Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

DFT383 hos pædiatriske deltagere med nefropatisk cystinose (CYStem)

30. juli 2026 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

En åben mærket, multicenter, fase I/II-undersøgelse for at vurdere sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af DFT383 hos pædiatriske deltagere med nefropatisk cystinose

En åben mærket, multicenter, fase I/II-undersøgelse for at vurdere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​DFT383 hos pædiatriske deltagere med nefropatisk cystinose.

Formålet med denne kliniske undersøgelse er at vurdere sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af DFT383 hos deltagere i alderen 2 til ≤ 5 år med nefropatisk cystinose. DFT383 er en cellulær genterapi.

Denne undersøgelse inkluderer en aktiv arm (kohort 1) af deltagere behandlet med undersøgelsesbehandling DFT383 og en samtidig referencearm (kohort 0) behandlet med standard for pleje (SOC). Undersøgelsen er ikke randomiseret, og kohort 0 sigter mod at indsamle potentielle og samtidige data i denne sjældne sygdom.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse er en åben mærket, multicenter, fase I/II-undersøgelse for at vurdere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​DFT383 hos deltagere i alderen 2 til 5 år med nefropatisk cystinose. Undersøgelsen består af deltagere, der modtager DFT383 i kohort 1 og standard for pleje (SOC) i kohort 0. De to kohorter vil blive kørt parallelt. Undersøgelsessteder kan deltage i en eller begge kohorter.

Kohort 1 Cirka 15 deltagere vil modtage behandling med DFT383 i 3 kohorter (1A, 1B og 1C) doseret i en forskudt tilgang. Den samlede undersøgelsesvarighed for en deltager i kohort 1 vil være op til 32 måneder.

Kohort 0 Cirka 15 deltagere, der opfylder lignende inkludering/ekskluderingskriterier og modtagelse af SOC, vil blive tilmeldt. Aktivitetsplanen reduceres for denne kohort. Denne kohort 0 er ikke en direkte kontrol, men vil give væsentlig kontekst for at fortolke de resultater, der er observeret hos de deltagere, der modtager DFT383. Den samlede undersøgelsesvarighed for en deltager i kohort 0 vil være op til 24 måneder.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

30

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

  • Navn: Novartis Pharmaceuticals

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Phoenix Children's Hospital (Recruitng Cohort 0 and 1)
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Shanna White
    • California
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92123
        • Rekruttering
        • University of California at San Diego - Rady Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Nadine Benador nbenador@health.ucsd.edu
      • Stanford, California, Forenede Stater, 94305
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Rekruttering
        • Emory University School of Medicine - Children's Healthcare of Atlanta (recuiting Cohort 0)
        • Ledende efterforsker:
          • Laurence (Larry) Greenbaum
        • Kontakt:
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Rekruttering
        • Baylor College of Medicine - Texas Children's Hospital (recuiting Cohort 0)
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Ewa Elenberg

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleindeslutningskriterier:

Deltagere, der er berettigede til optagelse i denne undersøgelse, skal opfylde alle følgende kriterier:

  1. Informeret samtykke med skriftlig fra forældre (r) eller juridiske værge (er) skal leveres
  2. 2 til 5 år (inklusive 5 år og 364 dage gammel) ved screening
  3. Vægt-for-statur er ≥ den tredje percentil er ≥ 10 kg
  4. Oral cysteaminbehandling i mindst 6 måneder
  5. Historisk klinisk diagnose af nefropatisk cystinose
  6. Laboratoriebevis for nyre Fanconi -syndrom (RFS)
  7. Konserveret nyrefunktion (EGFR ≥ 90 ml/min/1,73m2)
  8. Modtaget alle aldersmæssige vaccinationer

Nøgleekskluderingskriterier for kohort 1 og 0

  1. En historie med nyretransplantation
  2. En tidligere eller planlagt knoglemarv eller stamcelletransplantation eller forudgående behandling med genterapi
  3. Historie om malignitet
  4. En alvorlig eller ukontrolleret medicinsk lidelse
  5. Større kirurgi inden for 90 dage

Yderligere nøgleekskluderingskriterier for kohort 1 - Følgende ekskluderingskriterier gælder kun for kohort 1, da de er vigtige for procedurer relateret til DFT383 -behandling:

1. indomethacin inden for 2 uger før screening

Andre protokoldefinerede inklusions-/ekskluderingskriterier kan gælde.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Kohort 1 (DFT383)
Behandling med DFT383
Genetisk: DFT383
DFT383 er en autolog hæmatopoietisk stamcelle (HSC) genterapi.
Ingen indgriben: Kohort 0 (SOC)
Ingen undersøgelsesbehandling fortsætter med plejestandard (cysteamin).

