Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

DFT383 hos pediatriske deltakere med nefropatisk cystinose (CYStem)

30. juli 2026 oppdatert av: Novartis Pharmaceuticals

En åpen, multisenter, fase I/II-studie for å vurdere sikkerhet, toleranse og effekt av DFT383 hos pediatriske deltakere med nefropatisk cystinose

En åpen, multisenter, fase I/II-studie for å vurdere sikkerheten, toleransen og effekten av DFT383 hos pediatriske deltakere med nefropatisk cystinose.

Hensikten med denne kliniske studien er å vurdere sikkerhet, toleranse og effekt av DFT383 hos deltakere i alderen 2 til ≤ 5 år med nefropatisk cystinose. DFT383 er en cellulær genterapi.

Denne studien inkluderer en aktiv arm (kohort 1) av deltakere behandlet med studiebehandling DFT383 og en samtidig referansearm (kohort 0) behandlet med standard for omsorg (SOC). Studien er ikke randomisert og kohort 0 tar sikte på å samle prospektive og samtidige data i denne sjeldne sykdommen.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne studien er en åpen etikett, multisenter, fase I/II-studie for å vurdere sikkerhet, toleranse og effekt av DFT383 hos deltakere i alderen 2 til 5 år med nefropatisk cystinose. Studien består av deltakere som mottar DFT383 i kohort 1 og standard for omsorg (SOC) i kohort 0. De to årskullene vil bli kjørt parallelt. Undersøkelsessteder kan delta i ett eller begge årskull.

Kohort 1 Omtrent 15 deltakere vil motta behandling med DFT383 i 3 årskull (1A, 1B og 1C) dosert i en forskjøvet tilnærming. Den totale studiens varighet for en deltaker i årskull 1 vil være opptil 32 måneder.

Kohort 0 Omtrent 15 deltakere som oppfyller lignende inkluderings-/eksklusjonskriterier og mottak av SOC vil bli registrert. Aktivitetsplanen vil bli redusert for denne årskullet. Denne kohorten 0 er ikke en direkte kontroll, men vil gi viktig kontekst for å tolke resultatene som er observert i deltakerne som mottar DFT383. Den totale studiens varighet for en deltaker i kohort 0 vil være opptil 24 måneder.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

30

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

  • Navn: Novartis Pharmaceuticals

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85016
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Phoenix Children's Hospital (Recruitng Cohort 0 and 1)
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Shanna White
    • California
      • San Diego, California, Forente stater, 92123
        • Rekruttering
        • University of California at San Diego - Rady Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Nadine Benador nbenador@health.ucsd.edu
      • Stanford, California, Forente stater, 94305
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Rekruttering
        • Emory University School of Medicine - Children's Healthcare of Atlanta (recuiting Cohort 0)
        • Hovedetterforsker:
          • Laurence (Larry) Greenbaum
        • Ta kontakt med:
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Rekruttering
        • Baylor College of Medicine - Texas Children's Hospital (recuiting Cohort 0)
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Ewa Elenberg

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Kriterier av nøkkel inkludering:

Deltakere som er kvalifisert for inkludering i denne studien, må oppfylle alle følgende kriterier:

  1. Informert samtykke skriftlig fra foreldre (er) eller verge (er) må gis
  2. 2 til 5 år (inkludert 5 år og 364 dager gammel) ved screening
  3. Vekt-for-status er ≥ den tredje persentilen er ≥ 10 kg
  4. Oral cysteaminterapi i minst 6 måneder
  5. Historisk klinisk diagnose av nefropatisk cystinose
  6. Laboratoriebevis for renal Fanconi syndrom (RFS)
  7. Bevart nyrefunksjon (EGFR ≥ 90 ml/min/1,73m2)
  8. Mottatt alle aldersmessige vaksinasjoner

Viktige eksklusjonskriterier for kohort 1 og 0

  1. En historie med nyretransplantasjon
  2. En tidligere eller planlagt benmarg eller stamcelletransplantasjon eller tidligere behandling med genterapi
  3. Historie om malignitet
  4. En alvorlig eller ukontrollert medisinsk lidelse
  5. Stor operasjon innen 90 dager

Ytterligere viktige eksklusjonskriterier for kohort 1 - Følgende eksklusjonskriterier gjelder bare kohort 1 bare da de er viktige for prosedyrer relatert til DFT383 -behandling:

1. indeethacin innen 2 uker før screening

Andre protokolldefinerte inkluderings-/eksklusjonskriterier kan gjelde.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Kohort 1 (DFT383)
Behandling med DFT383
Genetisk: DFT383
DFT383 er en autolog hematopoietisk stamcelle (HSC) genterapi.
Ingen inngripen: Kohort 0 (SOC)
Ingen studiebehandling, vil fortsette med standard for omsorg (cysteamin).

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Kjernefase - Forekomst av bivirkninger (Kohort 1)
Tidsramme: Opptil 32 måneder
Antall og andel deltakere med bivirkninger (AEs) og alvorlige bivirkninger (SAEs)
Opptil 32 måneder
Kjernefase - Antall deltakere med hematologisk rekonstitusjon (Kohort 1)
Tidsramme: 42 dager etter DFT-infusjon
Hematologisk rekonstitusjon innen dag 42 etter DFT383-infusjon
42 dager etter DFT-infusjon
Kjernefase - Andel deltakere med reversering av renal Fanconi-syndrom (RFS)
Tidsramme: Opptil 32 måneder
Andel deltakere med reversering av renal Fanconi-syndrom (RFS)
Opptil 32 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Kjernefase - Antall deltakere uavhengig av cysteamin
Tidsramme: opptil 24 måneder
Uavhengighet av oral og oftalmisk cysteamin
opptil 24 måneder
Kjernefase - Helserelatert livskvalitet (HRQOL)
Tidsramme: Opptil 32 måneder
Helserelatert livskvalitet (HRQOL) målt med QUALIFY (cysteinosespesifikk PRO) - Foreløpig under utvikling
Opptil 32 måneder
Kjernefase - Tid fra infusjon til reversering av RFS (Kohort 1)
Tidsramme: Opptil 24 måneder
Tid fra infusjon til reversering av renal Fanconi-syndrom (RFS)
Opptil 24 måneder
Kjernefase - Tid fra screening til reversering av RFS (Kohort 0)
Tidsramme: Opptil 24 måneder
Tid fra screening til reversering av renal Fanconi-syndrom (RFS)
Opptil 24 måneder
Kjernefase - Varighet av reversering av RFS
Tidsramme: Opptil 24 måneder
Varighet av reversering av renal Fanconi-syndrom (RFS)
Opptil 24 måneder
Kjernefase - Endring fra utgangspunkt i urinprotein til kreatinin-forhold (UPr/CR)
Tidsramme: Opptil 27 måneder
Endring fra baseline i forholdet mellom urinprotein og kreatinin (UPr/CR)
Opptil 27 måneder
Kjernefase - Endring fra baseline for urinsyrer
Tidsramme: Opptil 27 måneder
Endring fra utgangspunkt på urinaminosyrer
Opptil 27 måneder
Kjernefase - Endring fra utgangspunkt i urin-glukose til kreatinin-forhold
Tidsramme: Opptil 27 måneder
Endring fra utgangspunkt i urin-glukose til kreatinin-forhold
Opptil 27 måneder
Kjernefase - Endring fra baseline i tubulær maksimal reabsorpsjon av fosfat/glomerulær filtreringsrate-forhold (TmP/GFR)
Tidsramme: Opptil 27 måneder
Endring fra baseline i tubular maksimal reabsorpsjon av fosfat/glomerulær filtreringsrate-forhold
Opptil 27 måneder
Kjernefase - Endring fra utgangspunkt i urin-retinolbindende protein/kreatinin-forhold (RBP/Cr)
Tidsramme: Opptil 27 måneder
Endring fra utgangsverdi for urin retinolbindende protein/kreatinin-forhold
Opptil 27 måneder
Kjernefase - Antall deltakere med forbedring av proksimal tubulusfunksjon
Tidsramme: Opptil 27 måneder
Forbedring av proksimal tubulær funksjon definert som 2-fold endring fra basislinje for minst 4 av 5 RFS-parametere (urinprotein/kreatininforhold, urinaminosyrer, uringlukose/kreatininforhold, tubulær maksimal reabsorpsjon av fosfat/glomerulær filtrasjonsrate, urin retinol-bindende protein/kreatininforhold). Forbedring vil også bli vurdert dersom endringen fra basislinje er mindre enn 2-fold, men verdien faller innenfor definisjonen for normalisering.
Opptil 27 måneder
Kjernefase - Cystinkrystallinnhold i hornhinnen
Tidsramme: Opptil 27 måneder
Kornealt krystallinnhold ved anterior segment optisk koherenstomografi (AS-OCT)
Opptil 27 måneder
Kjernefase - Antall deltakere med klinisk signifikante endringer i vitale tegn, fysiske undersøkelser, laboratorieprøver og EKG (Kohort 1)
Tidsramme: Opptil 27 måneder
Vitalitetsmål, fysiske undersøkelser, laboratorieprøver (f.eks. blodprøver, hematologi, leverfunksjonstester) og EKG
Opptil 27 måneder
Kjernefase - Antall deltakere med tilstedeværelse/fremvekst av replikasjonskompetent lentiovirus (Kohort 1)
Tidsramme: Opptil 27 måneder
Antall deltakere med tilstedeværelse/oppståelse av replikasjonskompetent lenti virus
Opptil 27 måneder
Kjernefase - Antall deltakere med malignitet (Kohort 1)
Tidsramme: Opptil 27 måneder
Antall deltakere med malignitet
Opptil 27 måneder
Kjernefase - Tid til hematologisk rekonstitusjon (Kohort 1)
Tidsramme: Opptil 24 måneder
Tid til hematologisk rekonstitusjon
Opptil 24 måneder
Kjernefase - Tid til plateletengraftment (Kohort 1)
Tidsramme: Opptil 24 måneder
Tid til plateletengraftment
Opptil 24 måneder
Kjernefase - Forekomst av bivirkninger (Kohort 0)
Tidsramme: opptil 24 måneder
Antall og andel deltakere med bivirkninger (AEs) og alvorlige bivirkninger (SAEs)
opptil 24 måneder
Forlengelsesfase Primært Mål - Forekomst av bivirkninger (Kohort 1)
Tidsramme: Opptil 15 år og 8 måneder
Antall og andel deltakere med bivirkninger (AEs) og alvorlige bivirkninger (SAEs)
Opptil 15 år og 8 måneder
Forlengelsesfase - Antall deltakere med malignitet (Kohort 1)
Tidsramme: Opptil 15 år og 3 måneder
Antall deltakere med ondartet svulst
Opptil 15 år og 3 måneder
Utvidelsesfase - Antall deltakere med tilstedeværelse/oppståelse av replikasjonskompetent lenti-virus (Kohort 1)
Tidsramme: Opptil 15 år og 3 måneder
Antall deltakere med tilstedeværelse/fremvekst av replikasjonskompetent lentiirus
Opptil 15 år og 3 måneder
Forlengelsesfase - Antall deltakere med klinisk signifikante endringer i vitale tegn, fysiske undersøkelser, laboratorieprøver og EKG (Kohort 1)
Tidsramme: Opptil 15 år og 3 måneder
Vitaltegn, fysiske undersøkelser, laboratorieundersøkelser (f.eks. kjemi, hematologi, leverfunksjonstester) og EKG
Opptil 15 år og 3 måneder
Forlengelsesfase - Endring fra baseline i urinprotein til kreatinin-forhold (UPr/CR) (Kohort 1)
Tidsramme: Opptil 15 år og 3 måneder
Endring fra utgangspunkt i urinprotein til kreatinin-forhold (UPr/CR)
Opptil 15 år og 3 måneder
Forlengelsesfase - Endring fra utgangspunkt i urinaminosyrer (Kohort 1)
Tidsramme: Opptil 15 år og 3 måneder
Endring fra utgangspunkt på urinaminosyrer
Opptil 15 år og 3 måneder
Forlengelsesfase - Endring fra baseline i urin-glukose til kreatininforhold (Kohort 1)
Tidsramme: Opptil 15 år og 3 måneder
Endring fra utgangspunkt i urin-glukose til kreatinin-forhold
Opptil 15 år og 3 måneder
Forlengelsesfase - Endring fra utgangspunkt i tubulær maksimal reabsorpsjon av Fosfat/Glomerulær Filtrasjonsrate-forhold (TmP/GFR) (Kohort 1)
Tidsramme: Opptil 15 år og 3 måneder
Endring fra baseline i tubular maksimal reabsorpsjon av fosfat/glomerulær filtreringsrate-forhold
Opptil 15 år og 3 måneder
Forlengelsesfase - Endring fra baseline i forholdet mellom urin-retinol-bindende protein/kreatinin (RBP/Cr) (Kohort 1)
Tidsramme: Opptil 15 år og 3 måneder
Endring fra baseline i urin retinolbindende protein/kreatinin-forhold
Opptil 15 år og 3 måneder
Forlengelsesfase – Varighet av reversering av RFS (Kohort 1)
Tidsramme: Opptil 15 år
Varighet av reversering av renal Fanconi-syndrom (RFS)
Opptil 15 år
Forlengelsesfase - Antall deltakere med nyresvikt (Kohort 1)
Tidsramme: Opptil 15 år
Antall deltakere med nyresvikt
Opptil 15 år
Forlengelsesfase - Antall deltakere uavhengig av cysteamin (Kohort 1)
Tidsramme: Opptil 15 år
Uavhengighet fra oral og oftalmisk cysteamin
Opptil 15 år
Forlengelsesfase - Cystinkrystallinnhold i hornhinnen (Kohort 1)
Tidsramme: Opptil 15 år og 3 måneder
Hornhinnens krystallinnhold ved anterior segment optisk koherenstomografi (AS-OCT)
Opptil 15 år og 3 måneder
Forlengelsesfase - Helse-relatert livskvalitet (HRQOL) (Kohort 1)
Tidsramme: Opptil 15 år og 8 måneder
Helse-relatert livskvalitet (HRQOL) målt med QUALIFY (cystinosisspesifikk PRO) - Under utvikling
Opptil 15 år og 8 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

2. juni 2025

Primær fullføring (Antatt)

28. mai 2031

Studiet fullført (Antatt)

28. mai 2044

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

17. mars 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

27. mars 2025

Først lagt ut (Faktiske)

4. april 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

31. juli 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

30. juli 2026

Sist bekreftet

1. juli 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CDFT383A12101

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere