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DFT383 bei pädiatrischen Teilnehmern mit nephropathischer Cystinose (CYStem)

30. Juli 2026 aktualisiert von: Novartis Pharmaceuticals

Eine Open-Label-Studie mit mehreren Zentrum, Phase I/II zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von DFT383 bei pädiatrischen Teilnehmern mit nephropathischer Cystinose

Eine Open-Label-Studie mit mehreren Zentrum, Phase I/II zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von DFT383 bei pädiatrischen Teilnehmern mit nephropathischer Cystinose.

Ziel dieser klinischen Studie ist es, die Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von DFT383 bei Teilnehmern im Alter von 2 bis ≤ 5 Jahren mit nephropathischer Cystinose zu bewerten. DFT383 ist eine zelluläre Gentherapie.

Diese Studie umfasst einen aktiven Arm (Kohorte 1) von Teilnehmern, die mit der Behandlung von DFT383 mit Studienbehandlung behandelt wurden, und einen gleichzeitigen Referenzarm (Kohorte 0), der mit Standard der Versorgung (SOC) behandelt wurde. Die Studie ist nicht randomisiert und Kohorte 0 zielt darauf ab, prospektive und gleichzeitige Daten bei dieser seltenen Krankheit zu sammeln.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie ist eine Open-Label-Studie mit mehreren Zentrum, Phase I/II, um die Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von DFT383 bei Teilnehmern im Alter von 2 bis 5 Jahren mit nephropathischer Cystinose zu bewerten. Die Studie besteht aus Teilnehmern, die DFT383 in Kohorte 1 und SOC (SOC) in Kohorte 0 erhalten. Die beiden Kohorten werden parallel durchgeführt. Untersuchungsstellen können an einem oder beiden Kohorten teilnehmen.

Kohorte 1 werden ungefähr 15 Teilnehmer mit DFT383 in 3 Kohorten (1a, 1b und 1c) behandelt, die in einem gestaffelten Ansatz dosiert wurden. Die Gesamtstudiendauer für einen Teilnehmer in Kohorte 1 beträgt bis zu 32 Monate.

Kohorte 0 ungefähr 15 Teilnehmer erfüllen ähnliche Einschluss-/Ausschlusskriterien und die Erhalt von SOC werden eingeschrieben. Der Zeitplan der Aktivitäten wird für diese Kohorte reduziert. Diese Kohorte 0 ist keine direkte Kontrolle, liefert jedoch einen wesentlichen Kontext für die Interpretation der Ergebnisse der Teilnehmer, die DFT383 erhalten. Die Gesamtstudiendauer für einen Teilnehmer in Kohorte 0 beträgt bis zu 24 Monate.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

30

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

  • Name: Novartis Pharmaceuticals

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85016
        • Noch keine Rekrutierung
        • Phoenix Children's Hospital (Recruitng Cohort 0 and 1)
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Shanna White
    • California
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92123
        • Rekrutierung
        • University of California at San Diego - Rady Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Nadine Benador nbenador@health.ucsd.edu
      • Stanford, California, Vereinigte Staaten, 94305
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Rekrutierung
        • Emory University School of Medicine - Children's Healthcare of Atlanta (recuiting Cohort 0)
        • Hauptermittler:
          • Laurence (Larry) Greenbaum
        • Kontakt:
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Rekrutierung
        • Baylor College of Medicine - Texas Children's Hospital (recuiting Cohort 0)
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Ewa Elenberg

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Schlüsseleinschlusskriterien:

Die Teilnehmer, die in dieser Studie in Anspruch genommen werden, müssen alle folgenden Kriterien erfüllen:

  1. Einverstanden schriftlich von Eltern oder Erziehungsberechtigten müssen bereitgestellt werden
  2. 2 bis 5 Jahre (einschließlich 5 Jahre und 364 Tage alt) beim Screening
  3. Das Gewicht für die Straße beträgt ≥ das dritte Perzentil beträgt ≥ 10 kg
  4. Orale Cysteamin -Therapie für mindestens 6 Monate
  5. Historische klinische Diagnose einer nephropathischen Cystinose
  6. Labornachweis des Nieren -Fanconi -Syndroms (RFS)
  7. Konservierte Nierenfunktion (EGFR ≥ 90 ml/min/1,73 m2)
  8. Alle altersgerechten Impfungen erhalten

Schlüsselausschlusskriterien für Kohorte 1 und 0

  1. Eine Vorgeschichte der Nierentransplantation
  2. Eine vorherige oder geplante Knochenmark- oder Stammzelltransplantation oder vorherige Behandlung mit Gentherapie
  3. Geschichte der Malignität
  4. Eine schwere oder unkontrollierte medizinische Störung
  5. Große Operation innerhalb von 90 Tagen

Zusätzliche Schlüsselausschlusskriterien für Kohorte 1 - Die folgenden Ausschlusskriterien gelten nur für Kohorte 1 nur, da sie für die Verfahren im Zusammenhang mit der Behandlung von DFT383 wichtig sind:

1. Indomethacin innerhalb von 2 Wochen vor dem Screening

Andere Protokoll-definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien können gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Kohorte 1 (DFT383)
Behandlung mit DFT383
Genetisch: DFT383
DFT383 ist eine autologe hämatopoetische Stammzell -Gentherapie (HSC).
Kein Eingriff: Kohorte 0 (SOC)
Keine Studienbehandlung, wird mit dem Standard der Versorgung (Cysteamin) fortgesetzt.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Kernphase - Inzidenz unerwünschter Ereignisse (Kohorte 1)
Zeitfenster: Bis zu 32 Monaten
Anzahl und Anteil der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (UE) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SUE)
Bis zu 32 Monaten
Kernphase - Anzahl der Teilnehmer mit hämatologischer Rekonstitution (Kohorte 1)
Zeitfenster: 42 Tage nach DFT-Infusion
Hämatologische Rekonstitution bis Tag 42 nach DFT383-Infusion
42 Tage nach DFT-Infusion
Kernphase – Anteil der Teilnehmer mit Umkehr des renalen Fanconi-Syndroms (RFS)
Zeitfenster: Bis zu 32 Monate
Anteil der Teilnehmer mit Umkehrung des renalen Fanconi-Syndroms (RFS)
Bis zu 32 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Kernphase - Anzahl der Teilnehmer unabhängig von Cysteamin
Zeitfenster: bis zu 24 Monate
Unabhängigkeit von oralem und ophthalmischem Cysteamin
bis zu 24 Monate
Kernphase - Gesundheitsbezogene Lebensqualität (HRQOL)
Zeitfenster: Bis zu 32 Monate
Gesundheitsbezogene Lebensqualität (HRQOL), gemessen durch QUALIFY (zystinosespezifische PRO) - Derzeit in Entwicklung
Bis zu 32 Monate
Kernphase - Zeit von der Infusion bis zur Umkehrung des RFS (Kohorte 1)
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate
Zeit von der Infusion bis zur Umkehrung des renalen Fanconi-Syndroms (RFS)
Bis zu 24 Monate
Kernphase - Zeit vom Screening bis zur Umkehr des RFS (Kohorte 0)
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate
Zeit von der Screening-Untersuchung bis zur Umkehr des renalen Fanconi-Syndroms (RFS)
Bis zu 24 Monate
Kernphase - Dauer der Umkehrung des RFS
Zeitfenster: Bis zu 24 Monaten
Dauer der Umkehrung des renalen Fanconi-Syndroms (RFS)
Bis zu 24 Monaten
Kernphase - Veränderung gegenüber dem Ausgangswert beim Urinprotein-Kreatinin-Verhältnis (UPr/CR)
Zeitfenster: Bis zu 27 Monate
Änderung vom Ausgangswert des Urinprotein-Kreatinin-Verhältnisses (UPr/CR)
Bis zu 27 Monate
Kernphase - Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei Urin-Aminosäuren
Zeitfenster: Bis zu 27 Monaten
Änderung gegenüber dem Ausgangswert bei Urin-Aminosäuren
Bis zu 27 Monaten
Kernphase - Veränderung gegenüber dem Ausgangswert des Urin-Glukose-Kreatinin-Verhältnisses
Zeitfenster: Bis zu 27 Monate
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert des Verhältnisses von Urin-Glukose zu Kreatinin
Bis zu 27 Monate
Kernphase - Veränderung gegenüber dem Ausgangswert beim tubulären Maximum der Phosphat-Reabsorption/Glomerulären Filtrationsrate-Verhältnis (TmP/GFR)
Zeitfenster: Bis zu 27 Monate
Veränderung vom Ausgangswert des tubulären maximalen Reabsorption des Phosphat/Glomeruläre Filtrationsrate-Verhältnisses
Bis zu 27 Monate
Kernphase - Veränderung vom Ausgangswert beim Urin-Retinol-bindenden-Protein/Kreatinin-Verhältnis (RBP/Cr)
Zeitfenster: Bis zu 27 Monate
Änderung vom Ausgangswert beim Urin-Retinol-bindenden-Protein/Kreatinin-Verhältnis
Bis zu 27 Monate
Kernphase - Anzahl der Teilnehmer mit Verbesserung der proximalen Tubulusfunktion
Zeitfenster: Bis zu 27 Monate
Verbesserung der proximalen Tubulusfunktion, definiert als 2-fache Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei mindestens 4 von 5 RFS-Parametern (Urinprotein-Kreatinin-Verhältnis, Urin-Aminosäuren, Urin-Glukose-Kreatinin-Verhältnis, tubuläres Maximum der Phosphatreabsorption/glomeruläre Filtrationsrate, Urin-Retinol-bindendes Protein/Kreatinin-Verhältnis). Eine Verbesserung wird auch angenommen, wenn die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert weniger als 2-fach ist, der Wert jedoch innerhalb der Definition für Normalisierung fällt.
Bis zu 27 Monate
Kernphase - Hornhaut-Cystin-Kristallgehalt
Zeitfenster: Bis zu 27 Monate
Hornhautkristallgehalt durch optische Kohärenztomographie des vorderen Augenabschnitts (AS-OCT)
Bis zu 27 Monate
Kernphase - Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen der Vitalzeichen, körperlichen Untersuchungen, Laborwerten und EKG (Kohorte 1)
Zeitfenster: Bis zu 27 Monate
Vitalzeichen, körperliche Untersuchungen, Laborwerte (z. B. Chemie, Hämatologie, Leberfunktionstests) und EKG
Bis zu 27 Monate
Kernphase - Anzahl der Teilnehmer mit Vorhandensein/Auftreten replikationsfähiger Lentiviren (Kohorte 1)
Zeitfenster: Bis zu 27 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit Vorhandensein/Auftreten replikationsfähiger Lentiviren
Bis zu 27 Monate
Kernphase - Anzahl der Teilnehmer mit Malignität (Kohorte 1)
Zeitfenster: Bis zu 27 Monaten
Anzahl der Teilnehmer mit malignen Erkrankungen
Bis zu 27 Monaten
Kernphase - Zeit bis zur hämatologischen Rekonstitution (Kohorte 1)
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate
Zeit bis zur hämatologischen Rekonstitution
Bis zu 24 Monate
Kernphase - Zeit bis zur Thrombozytenengraftment (Kohorte 1)
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate
Zeit bis zur Thrombozytenengraftment
Bis zu 24 Monate
Kernphase - Inzidenz unerwünschter Ereignisse (Kohorte 0)
Zeitfenster: bis zu 24 Monaten
Anzahl und Anteil der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (UE) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SUE)
bis zu 24 Monaten
Erweiterungsphase Primäres Ziel - Inzidenz unerwünschter Ereignisse (Kohorte 1)
Zeitfenster: Bis zu 15 Jahren und 8 Monaten
Anzahl und Anteil der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (UE) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SUE)
Bis zu 15 Jahren und 8 Monaten
Verlängerungsphase - Anzahl der Teilnehmer mit Malignität (Kohorte 1)
Zeitfenster: Bis zu 15 Jahre und 3 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit Malignität
Bis zu 15 Jahre und 3 Monate
Verlängerungsphase - Anzahl der Teilnehmer mit Vorhandensein/Auftreten von replikationsfähigem Lentivirus (Kohorte 1)
Zeitfenster: Bis zu 15 Jahren und 3 Monaten
Anzahl der Teilnehmer mit Vorhandensein/Auftreten replikationsfähiger Lentiviren
Bis zu 15 Jahren und 3 Monaten
Verlängerungsphase – Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen bei Vitalparametern, körperlichen Untersuchungen, Laborwerten und EKG (Kohorte 1)
Zeitfenster: Bis zu 15 Jahre und 3 Monate
Vitalzeichen, körperliche Untersuchungen, Laboruntersuchungen (z. B. Chemie, Hämatologie, Leberfunktionstests) und EKG
Bis zu 15 Jahre und 3 Monate
Verlängerungsphase - Veränderung gegenüber dem Ausgangswert des Urinprotein-Kreatinin-Quotienten (UPr/CR) (Kohorte 1)
Zeitfenster: Bis zu 15 Jahren und 3 Monaten
Veränderung vom Ausgangswert beim Urinprotein-Kreatinin-Verhältnis (UPr/CR)
Bis zu 15 Jahren und 3 Monaten
Verlängerungsphase - Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei Urin-Aminosäuren (Kohorte 1)
Zeitfenster: Bis zu 15 Jahren und 3 Monaten
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei Aminosäuren im Urin
Bis zu 15 Jahren und 3 Monaten
Verlängerungsphase - Veränderung des Verhältnisses von Urin-Glukose zu Kreatinin gegenüber dem Ausgangswert (Kohorte 1)
Zeitfenster: Bis zu 15 Jahren und 3 Monaten
Veränderung des Verhältnisses von Urin-Glukose zu Kreatinin gegenüber dem Ausgangswert
Bis zu 15 Jahren und 3 Monaten
Verlängerungsphase - Veränderung gegenüber dem Ausgangswert des tubulären Maximums der Phosphat-Reabsorption/Glomerulären Filtrationsrate-Verhältnisses (TmP/GFR) (Kohorte 1)
Zeitfenster: Bis zu 15 Jahren und 3 Monaten
Änderung vom Ausgangswert des tubulären Maximums der Phosphat-Reabsorption/glomerulären Filtrationsrate-Verhältnisses
Bis zu 15 Jahren und 3 Monaten
Verlängerungsphase - Veränderung gegenüber dem Ausgangswert beim Urin-Retinol-bindenden-Protein/Kreatinin-Verhältnis (RBP/Cr) (Kohorte 1)
Zeitfenster: Bis zu 15 Jahren und 3 Monaten
Änderung vom Ausgangswert beim Urin-Retinol-bindenden-Protein/Kreatinin-Verhältnis
Bis zu 15 Jahren und 3 Monaten
Verlängerungsphase - Dauer der Umkehrung des RFS (Kohorte 1)
Zeitfenster: Bis zu 15 Jahren
Dauer der Umkehrung des renalen Fanconi-Syndroms (RFS)
Bis zu 15 Jahren
Verlängerungsphase - Anzahl der Teilnehmer mit Nierenversagen (Kohorte 1)
Zeitfenster: Bis zu 15 Jahren
Anzahl der Teilnehmer mit Nierenversagen
Bis zu 15 Jahren
Verlängerungsphase - Anzahl der Teilnehmer, die von Cysteamin unabhängig sind (Kohorte 1)
Zeitfenster: Bis zu 15 Jahren
Unabhängigkeit von oralem und ophthalmischem Cysteamin
Bis zu 15 Jahren
Verlängerungsphase - Hornhautzystinkristallgehalt (Kohorte 1)
Zeitfenster: Bis zu 15 Jahren und 3 Monaten
Hornhautkristallgehalt mittels optischer Kohärenztomographie des vorderen Augenabschnitts (AS-OCT)
Bis zu 15 Jahren und 3 Monaten
Extensionsphase - Gesundheitsbezogene Lebensqualität (HRQOL) (Kohorte 1)
Zeitfenster: Bis zu 15 Jahre und 8 Monate
Gesundheitsbezogene Lebensqualität (HRQOL) gemessen mit QUALIFY (zystinosespezifisches PRO) – Derzeit in Entwicklung
Bis zu 15 Jahre und 8 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

2. Juni 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

28. Mai 2031

Studienabschluss (Geschätzt)

28. Mai 2044

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

17. März 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

27. März 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

4. April 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

31. Juli 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

30. Juli 2026

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CDFT383A12101

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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