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Kernefase - Forekomst af bivirkninger (Kohorte 1)
Tidsramme: Op til 32 måneder
Antal og andel af deltagere med bivirkninger (AEs) og alvorlige bivirkninger (SAEs)
Op til 32 måneder
Kernefase - Antal deltagere med hematologisk rekonstitution (Kohorte 1)
Tidsramme: 42 dage efter DFT-infusion
Hematologisk rekonstitution senest dag 42 efter DFT383-infusion
42 dage efter DFT-infusion
Kernefase - Andel af deltagere med reversering af renal Fanconi-syndrom (RFS)
Tidsramme: Op til 32 måneder
Andel af deltagere med reversering af renal Fanconi-syndrom (RFS)
Op til 32 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Kernephase - Antal deltagere uafhængige af cysteamin
Tidsramme: op til 24 måneder
Uafhængighed af oral og oftalmisk cysteamin
op til 24 måneder
Kernefase - Sundhedsrelateret livskvalitet (HRQOL)
Tidsramme: Op til 32 måneder
Sundhedsrelateret livskvalitet (HRQOL) målt med QUALIFY (cysteinosespecifik PRO) - Under udvikling
Op til 32 måneder
Kernefase - Tid fra infusion til reversering af RFS (Kohorte 1)
Tidsramme: Op til 24 måneder
Tid fra infusion til reversering af renalt Fanconi-syndrom (RFS)
Op til 24 måneder
Kernephase - Tid fra screening til vending af RFS (Kohorte 0)
Tidsramme: Op til 24 måneder
Tid fra screening til reversering af renal Fanconi-syndrom (RFS)
Op til 24 måneder
Kernefase - Varighed af reversering af RFS
Tidsramme: Op til 24 måneder
Varighed af reversering af renal Fanconi syndrom (RFS)
Op til 24 måneder
Kernefase - Ændring fra baseline i urinprotein til kreatinin-forhold (UPr/CR)
Tidsramme: Op til 27 måneder
Ændring fra baseline i forholdet mellem urinprotein og kreatinin (UPr/CR)
Op til 27 måneder
Kernefase - Ændring fra baseline for urinaminosyrer
Tidsramme: Op til 27 måneder
Ændring fra baseline for urinaminosyrer
Op til 27 måneder
Kernefase - Ændring fra baseline for urin-glukose til kreatinin-forhold
Tidsramme: Op til 27 måneder
Ændring fra baseline for urin-glukose til kreatinin-forhold
Op til 27 måneder
Kernefase - Ændring fra baseline i tubulær maksimal reabsorption af fosfat/glomerulær filtrationsrate-forhold (TmP/GFR)
Tidsramme: Op til 27 måneder
Ændring fra baseline for tubulær maksimal reabsorption af fosfat/glomerulær filtrationsrate-forhold
Op til 27 måneder
Kernefase - Ændring fra baseline for urin retinol-bindende protein/kreatinin ratio (RBP/Cr)
Tidsramme: Op til 27 måneder
Ændring fra baseline i urin retinolbindende protein/kreatinin ratio
Op til 27 måneder
Kernefase - Antal deltagere med forbedring af proximal tubulusfunktion
Tidsramme: Op til 27 måneder
Forbedring af proximal tubulusfunktion defineret som en 2-fold ændring fra baseline for mindst 4 ud af 5 RFS-parametre (urinprotein-kreatininforhold, urinaminosyrer, uringlukose-kreatininforhold, tubulær maksimal reabsorption af fosfat/glomerulær filtrationsrate, urinretinolbindende protein/kreatininforhold). Forbedring vil også blive betragtet, hvis ændringen fra baseline er mindre end 2-fold, men værdien falder inden for definitionen for normalisering.
Op til 27 måneder
Kernefase - Indhold af cystinkrystaller i hornhinden
Tidsramme: Op til 27 måneder
Indhold af hornhindekrystaller ved anterior segment optisk kohærenstomografi (AS-OCT)
Op til 27 måneder
Kernephase - Antal deltagere med klinisk signifikante ændringer i vitale tegn, fysiske undersøgelser, laboratorieprøver og EKG (Kohorte 1)
Tidsramme: Op til 27 måneder
Vitaltegn, fysiske undersøgelser, laboratorier (fx kemi, hematologi, levertest) og EKG
Op til 27 måneder
Kernefase - Antal deltagere med tilstedeværelse/fremkomst af replikationskompetent lentiovirus (Kohorte 1)
Tidsramme: Op til 27 måneder
Antal deltagere med tilstedeværelse/opståen af replikationskompetent lentivirus
Op til 27 måneder
Kernephase - Antal deltagere med malignitet (Kohorte 1)
Tidsramme: Op til 27 måneder
Antal deltagere med malignitet
Op til 27 måneder
Kernefase - Tid til hematologisk rekonstitution (Kohorte 1)
Tidsramme: Op til 24 måneder
Tid til hematologisk rekonstitution
Op til 24 måneder
Kernefase - Tid til trombocytengraftment (Kohorte 1)
Tidsramme: Op til 24 måneder
Tid til trombocytengraftment
Op til 24 måneder
Kernephase - Forekomst af bivirkninger (Kohorte 0)
Tidsramme: op til 24 måneder
Antal og andel af deltagere med bivirkninger (AEs) og alvorlige bivirkninger (SAEs)
op til 24 måneder
Forlængelsesfase Primært Mål - Forekomst af bivirkninger (Kohorte 1)
Tidsramme: Op til 15 år og 8 måneder
Antal og andel af deltagere med bivirkninger (AEs) og alvorlige bivirkninger (SAEs)
Op til 15 år og 8 måneder
Forlængelsesfase - Antal deltagere med malignitet (Kohorte 1)
Tidsramme: Op til 15 år og 3 måneder
Antal deltagere med malignitet
Op til 15 år og 3 måneder
Forlængelsesfase - Antal deltagere med tilstedeværelse/opståen af replikationskompetent lentivirus (Kohorte 1)
Tidsramme: Op til 15 år og 3 måneder
Antal deltagere med tilstedeværelse/opståen af replikationskompetent lentivirus
Op til 15 år og 3 måneder
Forlængelsesfase - Antal deltagere med klinisk signifikante ændringer i vitale tegn, fysiske undersøgelser, laboratorieprøver og EKG (Kohorte 1)
Tidsramme: Op til 15 år og 3 måneder
Vitale tegn, fysiske undersøgelser, laboratorieprøver (f.eks. biokemi, hematologi, leverskadeprøver) og EKG
Op til 15 år og 3 måneder
Forlængelsesfase - Ændring fra baseline i urinprotein til kreatinin-forhold (UPr/CR) (Kohorte 1)
Tidsramme: Op til 15 år og 3 måneder
Ændring fra baseline i urinprotein til kreatininforhold (UPr/CR)
Op til 15 år og 3 måneder
Forlængelsesfase - Ændring fra baseline i urinaminosyrer (Kohorte 1)
Tidsramme: Op til 15 år og 3 måneder
Ændring fra baseline for urinaminosyrer
Op til 15 år og 3 måneder
Forlængelsesfase - Ændring fra baseline for urin-glukose til kreatinin-forhold (Kohorte 1)
Tidsramme: Op til 15 år og 3 måneder
Ændring fra baseline for urin-glukose til kreatinin-forhold
Op til 15 år og 3 måneder
Forlængelsesfase - Ændring fra baseline i tubulær maksimal reabsorption af fosfat/glomerulær filtrationsrate-forhold (TmP/GFR) (Kohorte 1)
Tidsramme: Op til 15 år og 3 måneder
Ændring fra baseline i tubulær maksimal reabsorption af fosfat/glomerulær filtrationsrate-forhold
Op til 15 år og 3 måneder
Forlængelsesfase - Ændring fra baseline for urin-retinolbindende protein/kreatininforhold (RBP/Cr) (Kohorte 1)
Tidsramme: Op til 15 år og 3 måneder
Ændring fra baseline i urin retinol-bindende protein/kreatinin ratio
Op til 15 år og 3 måneder
Forlængelsesfase - Varighed af RFS-reversering (Kohorte 1)
Tidsramme: Op til 15 år
Varighed af reversering af renal Fanconi syndrom (RFS)
Op til 15 år
Forlængelsesfase - Antal deltagere med nyresvigt (Kohorte 1)
Tidsramme: Op til 15 år
Antal deltagere med nyresvigt
Op til 15 år
Forlængelsesfase - Antal deltagere uafhængige af cysteamin (Kohorte 1)
Tidsramme: Op til 15 år
Uafhængighed af oral og oftalmisk cysteamin
Op til 15 år
Forlængelsesfase - Krystalindhold af cystin i hornhinden (Kohorte 1)
Tidsramme: Op til 15 år og 3 måneder
Kornealt krystalindhold ved anterior segment optisk koherenstomografi (AS-OCT)
Op til 15 år og 3 måneder
Forlængelsesfase - Sundhedsrelateret livskvalitet (HRQOL) (Kohorte 1)
Tidsramme: Op til 15 år og 8 måneder
Sundhedsrelateret livskvalitet (HRQOL) målt med QUALIFY (cysteinosespecifik PRO) - Under udvikling
Op til 15 år og 8 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

2. juni 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

28. maj 2031

Studieafslutning (Anslået)

28. maj 2044

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. marts 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. marts 2025

Først opslået (Faktiske)

4. april 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

31. juli 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. juli 2026

Sidst verificeret

1. juli 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CDFT383A12101

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner