지
|
|
확장 단계 - 기준선 대비 요중 아미노산 변화 (코호트 1)
기간: 만 15년 3개월까지
|
기저선 대비 요중 아미노산 변화
|
만 15년 3개월까지
|
|
연장 단계 - 기준선 대비 요당 대 크레아티닌 비율 변화 (코호트 1)
기간: 만 15년 3개월까지
|
기저선 대비 요당 대 크레아티닌 비율 변화
|
만 15년 3개월까지
|
|
확장 단계 - 기저선 대비 세뇨관 최대 인산 재흡수율/사구체 여과율 비율(TmP/GFR) 변화(코호트 1)
기간: 최대 15년 3개월
|
기저선 대비 신세뇨관 최대 인산염 재흡수/사구체 여과율 비율 변화
|
최대 15년 3개월
|
|
확장 단계 - 기준선 대비 요중 레티놀 결합 단백질/크레아티닌 비율(RBP/Cr) 변화 (코호트 1)
기간: 만 15년 3개월까지
|
기저선 대비 요중 레티놀 결합 단백질/크레아티닌 비율 변화
|
만 15년 3개월까지
|
|
확장 단계 - RFS 반전 지속 기간 (코호트 1)
기간: 최대 15년
|
신장 판코니 증후군(RFS)의 역전 기간
|
최대 15년
|
|
확장 단계 - 신부전이 발생한 참가자 수 (코호트 1)
기간: 만 15세까지
|
신부전증이 발생한 참가자 수
|
만 15세까지
|
|
확장 단계 - 시스테아민으로부터 독립적인 참가자 수 (코호트 1)
기간: 만 15세까지
|
구강 및 안과적 시스테아민으로부터의 독립
|
만 15세까지
|
|
확장 단계 - 각막 시스틴 결정체 함량 (코호트 1)
기간: 만 15년 3개월까지
|
전안부 광간섭 단층촬영(AS-OCT)에 의한 각막 결정 함량
|
만 15년 3개월까지
|
|
확장 단계 - 건강 관련 삶의 질 (HRQOL) (코호트 1)
기간: 만 15년 8개월까지
|
한국어로 번역된 내용: QUALIFY(시스틴증 특이적 환자 보고 결과)로 측정한 건강 관련 삶의 질(HRQOL) - 현재 개발 중
|
만 15년 8개월까지
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2025년 6월 2일
기본 완료 (추정된)
2031년 5월 28일
연구 완료 (추정된)
2044년 5월 28일
연구 등록 날짜
최초 제출
2025년 3월 17일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2025년 3월 27일
처음 게시됨 (실제)
2025년 4월 4일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 7월 31일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 7월 30일
마지막으로 확인됨
2026년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CDFT383A12101
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .